Rozszerzony protokół dostępu przy użyciu alfa/beta T i CD19+ zubożonego PBSC

KWALIFIKOWALNOŚĆ PACJENTA I DAWCY

Pacjenci, którzy nie mają rodzeństwa dopasowanego pod względem HLA i którzy są kandydatami do allogenicznego przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT), ale nie spełniają kryteriów obecnych otwartych protokołów instytucjonalnych z zastosowaniem urządzenia ClinMACs do deplecji β T/CD19+.

Pacjenci z następującymi chorobami wymagającymi przeszczepu:

Choroby niezłośliwe:

• Metaboliczne choroby spichrzeniowe możliwe do skorygowania za pomocą HSCT
• Zespoły niewydolności szpiku kostnego
• Niedobory odporności/zespoły dysregulacji odporności
• Anemia sierpowata lub talasemia
• Inne choroby leczone HSCT

Choroby złośliwe:

• Ostre białaczki
• Przewlekłe białaczki
• chłoniaki
• Zespół mielodyplastyczny

Kryteria funkcji narządów:

Należy zauważyć, że kondycjonowanie przepisane pacjentowi zostanie określone na podstawie stanu choroby i narządu i będą to schematy uważane za standardowe. Odpowiednie kombinacje chemioterapii, immunoterapii i/lub radioterapii zostaną ustalone indywidualnie.

Kwalifikacja pacjenta zostanie oceniona zgodnie z naszymi instytucjonalnymi standardowymi procedurami operacyjnymi:

• Wydajność Lansky'ego lub Karnofsky'ego > 60
• Czynność nerek: zostanie określona na podstawie stężenia kreatyniny w surowicy zgodnie z naszymi instytucjonalnymi SOP
• Wątroba: Transaminazy zostaną ocenione zgodnie z aktualnymi instytucjonalnymi procedurami operacyjnymi
• Serce: Czynność serca zostanie oceniona zgodnie z instytucjonalnymi SOP
• Brak aktywnej nieleczonej infekcji
• Podpisana świadoma zgoda
• Brak w pełni dopasowanego rodzeństwa dawcy zgodnego pod względem HLA.
• Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego.
• Osoby z niepowodzeniem przeszczepu, które wymagają drugiego HSCT, nie będą musiały ponownie spełniać kryteriów kwalifikacji przed drugim przeszczepem. Niepowodzenie przeszczepu to nagły przypadek medyczny wymagający HSCT

Kwalifikacja dawcy Pacjenci muszą mieć zidentyfikowanego żywego dawcę

• Wybór dawcy będzie zgodny z 21 Code of Federal Regulations (CFR) 1271*
• Dawca niespokrewniony, który spełnia kryteria dopasowania NMDP: Dawca niespokrewniony, u którego może występować niedopasowanie do jednego antygenu w A, B lub DRB1. dawca
• Pokrewny dawca niedopasowany pod względem jednego do pięciu antygenów (haploidentyczny)
• Dawca odpowiedni do mobilizacji obwodowych komórek macierzystych i aferezy oraz spełniający kryteria choroby zakaźnej zgodnie z naszymi instytucjonalnymi SOP, w tym HIV, wirusowe zapalenie wątroby typu B (HepB), wirusowe zapalenie wątroby typu C (HepC) z wynikiem ujemnym w reakcji łańcuchowej polimerazy (PCR).
• Procedury CHOP do przeszczepu szpiku kostnego (BMT) mają zastosowanie do określania uprawnień dawców, w tym do badań przesiewowych dawców i testów pod kątem odpowiednich czynników i chorób zakaźnych. Nasz program zbiórki dawców jest akredytowany przez Fundację Akredytacji Terapii Komórkowej (FACT).
• Dawca niespokrewniony zidentyfikowany w ramach Narodowego Programu Dawców Szpiku (NMDP) i spełniający kryteria dawstwa NMDP. Niespokrewniony dawca, który chce i może poddać się mobilizacji obwodowych komórek macierzystych i aferezie
• Dawcy wybrani do tego nowego eksperymentalnego leku (IND) będą dawcami niespokrewnionymi zidentyfikowanymi w ramach Narodowego Programu Dawców Szpiku (NMDP) lub dawcami spokrewnionymi. W odniesieniu do dawców niespokrewnionych; Procedury NMDP mające na celu określenie uprawnień dawców obejmują badania przesiewowe dawców i testy pod kątem odpowiednich czynników chorobotwórczych i chorób zakaźnych.

Kryteria wyłączenia:

• Niekontrolowane infekcje bakteryjne, wirusowe lub grzybicze
• Dawca rodzeństwa w pełni zgodny pod względem HLA
• Dawca niezdolny do oddania obwodowych komórek macierzystych
• Kobiety w ciąży