Uitgebreid toegangsprotocol met behulp van Alpha/Beta T en CD19+ Depleted PBSC

IN AANMERKING KOMEN VAN PATIËNT EN DONOR

Patiënten die geen HLA-gematchte broer of zus hebben en die in aanmerking komen voor allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT), maar niet voldoen aan de criteria voor de huidige open institutionele protocollen die het ClinMACs-apparaat gebruiken voor β T/CD19+-uitputting.

Patiënten met de volgende transplanteerbare ziekten:

Niet-kwaadaardige ziekten:

• Metabole stapelingsziekten corrigeerbaar door HSCT
• Beenmergfalensyndromen
• Immunodeficiënties/immuunontregelingssyndromen
• Sikkelcelziekte of thalassemie
• Andere ziekten behandeld met HSCT

Kwaadaardige ziekten:

• Acute leukemieën
• Chronische leukemieën
• Lymfomen
• Myelodyplastisch syndroom

Orgaanfunctiecriteria:

Het is belangrijk op te merken dat de conditionering die aan de patiënt wordt voorgeschreven, zal worden bepaald op basis van de ziekte en orgaanstatus en regimes die als standaard worden beschouwd. Passende combinaties van chemotherapie, immunotherapie en/of bestraling worden op individuele basis bepaald.

De geschiktheid van de patiënt wordt beoordeeld volgens onze institutionele standaardprocedures:

• Prestaties van Lansky of Karnofsky >60
• Nierfunctie: wordt bepaald op basis van serumcreatinine volgens onze Institutionele SOP
• Hepatisch: Transaminasen zullen worden beoordeeld volgens de huidige institutionele SOP
• Hart: De hartfunctie wordt beoordeeld volgens de SOP van de instelling
• Geen actieve onbehandelde infectie
• Ondertekende geïnformeerde toestemming
• Geen volledig HLA-gematchte donor van broer/zus beschikbaar.
• Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten een negatieve zwangerschapstest hebben.
• Proefpersonen met transplantaatfalen die een tweede HSCT nodig hebben, hoeven niet opnieuw aan de geschiktheidscriteria te voldoen voorafgaand aan de tweede transplantatie. Transplantaatfalen is een medisch noodgeval waarvoor HSCT vereist is

Geschiktheid voor donor Patiënten moeten een geïdentificeerde levende donor hebben

• Donorselectie zal voldoen aan 21 Code of Federal Regulations (CFR) 1271*
• Onverwante donor die voldoet aan de matchingscriteria van het NMDP: Onverwante donoren die maximaal één antigeen mismatch kunnen hebben op A, B of DRB1. donateur
• Verwante donor komt niet overeen met één tot vijf antigenen (haplo-identiek)
• Donor geschikt voor mobilisatie van perifere stamcellen en aferese en voldoet aan de criteria voor infectieziekten volgens onze institutionele SOP, inclusief hiv, hepatitis B (HepB), hepatitis C (HepC) polymerasekettingreactie (PCR) negatief.
• CHOP-procedures voor beenmergtransplantatie (BMT) zijn van toepassing om te bepalen of de donor in aanmerking komt, inclusief donorscreening en testen op relevante overdraagbare ziekteverwekkers en ziekten. Ons donorinzamelingsprogramma is geaccrediteerd door de Stichting Accreditatie Cellulaire Therapie (FACT).
• Niet-verwante donor geïdentificeerd via het National Marrow Donor Program (NMDP) en voldoet aan de NMDP-criteria voor donatie. Niet-verwante donor bereid en in staat om mobilisatie van perifere stamcellen en aferese te ondergaan
• De donoren die voor dit nieuwe onderzoeksgeneesmiddel (IND) worden geselecteerd, zijn ofwel niet-verwante donoren die zijn geïdentificeerd via het National Marrow Donor Program (NMDP) of verwante donoren. Wat betreft de niet-verwante donoren; NMDP-procedures voor het bepalen van de geschiktheid van donoren omvatten donorscreening en testen op relevante overdraagbare ziekteverwekkers en ziekten.

Uitsluitingscriteria:

• Ongecontroleerde bacteriële, virale of schimmelinfecties
• Volledig HLA-gematchte broer/zus-donor
• Donor kan perifere stamcellen niet doneren
• Zwangere vrouwtjes