Utökat åtkomstprotokoll med hjälp av Alpha/Beta T och CD19+ utarmat PBSC

PATIENT OCH GIVARE BEHÖRIGHET

Patienter som saknar ett HLA-matchat syskon och som är kandidater för allogen hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) men som inte uppfyller kriterierna för nuvarande öppna institutionella protokoll som använder ClinMACs enhet för β T/CD19+ utarmning.

Patienter med följande transplanterbara sjukdomar:

Icke-maligna sjukdomar:

• Metaboliska lagringssjukdomar kan korrigeras med HSCT
• Benmärgssviktsyndrom
• Immunbrister/immunstörningssyndrom
• Sicklecellssjukdom eller talassemi
• Andra sjukdomar som behandlas med HSCT

Maligna sjukdomar:

• Akuta leukemier
• Kroniska leukemier
• Lymfom
• Myelodyplastiskt syndrom

Kriterier för organfunktion:

Det är viktigt att notera att konditioneringen som ordineras till patienten kommer att bestämmas baserat på sjukdomen och organstatus och kommer att betraktas som standard. Lämpliga kombinationer av kemoterapi, immunterapi och/eller strålning kommer att bestämmas på individuell basis.

Patientkvalificering kommer att bedömas enligt våra institutionella standardförfaranden:

• Lansky eller Karnofsky prestanda >60
• Njurfunktion: kommer att bestämmas baserat på serumkreatinin enligt vår institutionella SOP
• Lever: Transaminaser kommer att bedömas enligt gällande institutionell SOP
• Hjärtat: Hjärtfunktionen kommer att bedömas enligt institutionell SOP
• Ingen aktiv obehandlad infektion
• Undertecknat informerat samtycke
• Ingen fullt HLA-matchad syskondonator tillgänglig.
• Kvinnor i fertil ålder måste ha negativt graviditetstest.
• Försökspersoner med transplantatsvikt som kräver en andra HSCT behöver inte uppfylla behörighetskriterierna igen före den andra transplantationen. Graftsvikt är en medicinsk nödsituation som kräver HSCT

Donator Behörighet Patienter måste ha en identifierad levande donator

• Val av givare kommer att följa 21 Code of Federal Regulations (CFR) 1271*
• Orelaterad givare som uppfyller matchningskriterierna för NMDP: Orelaterade givare som kan vara upp till en antigenfelmatchning vid A, B eller DRB1. givare
• Relaterad donator felmatchad vid ett till fem antigener (haploidentiska)
• Donator lämplig för mobilisering av perifera stamceller och aferes och uppfyller kriterier för infektionssjukdomar enligt vår institutionella SOP, inklusive HIV, Hepatit B (HepB), Hepatit C (HepC) polymeraskedjereaktion (PCR) negativ.
• CHOP benmärgstransplantation (BMT) procedurer gäller för att bestämma donatorns behörighet, inklusive donatorscreening och testning av relevanta smittsamma sjukdomar och sjukdomar. Vårt donatorinsamlingsprogram är Foundation for the Accreditation of Cellular Therapy (FACT) ackrediterat.
• Icke-närstående givare identifieras genom National Marrow Donor Program (NMDP) och uppfyller NMDP-kriterierna för donation. Orelaterade donator som är villig och kan genomgå mobilisering av perifera stamceller och aferes
• Donatorerna som väljs ut för detta nya prövningsläkemedel (IND) kommer antingen att vara icke-relaterade donatorer som identifierats genom National Marrow Donor Program (NMDP) eller relaterade donatorer. Angående de icke-närstående givare; NMDP-procedurer för att bestämma donatorernas berättigande inkluderar screening av donatorer och testning av relevanta smittsamma sjukdomar och sjukdomar.

Exklusions kriterier:

• Okontrollerade bakteriella, virus- eller svampinfektioner
• Helt HLA-matchad syskondonator
• Donator kan inte donera perifera stamceller
• Gravida kvinnor