Protocolo de acesso expandido usando Alpha/Beta T e CD19+ PBSC esgotado

ELEGIBILIDADE DO PACIENTE E DOADOR

Pacientes que não possuem um irmão HLA compatível e que são candidatos a transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (HSCT), mas não atendem aos critérios dos protocolos institucionais abertos atuais usando o dispositivo ClinMACs para depleção de β T/CD19+.

Pacientes com as seguintes doenças transplantáveis:

Doenças não malignas:

• Doenças de armazenamento metabólico corrigíveis por HSCT
• Síndromes de falência da medula óssea
• Imunodeficiências/síndromes de desregulação imune
• Doença falciforme ou talassemia
• Outras doenças tratadas com TCTH

Doenças malignas:

• leucemias agudas
• leucemias crônicas
• Linfomas
• Síndrome mielodiplásica

Critérios de função do órgão:

É importante observar que o condicionamento prescrito ao paciente será determinado com base na doença e no estado do órgão e serão regimes considerados padrão. As combinações apropriadas de quimioterapia, imunoterapia e/ou radiação serão determinadas individualmente.

A elegibilidade do paciente será avaliada de acordo com nossos procedimentos operacionais padrão institucionais:

• Desempenho de Lansky ou Karnofsky >60
• Função renal: será determinada com base na creatinina sérica de acordo com nosso SOP institucional
• Hepático: as transaminases serão avaliadas de acordo com o SOP institucional atual
• Cardíaco: A função cardíaca será avaliada de acordo com o SOP institucional
• Nenhuma infecção ativa não tratada
• Consentimento informado assinado
• Nenhum doador irmão totalmente compatível com HLA disponível.
• Mulheres com potencial para engravidar devem ter teste de gravidez negativo.
• Indivíduos com falha do enxerto que requerem um segundo HSCT não precisarão atender aos critérios de elegibilidade novamente antes do segundo transplante. A falha do enxerto é uma emergência médica que requer TCTH

Elegibilidade do doador Os pacientes devem ter um doador vivo identificado

• A seleção de doadores cumprirá o 21 Código de Regulamentos Federais (CFR) 1271*
• Doador não aparentado que atende aos critérios de correspondência do NMDP: Doadores não aparentados que podem ter até um antígeno incompatível em A, B ou DRB1. doador
• Doador relacionado incompatível em um a cinco antígenos (haploidêntico)
• Doador adequado para mobilização de células-tronco periféricas e aférese e preenche os critérios de doenças infecciosas de acordo com nosso SOP institucional, incluindo HIV, Hepatite B (HepB), Hepatite C (HepC) reação em cadeia da polimerase (PCR) negativa.
• Os procedimentos CHOP de transplante de medula óssea (BMT) se aplicam para determinar a elegibilidade do doador, incluindo triagem de doadores e testes para doenças e agentes de doenças transmissíveis relevantes. Nosso programa de coleta de doadores é credenciado pela Foundation for the Accreditation of Cellular Therapy (FACT).
• Doador não aparentado identificado através do Programa Nacional de Doadores de Medula (NMDP) e preenche os critérios do NMDP para doação. Doador não aparentado disposto e capaz de se submeter à mobilização de células-tronco periféricas e aférese
• Os doadores selecionados para esta nova droga experimental (IND) serão doadores não aparentados identificados através do Programa Nacional de Doadores de Medula (NMDP) ou doadores aparentados. Em relação aos doadores não aparentados; Os procedimentos do NMDP para determinar a elegibilidade do doador incluem triagem e teste de doadores para doenças e agentes de doenças transmissíveis relevantes.

Critério de exclusão:

• Infecções bacterianas, virais ou fúngicas descontroladas
• Doador irmão totalmente compatível com HLA
• Doador incapaz de doar células-tronco periféricas
• mulheres grávidas