Utvidet tilgangsprotokoll ved bruk av Alpha/Beta T og CD19+ utarmet PBSC

PASIENT OG DONOR BERETNING

Pasienter som mangler et HLA-matchet søsken og som er kandidater for allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT), men som ikke oppfyller kriteriene for gjeldende åpne institusjonsprotokoller som bruker ClinMACs enhet for β T/CD19+ uttømming.

Pasienter med følgende transplanterbare sykdommer:

Ikke-maligne sykdommer:

• Metabolske lagringssykdommer kan korrigeres med HSCT
• Benmargssviktsyndromer
• Immundefekter/immune dysreguleringssyndromer
• Sigdcellesykdom eller talassemi
• Andre sykdommer behandlet med HSCT

Ondartede sykdommer:

• Akutt leukemier
• Kroniske leukemier
• Lymfomer
• Myelodyplastisk syndrom

Kriterier for organfunksjon:

Det er viktig å merke seg at kondisjoneringen som er foreskrevet til pasienten vil bli bestemt basert på sykdommen og organstatusen og vil være regimer som anses som standard. Passende kombinasjoner av kjemoterapi, immunterapi og/eller stråling vil bli bestemt på individuell basis.

Pasientens kvalifisering vil bli vurdert i henhold til våre institusjonelle standard operasjonsprosedyrer:

• Lansky eller Karnofsky ytelse >60
• Nyrefunksjon: vil bli bestemt basert på serumkreatinin i henhold til vår institusjonelle SOP
• Lever: Transaminaser vil bli vurdert i henhold til gjeldende institusjonelle SOP
• Hjerte: Hjertefunksjon vil bli vurdert i henhold til institusjonell SOP
• Ingen aktiv ubehandlet infeksjon
• Signert informert samtykke
• Ingen fullstendig HLA-matchet søskendonor tilgjengelig.
• Kvinner i fertil alder må ha negativ graviditetstest.
• Personer med transplantasjonssvikt som krever en andre HSCT, trenger ikke å oppfylle kvalifikasjonskriteriene igjen før den andre transplantasjonen. Graftsvikt er en medisinsk nødsituasjon som krever HSCT

Kvalifisering for donor Pasienter må ha en identifisert levende donor

• Donorutvelgelse vil være i samsvar med 21 Code of Federal Regulations (CFR) 1271*
• Ikke-relatert donor som oppfyller samsvarskriteriene til NMDP: Ikke-relaterte givere som kan være opptil ett antigen-mismatch ved A, B eller DRB1. giver
• Beslektet donor feiltilpasset ved ett til fem antigener (haploidentisk)
• Donor egnet for mobilisering av perifere stamceller og aferese og oppfyller kriterier for infeksjonssykdommer i henhold til vår institusjonelle SOP, inkludert HIV, Hepatitt B (HepB), Hepatitt C (HepC) polymerasekjedereaksjon (PCR) negativ.
• CHOP benmargstransplantasjon (BMT) prosedyrer gjelder for å avgjøre donorkvalifisering, inkludert donorscreening og testing for relevante smittsomme sykdommer og sykdommer. Vårt donorinnsamlingsprogram er Foundation for the Accreditation of Cellular Therapy (FACT) akkreditert.
• Ikke-relatert giver identifisert gjennom National Marrow Donor Program (NMDP) og oppfyller NMDP-kriteriene for donasjon. Ikke-relatert donor villig og i stand til å gjennomgå mobilisering av perifere stamceller og aferese
• Donorene som er valgt for dette nye undersøkelsesstoffet (IND) vil enten være ubeslektede givere identifisert gjennom National Marrow Donor Program (NMDP) eller relaterte givere. Angående de ikke-relaterte giverne; NMDP-prosedyrer for å avgjøre donorkvalifisering inkluderer donorscreening og testing for relevante smittsomme sykdommer og sykdommer.

Ekskluderingskriterier:

• Ukontrollerte bakterielle, virale eller soppinfeksjoner
• Fullt HLA matchet søskendonor
• Donor kan ikke donere perifere stamceller
• Gravide kvinner