Protocolo de acceso ampliado usando Alpha/Beta T y CD19+ PBSC empobrecido

ELEGIBILIDAD DEL PACIENTE Y DEL DONANTE

Pacientes que carecen de un hermano compatible con HLA y que son candidatos para un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (TPH) pero que no cumplen los criterios de los protocolos institucionales abiertos actuales que usan el dispositivo ClinMACs para el agotamiento de β T/CD19+.

Pacientes con las siguientes enfermedades trasplantables:

Enfermedades no malignas:

• Enfermedades metabólicas de almacenamiento corregibles por TCMH
• Síndromes de insuficiencia de la médula ósea
• Inmunodeficiencias/síndromes de desregulación inmunitaria
• Enfermedad de células falciformes o talasemia
• Otras enfermedades tratadas con TCMH

Enfermedades malignas:

• leucemias agudas
• Leucemias crónicas
• Linfomas
• Síndrome mielodiplásico

Criterios de función de órganos:

Es importante señalar que el acondicionamiento prescrito al paciente se determinará en función de la enfermedad y el estado de los órganos y serán regímenes considerados estándar. Las combinaciones apropiadas de quimioterapia, inmunoterapia y/o radiación se determinarán de forma individual.

La elegibilidad del paciente se evaluará según nuestros procedimientos operativos estándar institucionales:

• Rendimiento de Lansky o Karnofsky >60
• Función renal: se determinará con base en la creatinina sérica según nuestro POE institucional
• Hepático: las transaminasas se evaluarán según el SOP institucional actual
• Cardíaco: la función cardíaca se evaluará según el SOP institucional
• Sin infección activa no tratada
• Consentimiento informado firmado
• No hay disponible un hermano donante totalmente compatible con HLA.
• Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa.
• Los sujetos con falla del injerto que requieran un segundo HSCT no necesitarán volver a cumplir con los criterios de elegibilidad antes del segundo trasplante. La falla del injerto es una emergencia médica que requiere HSCT

Elegibilidad del donante Los pacientes deben tener un donante vivo identificado

• La selección de donantes cumplirá con el Código 21 de Regulaciones Federales (CFR) 1271*
• Donante no relacionado que cumple con los criterios de compatibilidad del NMDP: Donantes no relacionados que pueden tener una incompatibilidad de hasta un antígeno en A, B o DRB1. donante
• Donante relacionado no coincidente en uno a cinco antígenos (haploidéntico)
• Donante adecuado para la movilización de células madre periféricas y aféresis y cumple con los criterios de enfermedades infecciosas según nuestro SOP institucional, incluidos VIH, Hepatitis B (HepB), Hepatitis C (HepC) reacción en cadena de la polimerasa (PCR) negativo.
• Los procedimientos de trasplante de médula ósea (BMT, por sus siglas en inglés) de CHOP se aplican para determinar la elegibilidad del donante, incluida la evaluación del donante y las pruebas para detectar enfermedades y agentes de enfermedades transmisibles relevantes. Nuestro programa de recolección de donantes está acreditado por la Fundación para la Acreditación de Terapia Celular (FACT).
• Donante no relacionado identificado a través del Programa Nacional de Donantes de Médula Ósea (NMDP) y cumple con los criterios de donación del NMDP. Donante no emparentado dispuesto y capaz de someterse a movilización de células madre periféricas y aféresis
• Los donantes seleccionados para este nuevo fármaco en investigación (IND) serán donantes no relacionados identificados a través del Programa Nacional de Donantes de Médula Ósea (NMDP) o donantes relacionados. En cuanto a los donantes no relacionados; Los procedimientos del NMDP para determinar la elegibilidad de los donantes incluyen la selección de donantes y las pruebas para detectar enfermedades y agentes de enfermedades transmisibles relevantes.

Criterio de exclusión:

• Infecciones bacterianas, virales o fúngicas no controladas
• Hermano donante totalmente compatible con HLA
• Donante incapaz de donar células madre periféricas
• hembras embarazadas