Rozšířený přístupový protokol využívající Alpha/Beta T a CD19+ Depleted PBSC

ZPŮSOBILOSTI PACIENTA A DÁRCŮ

Pacienti, kteří nemají HLA shodného sourozence a kteří jsou kandidáty na alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT), ale nesplňují kritéria pro současné otevřené institucionální protokoly používající zařízení ClinMACs pro depleci β T/CD19+.

Pacienti s těmito transplantovatelnými onemocněními:

Nezhoubná onemocnění:

• Metabolické střádavé choroby korigovatelné pomocí HSCT
• Syndromy selhání kostní dřeně
• Imunodeficience/syndromy imunitní dysregulace
• Srpkovitá anémie nebo talasémie
• Jiná onemocnění léčená HSCT

Maligní onemocnění:

• Akutní leukémie
• Chronické leukémie
• Lymfomy
• Myelodyplastický syndrom

Kritéria funkce orgánů:

Je důležité poznamenat, že příprava předepsaná pacientovi bude určena na základě onemocnění a stavu orgánu a bude se jednat o režimy považované za standardní. Vhodné kombinace chemoterapie, imunoterapie a/nebo ozařování budou stanoveny individuálně.

Způsobilost pacienta bude posouzena podle našich standardních operačních postupů instituce:

• Výkon Lanského nebo Karnofského >60
• Renální funkce: bude stanovena na základě sérového kreatininu podle našeho institucionálního SOP
• Jaterní: Transaminázy budou hodnoceny podle aktuálního institucionálního SOP
• Srdeční: Srdeční funkce bude hodnocena podle institucionálního SOP
• Žádná aktivní neléčená infekce
• Podepsaný informovaný souhlas
• Není k dispozici žádný plně HLA shodný sourozenecký dárce.
• Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test.
• Subjekty se selháním štěpu, které vyžadují druhou HSCT, nebudou muset před druhou transplantací znovu splňovat kritéria způsobilosti. Selhání štěpu je lékařská pohotovost, která vyžaduje HSCT

Způsobilost dárce Pacienti musí mít identifikovaného žijícího dárce

• Výběr dárce bude v souladu s 21 Code of Federal Regulations (CFR) 1271*
• Nepříbuzný dárce, který splňuje kritéria shody NMDP: Nepříbuzní dárci, u kterých může být až jedna neshoda antigenu v A, B nebo DRB1. dárce
• Příbuzný dárce se neshodoval na jednom až pěti antigenech (haploidentický)
• Dárce vhodný pro mobilizaci periferních kmenových buněk a aferézu a splňuje kritéria pro infekční onemocnění dle našeho institucionálního SOP, včetně HIV, hepatitidy B (HepB), hepatitidy C (HepC) polymerázové řetězové reakce (PCR) negativní.
• Postupy CHOP transplantace kostní dřeně (BMT) se používají pro stanovení způsobilosti dárce, včetně screeningu dárce a testování na relevantní původce přenosných chorob a onemocnění. Náš program odběru dárců je akreditován Nadací pro akreditaci buněčné terapie (FACT).
• Nepříbuzný dárce identifikovaný prostřednictvím Národního programu dárcovství dřeně (NMDP) a splňuje kritéria NMDP pro dárcovství. Nepříbuzný dárce ochotný a schopný podstoupit mobilizaci periferních kmenových buněk a aferézu
• Dárci vybraní pro tento zkoumaný nový lék (IND) budou buď nepříbuzní dárci identifikovaní prostřednictvím Národního programu dárců dřeně (NMDP), nebo příbuzní dárci. Pokud jde o nepříbuzné dárce; Postupy NMDP pro stanovení způsobilosti dárce zahrnují screening dárce a testování na relevantní původce přenosných chorob a onemocnění.

Kritéria vyloučení:

• Nekontrolované bakteriální, virové nebo plísňové infekce
• Sourozenecký dárce plně odpovídající HLA
• Dárce nemůže darovat periferní kmenové buňky
• Těhotné ženy