Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie terapii skojarzonej VX-659 u pacjentów z mukowiscydozą homozygotycznych pod względem F508del (F/F)

26 września 2019 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Faza 3, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo terapii skojarzonej VX-659 u pacjentów z mukowiscydozą, którzy są homozygotyczni pod względem mutacji F508del (F/F)

To badanie oceni skuteczność VX-659 w potrójnej kombinacji (TC) z tezakaftorem (TEZ) i iwakaftorem (IVA) u pacjentów z mukowiscydozą (CF), którzy są homozygotami pod względem mutacji F508del (F/F).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

116

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Adelaide, Australia
        • Royal Adelaide Hospital
      • Chermside, Australia
        • Prince Charles Hospital
      • Nedlands, Australia
        • Institute for Respiratory Health Inc./ Sir Charles Gairdner Hospital
      • New Lambton Heights, Australia
        • John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia
        • The Alfred Hospital
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Hospital Universitari Vall d Hebron
      • Barcelona, Hiszpania
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Sevilla, Hiszpania
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia
        • St. Vincent's University Hospital
      • Dublin, Irlandia
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Dublin, Irlandia
        • Cork University Hospital
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Muenchen, Niemcy
        • Pneumologische Praxis Pasing
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06511
        • Yale New Haven Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami/Miller School of Medicine
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stany Zjednoczone, 83712
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Niles, Illinois, Stany Zjednoczone, 60714
        • Advocate Children's Hospital- Park Ridge/ North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Indiana Clinical Research Center, IU Health University Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital CF Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Albany, New York, Stany Zjednoczone, 12208
        • Albany Medical College
      • New Hyde Park, New York, Stany Zjednoczone, 11040
        • Northwell Health, Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Stany Zjednoczone, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73211
        • Respiratory Diseases of Children and Adolescents
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of University of Pittsburgh Medical Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Stany Zjednoczone, 57105
        • Sanford Research/ USD
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37920
        • University of Tennessee Medical Center-Adult Cystic Fibrosis Clinic
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38103
        • Children's Foundation Research Center/ Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah/ Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo
        • Wythenshawe Hospital
      • Penarth, Zjednoczone Królestwo
        • University Hospital Llandough

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Homozygota pod względem mutacji F508del (F/F)
  • Wartość natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (FEV1) ≥40% i ≤90% średniej przewidywanej dla wieku, płci i wzrostu

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Klinicznie istotna marskość wątroby z nadciśnieniem wrotnym lub bez
  • Zakażenie płuc drobnoustrojami związanymi z szybszym pogorszeniem stanu płuc
  • Przeszczep narządu miąższowego lub hematologicznego

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: TEZ/IVA
Po 4-tygodniowym okresie wstępnym stosowania leku Tezacaftor (TEZ)/Iwakaftor (IVA), uczestnicy otrzymywali TEZ 100 miligramów (mg)/IVA 150 mg w postaci tabletki złożonej o ustalonej dawce (FDC) rano i IVA 150 mg w monoterapii tabletkę wieczorem przez 4 tygodnie w okresie leczenia potrójną kombinacją (TC).
Lek: IVA
Uczestnicy otrzymywali IVA doustnie raz dziennie wieczorem.
Inne nazwy:
  • VX-770
  • iwakaftor
Lek: TEZ/IVA
Uczestnicy otrzymywali TEZ/IVA doustnie raz dziennie rano.
Inne nazwy:
  • VX-661/VX-770
  • tezakaftor/iwakaftor
Lek: Placebo
Uczestnicy otrzymywali placebo TEZ/IVA doustnie raz dziennie rano.
Lek: Placebo
Uczestnicy otrzymywali placebo dopasowane do VX-659/TEZ/IVA doustnie raz dziennie rano.
Eksperymentalny: VX-659/TEZ/IVA TC
Po okresie wstępnym wynoszącym 4 tygodnie z TEZ/IVA, uczestnicy otrzymywali VX-659 240 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg w postaci tabletek FDC rano i IVA 150 mg w postaci tabletki mono wieczorem przez 4 tygodnie w Okres leczenia TC.
Lek: VX-659/TEZ/IVA
Uczestnicy otrzymywali VX-659/TEZ/IVA doustnie raz dziennie rano.
Inne nazwy:
  • VX-659/VX-661/VX-770
  • VX-659/tezakaftor/iwakaftor
Lek: IVA
Uczestnicy otrzymywali IVA doustnie raz dziennie wieczorem.
Inne nazwy:
  • VX-770
  • iwakaftor
Lek: Placebo
Uczestnicy otrzymywali placebo TEZ/IVA doustnie raz dziennie rano.
Lek: Placebo
Uczestnicy otrzymywali placebo dopasowane do VX-659/TEZ/IVA doustnie raz dziennie rano.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględna zmiana procentowej przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (ppFEV1)
Ramy czasowe: Od linii podstawowej w tygodniu 4
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu.
Od linii podstawowej w tygodniu 4

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględna zmiana stężenia chlorków w pocie (SwCl)
Ramy czasowe: Od linii podstawowej w tygodniu 4
Próbki potu pobierano za pomocą zatwierdzonego urządzenia do pobierania.
Od linii podstawowej w tygodniu 4
Bezwzględna zmiana w zmienionym kwestionariuszu mukowiscydozy (CFQ-R) w zakresie oceny domeny oddechowej
Ramy czasowe: Od linii podstawowej w tygodniu 4
CFQ-R to zatwierdzony wynik zgłaszany przez uczestników, mierzący jakość życia związaną ze zdrowiem uczestników z mukowiscydozą. Domena oddechowa oceniała objawy oddechowe, zakres punktacji: 0-100; wyższe wyniki wskazujące na mniej objawów i lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem.
Od linii podstawowej w tygodniu 4
Bezpieczeństwo i tolerancja jako oszacowana liczba uczestników z nagłymi zdarzeniami niepożądanymi (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE) związanymi z leczeniem
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku w okresie leczenia TC do 28 dni po ostatniej dawce badanego leku lub do daty zakończenia udziału w badaniu, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (do 8. tygodnia)
Od pierwszej dawki badanego leku w okresie leczenia TC do 28 dni po ostatniej dawce badanego leku lub do daty zakończenia udziału w badaniu, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (do 8. tygodnia)
Zaobserwowane stężenie przed podaniem dawki (Ctrough) VX-659, TEZ, metabolitu TEZ (M1-TEZ) i IVA
Ramy czasowe: Od dnia 1. do tygodnia 4
Od dnia 1. do tygodnia 4

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 maja 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

26 września 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

8 października 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 marca 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 marca 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 marca 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 października 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 września 2019

Ostatnia weryfikacja

1 września 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VX17-659-103
  • 2017-004133-82 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na VX-659/TEZ/IVA

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj