알파/베타 T 및 CD19+ 고갈된 PBSC를 사용하는 확장 액세스 프로토콜

환자 및 기증자 자격

HLA 일치 형제가 없고 동종 조혈 줄기 세포 이식(HSCT) 후보이지만 β T/CD19+ 고갈을 위한 ClinMACs 장치를 사용하는 현재 공개 기관 프로토콜의 기준을 충족하지 않는 환자.

다음 이식 가능한 질병을 가진 환자:

비악성 질환:

• 조혈모세포이식으로 교정 가능한 대사성 저장질환
• 골수부전 증후군
• 면역 결핍/면역 조절 장애 증후군
• 낫적혈구병 또는 지중해빈혈
• 조혈모세포이식으로 치료하는 기타 질환

악성 질환:

• 급성 백혈병
• 만성 백혈병
• 림프종
• 골수이형성 증후군

장기 기능 기준:

환자에게 처방되는 컨디셔닝은 질병 및 장기 상태에 따라 결정되며 표준으로 간주되는 요법이 될 것이라는 점에 유의하는 것이 중요합니다. 화학 요법, 면역 요법 및/또는 방사선의 적절한 조합은 개별적으로 결정됩니다.

환자 자격은 기관 표준 운영 절차에 따라 평가됩니다.

• Lansky 또는 Karnofsky 성능 >60
• 신장 기능: 기관 SOP에 따라 혈청 크레아티닌을 기준으로 결정됩니다.
• 간: 트랜스아미나제는 현재 기관 SOP에 따라 평가됩니다.
• 심장: 기관 SOP에 따라 심장 기능을 평가합니다.
• 활성 치료되지 않은 감염 없음
• 서명된 동의서
• 완전히 HLA 일치하는 형제 기증자가 없습니다.
• 가임기 여성은 임신 테스트 결과가 음성이어야 합니다.
• 두 번째 HSCT가 필요한 이식 실패 피험자는 두 번째 이식 전에 다시 자격 기준을 충족할 필요가 없습니다. 이식 실패는 HSCT가 필요한 의학적 응급 상황입니다.

기증자 적격성 환자는 식별된 생체 기증자가 있어야 합니다.

• 기증자 선택은 21 연방 규정집(CFR) 1271*을 준수합니다.
• NMDP의 일치 기준을 충족하는 비혈연 기증자: A, B 또는 DRB1에서 최대 하나의 항원 불일치일 수 있는 비혈연 기증자. 기증자
• 관련 공여자가 1~5개의 항원에서 일치하지 않음(일배체 동일)
• 기증자는 말초 줄기 세포 동원 및 성분채집에 적합하며 HIV, B형 간염(HepB), C형 간염(HepC) 중합효소 연쇄 반응(PCR) 음성을 포함하여 기관 SOP에 따른 감염성 질병 기준을 충족합니다.
• CHOP 골수 이식(BMT) 절차는 관련 전염성 질병 인자 및 질병에 대한 기증자 선별 및 검사를 포함하여 기증자 적격성을 결정하는 데 적용됩니다. 우리의 기증자 수집 프로그램은 FACT(Foundation for the Accreditation of Cellular Therapy) 인증을 받았습니다.
• NMDP(National Marrow Donor Program)를 통해 식별되고 NMDP의 기증 기준을 충족하는 비혈연 기증자. 말초 줄기 세포 동원 및 성분채집술을 받을 의향과 능력이 있는 비혈연 기증자
• 이 임상시험용 신약(IND)을 위해 선정된 기증자는 국립 골수 기증자 프로그램(NMDP)을 통해 확인된 비혈연 기증자이거나 관련 기증자입니다. 관련 없는 기증자에 관하여; 기증자 적격성을 결정하기 위한 NMDP 절차에는 관련 전염성 질병 인자 및 질병에 대한 기증자 선별 및 검사가 포함됩니다.

제외 기준:

• 통제되지 않은 세균, 바이러스 또는 진균 감염
• 완전 HLA 일치 형제 기증자
• 말초 줄기 세포를 기증할 수 없는 기증자
• 임산부