Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Um estudo da terapia de combinação VX-659 em indivíduos com FC homozigotos para F508del (F/F)

26 de setembro de 2019 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Um estudo de fase 3, randomizado, duplo-cego e controlado avaliando a eficácia e a segurança da terapia de combinação VX-659 em indivíduos com fibrose cística que são homozigotos para a mutação F508del (F/F)

Este estudo avaliará a eficácia do VX-659 em combinação tripla (TC) com tezacaftor (TEZ) e ivacaftor (IVA) em indivíduos com fibrose cística (CF) homozigotos para a mutação F508del (F/F).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

116

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Muenchen, Alemanha
        • Pneumologische Praxis Pasing
  • Austrália
      • Adelaide, Austrália
        • Royal Adelaide Hospital
      • Chermside, Austrália
        • Prince Charles Hospital
      • Nedlands, Austrália
        • Institute for Respiratory Health Inc./ Sir Charles Gairdner Hospital
      • New Lambton Heights, Austrália
        • John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrália
        • The Alfred Hospital
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Barcelona, Espanha
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Sevilla, Espanha
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06511
        • Yale New Haven Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami/Miller School of Medicine
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Estados Unidos, 83712
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Niles, Illinois, Estados Unidos, 60714
        • Advocate Children's Hospital- Park Ridge/ North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana Clinical Research Center, IU Health University Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital CF Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Albany, New York, Estados Unidos, 12208
        • Albany Medical College
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
        • Northwell Health, Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73211
        • Respiratory Diseases of Children and Adolescents
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of University of Pittsburgh Medical Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Estados Unidos, 57105
        • Sanford Research/ USD
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 37920
        • University of Tennessee Medical Center-Adult Cystic Fibrosis Clinic
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38103
        • Children's Foundation Research Center/ Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah/ Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • St. Vincent's University Hospital
      • Dublin, Irlanda
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Dublin, Irlanda
        • Cork University Hospital
  • Reino Unido
      • Cambridge, Reino Unido
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Liverpool, Reino Unido
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Reino Unido
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Reino Unido
        • Wythenshawe Hospital
      • Penarth, Reino Unido
        • University Hospital Llandough

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Homozigoto para a mutação F508del (F/F)
  • Valor do volume expiratório forçado em 1 segundo (FEV1) ≥40% e ≤90% da média prevista para idade, sexo e altura

Principais Critérios de Exclusão:

  • Cirrose clinicamente significativa com ou sem hipertensão portal
  • Infecção pulmonar com organismos associados a um declínio mais rápido no estado pulmonar
  • Transplante de órgão sólido ou hematológico

Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: TEZ/IVA
Após um período inicial de 4 semanas com Tezacaftor (TEZ)/Ivacaftor (IVA), os participantes receberam TEZ 100 miligramas (mg)/IVA 150 mg como comprimido de combinação de dose fixa (FDC) pela manhã e IVA 150 mg como mono comprimido à noite durante 4 semanas no período de tratamento de combinação tripla (TC).
Medicamento: IVA
Os participantes receberam IVA por via oral uma vez ao dia à noite.
Outros nomes:
  • VX-770
  • ivacaftor
Medicamento: TEZ/IVA
Os participantes receberam TEZ/IVA oralmente uma vez ao dia pela manhã.
Outros nomes:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor
Medicamento: Placebo
Os participantes receberam placebo combinado com TEZ/IVA por via oral uma vez ao dia pela manhã.
Medicamento: Placebo
Os participantes receberam placebo combinado com VX-659/TEZ/IVA por via oral uma vez ao dia pela manhã.
Experimental: VX-659/TEZ/IVA TC
Após um período inicial de 4 semanas com TEZ/IVA, os participantes receberam VX-659 240 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg como comprimidos FDC pela manhã e IVA 150 mg como comprimido mono à noite por 4 semanas no período de tratamento TC.
Medicamento: VX-659/TEZ/IVA
Os participantes receberam VX-659/TEZ/IVA oralmente uma vez ao dia pela manhã.
Outros nomes:
  • VX-659/VX-661/VX-770
  • VX-659/tezacaftor/ivacaftor
Medicamento: IVA
Os participantes receberam IVA por via oral uma vez ao dia à noite.
Outros nomes:
  • VX-770
  • ivacaftor
Medicamento: Placebo
Os participantes receberam placebo combinado com TEZ/IVA por via oral uma vez ao dia pela manhã.
Medicamento: Placebo
Os participantes receberam placebo combinado com VX-659/TEZ/IVA por via oral uma vez ao dia pela manhã.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração absoluta no percentual de volume expiratório forçado previsto em 1 segundo (ppFEV1)
Prazo: Da linha de base na semana 4
VEF1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração total.
Da linha de base na semana 4

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança Absoluta no Cloreto de Suor (SwCl)
Prazo: Da linha de base na semana 4
As amostras de suor foram coletadas usando um dispositivo de coleta aprovado.
Da linha de base na semana 4
Pontuação do Domínio Respiratório de Mudança Absoluta no Questionário de Fibrose Cística Revisado (CFQ-R)
Prazo: Da linha de base na semana 4
O CFQ-R é um resultado validado relatado pelo participante que mede a qualidade de vida relacionada à saúde para participantes com fibrose cística. Domínio respiratório avaliou sintomas respiratórios, faixa de pontuação: 0-100; pontuações mais altas indicam menos sintomas e melhor qualidade de vida relacionada à saúde.
Da linha de base na semana 4
Segurança e tolerabilidade conforme o número avaliado de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento do estudo no período de tratamento de TC até 28 dias após a última dose do medicamento do estudo ou até a conclusão da data de participação no estudo, o que ocorrer primeiro (até a semana 8)
Desde a primeira dose do medicamento do estudo no período de tratamento de TC até 28 dias após a última dose do medicamento do estudo ou até a conclusão da data de participação no estudo, o que ocorrer primeiro (até a semana 8)
Concentração pré-dose observada (Cvale) de VX-659, TEZ, metabólito TEZ (M1-TEZ) e IVA
Prazo: Do dia 1 e da semana 4
Do dia 1 e da semana 4

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de maio de 2018

Conclusão Primária (Real)

26 de setembro de 2018

Conclusão do estudo (Real)

8 de outubro de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

1 de março de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

7 de março de 2018

Primeira postagem (Real)

9 de março de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

17 de outubro de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

26 de setembro de 2019

Última verificação

1 de setembro de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • VX17-659-103
  • 2017-004133-82 (Número EudraCT)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em VX-659/TEZ/IVA

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Kosovo

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

3
Se inscrever