알파/베타 T 및 CD19+ 고갈된 PBSC를 사용하는 확장 액세스 프로토콜
2026년 7월 5일 업데이트: Timothy Olson, Children's Hospital of Philadelphia
TCR 알파/베타 T 세포/CD19+ 고갈 비혈연 기증자 또는 부분적으로 일치하는 관련 기증자 말초 줄기 세포를 사용하는 확장된 액세스 프로토콜
이 프로토콜의 주요 목적은 완전히 HLA(인간 백혈구 항원) 일치 형제 기증자가 부족하고 동종 조혈 줄기 세포 이식(HSCT)의 후보인 환자에 대한 접근을 확장하는 것입니다.
이 환자들은 조혈모세포 이식이 필요한 심각하거나 즉각적인 생명을 위협하는 질병을 가지고 있습니다.
이 환자들은 T 고갈을 위해 CliniMACs 기술을 활용하는 필라델피아 IRB(Institutional Review Board) 승인 프로토콜의 다른 어린이 병원에 적합하지 않습니다.
연구 개요
상세 설명
조혈모세포이식으로 혜택을 볼 수 있는 환자의 25~30%만이 관련 기증자가 일치했습니다.
관련이 없는 제대혈은 크기나 일치 기준으로 인해 또는 강도가 낮은 연대가 권장되는 경우 사용할 수 없습니다.
심각한 이식편대숙주병(GVHD) 및 기타 합병증의 위험은 관련이 없는 기증자 또는 부분적으로 일치하는 관련 기증자의 경우 더 높습니다.
CHOP(Children's Hospital of Philadelphia)에서는 중증 GVHD의 위험을 줄이기 위해 전체 또는 부분적 T 고갈이 있는 불일치 비혈연 기증자 또는 부분적으로 일치하는 관련 기증자를 사용한 광범위한 경험이 있습니다.
연구 유형
확장된 액세스
확장 액세스 유형
- 치료 IND/프로토콜
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- 사용 가능
- Children's Hospital of Philadelphia
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1개월 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
해당 없음
설명
환자 및 기증자 자격
HLA 일치 형제가 없고 동종 조혈 줄기 세포 이식(HSCT) 후보이지만 β T/CD19+ 고갈을 위한 ClinMACs 장치를 사용하는 현재 공개 기관 프로토콜의 기준을 충족하지 않는 환자.
다음 이식 가능한 질병을 가진 환자:
비악성 질환:
- 조혈모세포이식으로 교정 가능한 대사성 저장질환
- 골수부전 증후군
- 면역 결핍/면역 조절 장애 증후군
- 낫적혈구병 또는 지중해빈혈
- 조혈모세포이식으로 치료하는 기타 질환
악성 질환:
- 급성 백혈병
- 만성 백혈병
- 림프종
- 골수이형성 증후군
장기 기능 기준:
환자에게 처방되는 컨디셔닝은 질병 및 장기 상태에 따라 결정되며 표준으로 간주되는 요법이 될 것이라는 점에 유의하는 것이 중요합니다. 화학 요법, 면역 요법 및/또는 방사선의 적절한 조합은 개별적으로 결정됩니다.
환자 자격은 기관 표준 운영 절차에 따라 평가됩니다.
- Lansky 또는 Karnofsky 성능 >60
- 신장 기능: 기관 SOP에 따라 혈청 크레아티닌을 기준으로 결정됩니다.
- 간: 트랜스아미나제는 현재 기관 SOP에 따라 평가됩니다.
- 심장: 기관 SOP에 따라 심장 기능을 평가합니다.
- 활성 치료되지 않은 감염 없음
- 서명된 동의서
- 완전히 HLA 일치하는 형제 기증자가 없습니다.
- 가임기 여성은 임신 테스트 결과가 음성이어야 합니다.
- 두 번째 HSCT가 필요한 이식 실패 피험자는 두 번째 이식 전에 다시 자격 기준을 충족할 필요가 없습니다. 이식 실패는 HSCT가 필요한 의학적 응급 상황입니다.
기증자 적격성 환자는 식별된 생체 기증자가 있어야 합니다.
- 기증자 선택은 21 연방 규정집(CFR) 1271*을 준수합니다.
- NMDP의 일치 기준을 충족하는 비혈연 기증자: A, B 또는 DRB1에서 최대 하나의 항원 불일치일 수 있는 비혈연 기증자. 기증자
- 관련 공여자가 1~5개의 항원에서 일치하지 않음(일배체 동일)
- 기증자는 말초 줄기 세포 동원 및 성분채집에 적합하며 HIV, B형 간염(HepB), C형 간염(HepC) 중합효소 연쇄 반응(PCR) 음성을 포함하여 기관 SOP에 따른 감염성 질병 기준을 충족합니다.
- CHOP 골수 이식(BMT) 절차는 관련 전염성 질병 인자 및 질병에 대한 기증자 선별 및 검사를 포함하여 기증자 적격성을 결정하는 데 적용됩니다. 우리의 기증자 수집 프로그램은 FACT(Foundation for the Accreditation of Cellular Therapy) 인증을 받았습니다.
- NMDP(National Marrow Donor Program)를 통해 식별되고 NMDP의 기증 기준을 충족하는 비혈연 기증자. 말초 줄기 세포 동원 및 성분채집술을 받을 의향과 능력이 있는 비혈연 기증자
- 이 임상시험용 신약(IND)을 위해 선정된 기증자는 국립 골수 기증자 프로그램(NMDP)을 통해 확인된 비혈연 기증자이거나 관련 기증자입니다. 관련 없는 기증자에 관하여; 기증자 적격성을 결정하기 위한 NMDP 절차에는 관련 전염성 질병 인자 및 질병에 대한 기증자 선별 및 검사가 포함됩니다.
제외 기준:
- 통제되지 않은 세균, 바이러스 또는 진균 감염
- 완전 HLA 일치 형제 기증자
- 말초 줄기 세포를 기증할 수 없는 기증자
- 임산부
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Tim Olson, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Bertaina A, Merli P, Rutella S, Pagliara D, Bernardo ME, Masetti R, Pende D, Falco M, Handgretinger R, Moretta F, Lucarelli B, Brescia LP, Li Pira G, Testi M, Cancrini C, Kabbara N, Carsetti R, Finocchi A, Moretta A, Moretta L, Locatelli F. HLA-haploidentical stem cell transplantation after removal of alphabeta+ T and B cells in children with nonmalignant disorders. Blood. 2014 Jul 31;124(5):822-6. doi: 10.1182/blood-2014-03-563817. Epub 2014 May 28.
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- Chen X, Hale GA, Barfield R, Benaim E, Leung WH, Knowles J, Horwitz EM, Woodard P, Kasow K, Yusuf U, Behm FG, Hayden RT, Shurtleff SA, Turner V, Srivastava DK, Handgretinger R. Rapid immune reconstitution after a reduced-intensity conditioning regimen and a CD3-depleted haploidentical stem cell graft for paediatric refractory haematological malignancies. Br J Haematol. 2006 Nov;135(4):524-32. doi: 10.1111/j.1365-2141.2006.06330.x. Epub 2006 Sep 28.
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- Balashov D, Shcherbina A, Maschan M, Trakhtman P, Skvortsova Y, Shelikhova L, Laberko A, Livshits A, Novichkova G, Maschan A. Single-Center Experience of Unrelated and Haploidentical Stem Cell Transplantation with TCRalphabeta and CD19 Depletion in Children with Primary Immunodeficiency Syndromes. Biol Blood Marrow Transplant. 2015 Nov;21(11):1955-62. doi: 10.1016/j.bbmt.2015.07.008. Epub 2015 Jul 15.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 5월 5일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 5월 5일
처음 게시됨 (실제)
2017년 5월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 7월 8일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 7월 5일
마지막으로 확인됨
2026년 7월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
CliniMACS 장치를 사용한 Apha/beta T 및 CD19+ 세포 고갈에 대한 임상 시험
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Children's Hospital of PhiladelphiaUniversity of California, San Francisco모집하지 않고 적극적으로