Protocole d'accès étendu utilisant Alpha/Beta T et CD19+ Depleted PBSC

ADMISSIBILITÉ DU PATIENT ET DU DONNEUR

Patients qui n'ont pas de frère ou de sœur HLA compatible et qui sont candidats à une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) mais qui ne répondent pas aux critères des protocoles institutionnels ouverts actuels utilisant le dispositif ClinMACs pour la déplétion β T/CD19+.

Patients atteints des maladies transplantables suivantes :

Maladies non malignes :

• Maladies de surcharge métabolique corrigibles par HSCT
• Syndromes d'insuffisance médullaire
• Immunodéficiences/syndromes de dérégulation immunitaire
• Drépanocytose ou thalassémie
• Autres maladies traitées par HSCT

Maladies malignes :

• Leucémies aiguës
• Leucémies chroniques
• Lymphomes
• Syndrome myélodyplasique

Critères de fonction organique :

Il est important de noter que le conditionnement prescrit au patient sera déterminé en fonction de la maladie et de l'état de l'organe et sera considéré comme un régime standard. Les combinaisons appropriées de chimiothérapie, d'immunothérapie et/ou de radiothérapie seront déterminées sur une base individuelle.

L'éligibilité des patients sera évaluée conformément à nos procédures opérationnelles standard institutionnelles :

• Performances Lansky ou Karnofsky > 60
• Fonction rénale : sera déterminée en fonction de la créatinine sérique conformément à notre SOP institutionnelle
• Hépatique : les transaminases seront évaluées conformément aux POS institutionnelles en vigueur
• Cardiaque : la fonction cardiaque sera évaluée conformément aux POS de l'établissement
• Aucune infection active non traitée
• Consentement éclairé signé
• Aucun donneur de frère ou sœur entièrement HLA compatible n'est disponible.
• Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif.
• Les sujets présentant un échec de greffe qui nécessitent une deuxième GCSH n'auront pas besoin de répondre à nouveau aux critères d'éligibilité avant la deuxième greffe. L'échec de la greffe est une urgence médicale qui nécessite une HSCT

Admissibilité du donneur Les patients doivent avoir un donneur vivant identifié

• La sélection des donneurs sera conforme au 21 Code of Federal Regulations (CFR) 1271*
• Donneur non apparenté qui répond aux critères d'appariement du NMDP : Donneurs non apparentés pouvant présenter jusqu'à un mésappariement d'antigène au niveau A, B ou DRB1. donneur
• Donneur apparenté non apparié à un à cinq antigènes (haploidentique)
• Donneur apte à la mobilisation des cellules souches périphériques et à l'aphérèse et remplissant les critères de maladies infectieuses selon notre SOP institutionnel, y compris le VIH, l'hépatite B (HepB), l'hépatite C (HepC) réaction en chaîne par polymérase (PCR) négatif.
• Les procédures CHOP de greffe de moelle osseuse (BMT) s'appliquent pour déterminer l'éligibilité des donneurs, y compris le dépistage des donneurs et les tests pour les agents et maladies transmissibles pertinents. Notre programme de collecte de donneurs est accrédité par la Fondation pour l'accréditation de la thérapie cellulaire (FACT).
• Donneur non apparenté identifié par le biais du programme national de don de moelle osseuse (NMDP) et remplissant les critères de don du NMDP. Donneur non apparenté désireux et capable de subir une mobilisation de cellules souches périphériques et une aphérèse
• Les donneurs sélectionnés pour ce nouveau médicament expérimental (IND) seront soit des donneurs non apparentés identifiés par le biais du Programme national des donneurs de moelle osseuse (NMDP), soit des donneurs apparentés. Concernant les donneurs non apparentés ; Les procédures du NMDP pour déterminer l'éligibilité des donneurs comprennent la sélection des donneurs et les tests pour les agents et les maladies transmissibles pertinents.

Critère d'exclusion:

• Infections bactériennes, virales ou fongiques non contrôlées
• Donneur frère/soeur entièrement compatible HLA
• Donneur incapable de donner des cellules souches périphériques
• Femmes enceintes