Protocollo di accesso espanso che utilizza Alpha/Beta T e PBSC impoverito di CD19+

IDONEITÀ DEL PAZIENTE E DEL DONATORE

Pazienti che non hanno un fratello HLA compatibile e che sono candidati al trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) ma che non soddisfano i criteri per gli attuali protocolli istituzionali aperti che utilizzano il dispositivo ClinMACs per la deplezione di β T/CD19+.

Pazienti con le seguenti malattie trapiantabili:

Malattie non maligne:

• Malattie da accumulo metabolico correggibili con HSCT
• Sindromi da insufficienza midollare
• Immunodeficienze/sindromi da disregolazione immunitaria
• Anemia falciforme o talassemia
• Altre malattie trattate con HSCT

Malattie maligne:

• Leucemie acute
• Leucemie croniche
• Linfomi
• Sindrome mielodiplastica

Criteri di funzionalità degli organi:

È importante notare che il condizionamento prescritto al paziente sarà determinato in base alla malattia e allo stato dell'organo e saranno considerati regimi standard. Combinazioni appropriate di chemioterapia, immunoterapia e/o radiazioni saranno determinate su base individuale.

L'idoneità del paziente sarà valutata secondo le nostre procedure operative standard istituzionali:

• Prestazioni di Lansky o Karnofsky >60
• Funzionalità renale: sarà determinata sulla base della creatinina sierica secondo la nostra SOP istituzionale
• Epatico: le transaminasi saranno valutate secondo l'attuale SOP istituzionale
• Cardiaco: la funzione cardiaca sarà valutata secondo la SOP istituzionale
• Nessuna infezione attiva non trattata
• Consenso informato firmato
• Nessun donatore di fratelli completamente compatibile HLA disponibile.
• Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo.
• I soggetti con fallimento del trapianto che richiedono un secondo HSCT non dovranno soddisfare nuovamente i criteri di ammissibilità prima del secondo trapianto. Il fallimento del trapianto è un'emergenza medica che richiede l'HSCT

Idoneità del donatore I pazienti devono avere un donatore vivente identificato

• La selezione dei donatori sarà conforme al 21 Code of Federal Regulations (CFR) 1271*
• Donatore non imparentato che soddisfa i criteri di corrispondenza dell'NMDP: donatori non imparentati che possono presentare fino a una mancata corrispondenza dell'antigene in A, B o DRB1. donatore
• Donatore correlato non corrispondente da uno a cinque antigeni (aploidentico)
• Donatore idoneo alla mobilizzazione di cellule staminali periferiche e all'aferesi e che soddisfi i criteri per le malattie infettive secondo la nostra SOP istituzionale, tra cui HIV, epatite B (HepB), epatite C (HepC) reazione a catena della polimerasi (PCR) negativa.
• Le procedure CHOP per il trapianto di midollo osseo (BMT) si applicano per determinare l'idoneità del donatore, compreso lo screening del donatore e il test per gli agenti e le malattie trasmissibili rilevanti. Il nostro programma di raccolta dei donatori è accreditato dalla Foundation for the Accreditation of Cellular Therapy (FACT).
• Donatore non imparentato identificato attraverso il National Marrow Donor Program (NMDP) e soddisfa i criteri NMDP per la donazione. Donatore non consanguineo disposto e in grado di sottoporsi a mobilizzazione di cellule staminali periferiche e aferesi
• I donatori selezionati per questo nuovo farmaco sperimentale (IND) saranno donatori non correlati identificati tramite il National Marrow Donor Program (NMDP) o donatori correlati. Per quanto riguarda i donatori indipendenti; Le procedure NMDP per determinare l'idoneità del donatore includono lo screening del donatore e il test per gli agenti e le malattie trasmissibili pertinenti.

Criteri di esclusione:

• Infezioni batteriche, virali o fungine incontrollate
• Donatore fratello completamente compatibile HLA
• Donatore impossibilitato a donare cellule staminali periferiche
• Femmine incinte