使用 Alpha/Beta T 和 CD19+ 耗尽的 PBSC 的扩展访问协议

患者和捐赠者资格

缺乏 HLA 匹配的兄弟姐妹和适合同种异体造血干细胞移植 (HSCT) 但不符合当前使用 ClinMACs 装置去除 β T/CD19+ 的开放机构方案标准的患者。

患有以下可移植疾病的患者：

非恶性疾病：

• HSCT 可纠正的代谢贮积病
• 骨髓衰竭综合征
• 免疫缺陷/免疫失调综合征
• 镰状细胞病或地中海贫血
• HSCT治疗的其他疾病

恶性疾病：

• 急性白血病
• 慢性白血病
• 淋巴瘤
• 骨髓增生异常综合征

器官功能标准：

重要的是要注意，为患者开出的调理将根据疾病和器官状态来确定，并且将被视为标准方案。 化疗、免疫疗法和/或放疗的适当组合将根据个体情况确定。

患者资格将根据我们的机构标准操作程序进行评估：

• Lansky 或 Karnofsky 性能 >60
• 肾功能：将根据我们的机构 SOP 根据血清肌酐确定
• 肝脏：转氨酶将根据现行机构 SOP 进行评估
• 心脏：将根据机构 SOP 评估心脏功能
• 没有未经治疗的活动性感染
• 签署知情同意书
• 没有完全匹配的 HLA 同胞供体可用。
• 有生育能力的女性必须进行阴性妊娠试验。
• 需要第二次 HSCT 的移植物失败的受试者在第二次移植之前不需要再次满足资格标准。 移植物失败是一种需要 HSCT 的医疗紧急情况

捐赠者资格患者必须有一个确定的活体捐赠者

• 捐赠者的选择将遵守联邦法规 (CFR) 21 的第 1271 条*
• 符合 NMDP 匹配标准的无关供体：可能在 A、B 或 DRB1 上有一个抗原错配的无关供体。 捐赠者
• 相关供体在一到五个抗原上不匹配（单倍体相同）
• 适合动员外周干细胞和单采术的供体，并符合我们机构 SOP 的传染病标准，包括 HIV、乙型肝炎 (HepB)、丙型肝炎 (HepC) 聚合酶链反应 (PCR) 阴性。
• CHOP 骨髓移植 (BMT) 程序适用于确定供体资格，包括供体筛查和相关传染病病原体和疾病的检测。 我们的捐献者收集计划已获得细胞疗法认证基金会 (FACT) 的认可。
• 通过国家骨髓捐赠计划 (NMDP) 确定的无关捐赠者，并且符合 NMDP 捐赠标准。 愿意并能够进行外周干细胞动员和单采术的无关供体
• 为该研究性新药 (IND) 选择的捐赠者将是通过国家骨髓捐赠计划 (NMDP) 确定的无关捐赠者或相关捐赠者。 关于无关捐赠者； NMDP 确定捐助者资格的程序包括捐助者筛查和检测相关传染病病原体和疾病。

排除标准：

• 不受控制的细菌、病毒或真菌感染
• 完全 HLA 匹配的同胞供体
• 捐赠者无法捐赠外周血干细胞
• 怀孕女性