Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af VX-659 kombinationsterapi hos CF-patienter, der er homozygote for F508del (F/F)

26. september 2019 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 3, randomiseret, dobbeltblind, kontrolleret undersøgelse, der evaluerer effektiviteten og sikkerheden af ​​VX-659-kombinationsterapi hos forsøgspersoner med cystisk fibrose, som er homozygote for F508del-mutationen (F/F)

Denne undersøgelse vil evaluere effektiviteten af ​​VX-659 i tredobbelt kombination (TC) med tezacaftor (TEZ) og ivacaftor (IVA) hos personer med cystisk fibrose (CF), som er homozygote for F508del-mutationen (F/F).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

116

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Adelaide, Australien
        • Royal Adelaide Hospital
      • Chermside, Australien
        • Prince Charles Hospital
      • Nedlands, Australien
        • Institute for Respiratory Health Inc./ Sir Charles Gairdner Hospital
      • New Lambton Heights, Australien
        • John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien
        • The Alfred Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
        • Wythenshawe Hospital
      • Penarth, Det Forenede Kongerige
        • University Hospital Llandough
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06511
        • Yale New Haven Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami/Miller School of Medicine
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forenede Stater, 83712
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Niles, Illinois, Forenede Stater, 60714
        • Advocate Children's Hospital- Park Ridge/ North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana Clinical Research Center, IU Health University Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital CF Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Albany, New York, Forenede Stater, 12208
        • Albany Medical College
      • New Hyde Park, New York, Forenede Stater, 11040
        • Northwell Health, Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Forenede Stater, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73211
        • Respiratory Diseases of Children and Adolescents
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of University of Pittsburgh Medical Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Forenede Stater, 57105
        • Sanford Research/ USD
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Forenede Stater, 37920
        • University of Tennessee Medical Center-Adult Cystic Fibrosis Clinic
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38103
        • Children's Foundation Research Center/ Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah/ Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • St. Vincent's University Hospital
      • Dublin, Irland
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Dublin, Irland
        • Cork University Hospital
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Universitari Vall d Hebron
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Sevilla, Spanien
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Muenchen, Tyskland
        • Pneumologische Praxis Pasing

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Homozygot for F508del-mutationen (F/F)
  • Forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1) værdi ≥40 % og ≤90 % af forudsagt gennemsnit for alder, køn og højde

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Klinisk signifikant cirrhose med eller uden portal hypertension
  • Lungeinfektion med organismer forbundet med et hurtigere fald i lungestatus
  • Solid organ eller hæmatologisk transplantation

Andre protokoldefinerede Inklusions-/Eksklusionskriterier kan være gældende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: TEZ/IVA
Efter en indkøringsperiode på 4 uger med Tezacaftor (TEZ)/Ivacaftor (IVA), fik deltagerne TEZ 100 milligram (mg)/IVA 150 mg som fastdosis kombinationstablet (FDC) om morgenen og IVA 150 mg som mono tablet om aftenen i 4 uger i behandlingsperioden med tredobbelt kombination (TC).
Medicin: IVA
Deltagerne modtog IVA oralt en gang dagligt om aftenen.
Andre navne:
  • VX-770
  • ivacaftor
Medicin: TEZ/IVA
Deltagerne modtog TEZ/IVA oralt en gang dagligt om morgenen.
Andre navne:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor
Medicin: Placebo
Deltagerne modtog placebo-matchet TEZ/IVA oralt en gang dagligt om morgenen.
Medicin: Placebo
Deltagerne modtog placebo matchet til VX-659/TEZ/IVA oralt en gang dagligt om morgenen.
Eksperimentel: VX-659/TEZ/IVA TC
Efter en indkøringsperiode på 4 uger med TEZ/IVA modtog deltagerne VX-659 240 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg som FDC-tabletter om morgenen og IVA 150 mg som monotablet om aftenen i 4 uger i TC-behandlingsperiode.
Medicin: VX-659/TEZ/IVA
Deltagerne modtog VX-659/TEZ/IVA oralt en gang dagligt om morgenen.
Andre navne:
  • VX-659/VX-661/VX-770
  • VX-659/tezacaftor/ivacaftor
Medicin: IVA
Deltagerne modtog IVA oralt en gang dagligt om aftenen.
Andre navne:
  • VX-770
  • ivacaftor
Medicin: Placebo
Deltagerne modtog placebo-matchet TEZ/IVA oralt en gang dagligt om morgenen.
Medicin: Placebo
Deltagerne modtog placebo matchet til VX-659/TEZ/IVA oralt en gang dagligt om morgenen.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absolut ændring i procent forudsagt forceret udåndingsvolumen på 1 sekund (ppFEV1)
Tidsramme: Fra baseline i uge 4
FEV1 er den mængde luft, der kan tvangsblæses ud på et sekund, efter fuld inspiration.
Fra baseline i uge 4

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absolut ændring i svedklorid (SwCl)
Tidsramme: Fra baseline i uge 4
Svedprøver blev indsamlet ved hjælp af en godkendt opsamlingsanordning.
Fra baseline i uge 4
Absolut ændring i cystisk fibrose spørgeskema-revideret (CFQ-R) respiratorisk domæne-score
Tidsramme: Fra baseline i uge 4
CFQ-R er et valideret deltagerrapporteret resultat, der måler sundhedsrelateret livskvalitet for deltagere med cystisk fibrose. Respiratorisk domæne vurderet respiratoriske symptomer, scoreområde: 0-100; højere score, der indikerer færre symptomer og bedre sundhedsrelateret livskvalitet.
Fra baseline i uge 4
Sikkerhed og tolerabilitet som vurderet antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet i TC-behandlingsperioden op til 28 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet eller til afslutningen af ​​datoen for undersøgelsens deltagelse, alt efter hvad der indtræffer først (op til uge 8)
Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet i TC-behandlingsperioden op til 28 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet eller til afslutningen af ​​datoen for undersøgelsens deltagelse, alt efter hvad der indtræffer først (op til uge 8)
Observeret præ-dosis koncentration (Ctrough) af VX-659, TEZ, TEZ Metabolite (M1-TEZ) og IVA
Tidsramme: Fra dag 1 og uge 4
Fra dag 1 og uge 4

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. maj 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

26. september 2018

Studieafslutning (Faktiske)

8. oktober 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. marts 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. marts 2018

Først opslået (Faktiske)

9. marts 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. oktober 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. september 2019

Sidst verificeret

1. september 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VX17-659-103
  • 2017-004133-82 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Kliniske forsøg med VX-659/TEZ/IVA

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mozambique

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner