Kiterjesztett hozzáférési protokoll Alpha/Beta T és CD19+ Depleted PBSC használatával
2025. május 18. frissítette: Timothy Olson, Children's Hospital of Philadelphia
Kiterjesztett hozzáférési protokoll TCR alfa/béta T-sejt/CD19+ kimerült nem rokon donor vagy részben egyező kapcsolódó donor perifériás őssejtek használatával
Ennek a protokollnak az elsődleges célja, hogy bővítse a hozzáférést azon betegek számára, akiknek nincs teljesen HLA-val (humán leukocita antigén) megfelelő testvérdonor, és akik allogén hematopoietikus őssejt-transzplantációra (HSCT) jelöltek.
Ezeknek a betegeknek súlyos vagy azonnali életveszélyes betegségük van, amelyre a HSCT javallt.
Ezek a betegek nem jogosultak más, a Philadelphiai Gyermekkórház Intézményi Felülvizsgálati Testülete (IRB) által jóváhagyott protokollokra, amelyek a CliniMACs technológiát használják a T-kimerülésre.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Elérhető
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A HSCT-ben részesülő betegek mindössze 25-30%-ának van megfelelő rokon donora.
Előfordulhat, hogy nem áll rendelkezésre rokon köldökzsinórvér a méret vagy az illeszkedési kritériumok miatt, vagy ha csökkentett intenzitású ezred javasolt.
A súlyos graft vs. host betegség (GVHD) és más szövődmények kockázata nagyobb a nem rokon donorok vagy a részben egyező donorok esetében.
A Philadelphiai Gyermekkórház (CHOP) kiterjedt tapasztalattal rendelkezik az össze nem illő, nem rokon donorok vagy a részlegesen egyező rokon donorok teljes vagy részleges kimerülése esetén a súlyos GVHD kockázatának csökkentése érdekében.
Tanulmány típusa
Kiterjesztett hozzáférés
Kiterjesztett hozzáférési típus
- Kezelés IND/Protokoll
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Elérhető
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
1 hónap és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
N/A
Leírás
BETEG ÉS DONOTOR JOGOSMÁS
Olyan betegek, akiknek nincs megfelelő HLA-testvérük, és jelöltek allogén hematopoietikus őssejt-transzplantációra (HSCT), de nem felelnek meg a jelenlegi nyitott intézményi protokollok kritériumainak, amelyekben ClinMACs készüléket használnak a β T/CD19+ deplécióra.
A következő transzplantálható betegségekben szenvedő betegek:
Nem rosszindulatú betegségek:
- HSCT-vel korrigálható anyagcsere-tárolási betegségek
- Csontvelő-elégtelenség szindrómák
- Immunhiányos/immunszabályozási szindrómák
- Sarlósejtes betegség vagy talaszémia
- Egyéb HSCT-vel kezelt betegségek
Rosszindulatú betegségek:
- Akut leukémiák
- Krónikus leukémiák
- Limfómák
- Myelodyplasztikus szindróma
A szerv működésének kritériumai:
Fontos megjegyezni, hogy a betegnek felírt kondicionálást a betegség és a szerv állapota alapján határozzák meg, és standardnak tekintik. A kemoterápia, immunterápia és/vagy sugárterápia megfelelő kombinációit egyénileg határozzák meg.
A betegek alkalmasságát intézményi szabványos működési eljárásaink szerint értékeljük:
- Lansky vagy Karnofsky teljesítmény >60
- Vesefunkció: a szérum kreatininszintje alapján kerül meghatározásra az intézményi SOP szerint
- Máj: A transzaminázok értékelése a jelenlegi intézményi SOP szerint történik
- Szív: A szívműködést az intézményi SOP szerint értékelik
- Nincs aktív kezeletlen fertőzés
- Aláírt, tájékozott beleegyezés
- Nem áll rendelkezésre teljesen HLA-nak megfelelő testvérdonor.
- A fogamzóképes korú nőknek negatív terhességi teszttel kell rendelkezniük.
- Azoknak a graft-elégtelenségben szenvedő alanyoknak, akiknek második HSCT-re van szükségük, nem kell ismét megfelelniük a jogosultsági feltételeknek a második transzplantáció előtt. A graft meghibásodása olyan egészségügyi vészhelyzet, amely HSCT-t igényel
Donorjogosultság A betegeknek azonosított élő donorral kell rendelkezniük
- A donor kiválasztása megfelel a 21 Code of Federal Regulations (CFR) 1271*
- Nem rokon donor, amely megfelel az NMDP illesztési kritériumainak: Nem rokon donorok, amelyek legfeljebb egy antigén hibás A, B vagy DRB1 pontban lehetnek. donor
- A kapcsolódó donor 1-5 antigénnél nem egyezik (haploidentikus)
- A donor alkalmas perifériás őssejtek mobilizálására és aferézisre, és megfelel a fertőző betegségek kritériumainak az intézményi SOP szerint, beleértve a HIV, Hepatitis B (HepB), Hepatitis C (HepC) polimeráz láncreakció (PCR) negatív.
- A CHOP csontvelő-transzplantációs (BMT) eljárások alkalmazhatók a donor alkalmasságának meghatározására, beleértve a donorok szűrését és a releváns fertőző betegségek kórokozóinak és betegségeinek vizsgálatát. Adománygyűjtő programunk az Foundation for the Accreditation of Cellular Therapy (FACT) akkreditációja.
- Nem rokon donort azonosítottak a National Marrow Donor Program (NMDP) révén, és megfelel az NMDP adományozási kritériumainak. Nem rokon donor, aki hajlandó és képes a perifériás őssejtek mobilizálására és aferézisre
- Az új vizsgálati gyógyszerhez (IND) kiválasztott donorok vagy a National Marrow Donor Program (NMDP) által azonosított, nem rokon donorok, vagy kapcsolódó donorok. A nem rokon donorok tekintetében; A donor alkalmasságának meghatározására szolgáló NMDP eljárások magukban foglalják a donorok szűrését és a releváns fertőző betegségek kórokozóinak és betegségeinek kimutatását.
Kizárási kritériumok:
- Nem kontrollált bakteriális, vírusos vagy gombás fertőzések
- Teljesen HLA-egyeztetett testvérdonor
- A donor nem tud perifériás őssejteket adományozni
- Terhes nőstények
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Tim Olson, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2017. május 5.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. május 5.
Első közzététel (Tényleges)
2017. május 9.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2025. május 22.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. május 18.
Utolsó ellenőrzés
2025. május 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 16-013527
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .