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Eine Studie zur VX-659-Kombinationstherapie bei CF-Patienten, die homozygot für F508del (F/F) sind

26. September 2019 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Eine randomisierte, doppelblinde, kontrollierte Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit der VX-659-Kombinationstherapie bei Patienten mit Mukoviszidose, die homozygot für die F508del-Mutation (F/F) sind.

In dieser Studie wird die Wirksamkeit von VX-659 in Dreifachkombination (TC) mit Tezacaftor (TEZ) und Ivacaftor (IVA) bei Patienten mit Mukoviszidose (CF) bewertet, die homozygot für die F508del-Mutation (F/F) sind.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

116

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Adelaide, Australien
        • Royal Adelaide Hospital
      • Chermside, Australien
        • Prince Charles Hospital
      • Nedlands, Australien
        • Institute for Respiratory Health Inc./ Sir Charles Gairdner Hospital
      • New Lambton Heights, Australien
        • John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien
        • The Alfred Hospital
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Muenchen, Deutschland
        • Pneumologische Praxis Pasing
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • St. Vincent's University Hospital
      • Dublin, Irland
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Dublin, Irland
        • Cork University Hospital
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Universitari Vall d Hebron
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Sevilla, Spanien
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06511
        • Yale New Haven Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami/Miller School of Medicine
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Vereinigte Staaten, 83712
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Niles, Illinois, Vereinigte Staaten, 60714
        • Advocate Children's Hospital- Park Ridge/ North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Indiana Clinical Research Center, IU Health University Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital CF Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Albany, New York, Vereinigte Staaten, 12208
        • Albany Medical College
      • New Hyde Park, New York, Vereinigte Staaten, 11040
        • Northwell Health, Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Vereinigte Staaten, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73211
        • Respiratory Diseases of Children and Adolescents
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of University of Pittsburgh Medical Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Vereinigte Staaten, 57105
        • Sanford Research/ USD
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37920
        • University of Tennessee Medical Center-Adult Cystic Fibrosis Clinic
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38103
        • Children's Foundation Research Center/ Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah/ Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Liverpool, Vereinigtes Königreich
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Vereinigtes Königreich
        • Wythenshawe Hospital
      • Penarth, Vereinigtes Königreich
        • University Hospital Llandough

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Homozygot für die F508del-Mutation (F/F)
  • Forciertes Exspirationsvolumen in 1 Sekunde (FEV1)-Wert ≥40 % und ≤90 % des vorhergesagten Mittelwerts für Alter, Geschlecht und Größe

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Klinisch signifikante Zirrhose mit oder ohne portale Hypertonie
  • Lungeninfektion mit Organismen, die mit einem schnelleren Rückgang des Lungenstatus einhergeht
  • Solide Organtransplantation oder hämatologische Transplantation

Es können andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: TEZ/IVA
Nach einer Einlaufphase von 4 Wochen mit Tezacaftor (TEZ)/Ivacaftor (IVA) erhielten die Teilnehmer morgens 100 Milligramm (mg) TEZ/150 mg IVA als Fixdosis-Kombinationstablette (FDC) und 150 mg IVA als Monotablette Tablette abends für 4 Wochen im Behandlungszeitraum der Dreifachkombination (TC).
Arzneimittel: MwSt
Die Teilnehmer erhielten IVA einmal täglich am Abend mündlich.
Andere Namen:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Arzneimittel: TEZ/IVA
Die Teilnehmer erhielten TEZ/IVA einmal täglich morgens oral.
Andere Namen:
  • VX-661/VX-770
  • Tezacaftor/Ivacaftor
Arzneimittel: Placebo
Die Teilnehmer erhielten oral einmal täglich morgens ein Placebo-entsprechendes TEZ/IVA.
Arzneimittel: Placebo
Die Teilnehmer erhielten einmal täglich morgens oral ein auf VX-659/TEZ/IVA abgestimmtes Placebo.
Experimental: VX-659/TEZ/IVA TC
Nach einer Einlaufphase von 4 Wochen mit TEZ/IVA erhielten die Teilnehmer 4 Wochen lang VX-659 240 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg als FDC-Tabletten morgens und IVA 150 mg als Monotablette abends TC-Behandlungszeitraum.
Arzneimittel: VX-659/TEZ/IVA
Die Teilnehmer erhielten VX-659/TEZ/IVA einmal täglich morgens oral.
Andere Namen:
  • VX-659/VX-661/VX-770
  • VX-659/Tezacaftor/Ivacaftor
Arzneimittel: MwSt
Die Teilnehmer erhielten IVA einmal täglich am Abend mündlich.
Andere Namen:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Arzneimittel: Placebo
Die Teilnehmer erhielten oral einmal täglich morgens ein Placebo-entsprechendes TEZ/IVA.
Arzneimittel: Placebo
Die Teilnehmer erhielten einmal täglich morgens oral ein auf VX-659/TEZ/IVA abgestimmtes Placebo.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Absolute Veränderung des prognostizierten forcierten Ausatmungsvolumens in 1 Sekunde (ppFEV1)
Zeitfenster: Ab Baseline in Woche 4
FEV1 ist das Luftvolumen, das nach vollständiger Inspiration in einer Sekunde zwangsweise ausgeblasen werden kann.
Ab Baseline in Woche 4

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Absolute Veränderung des Schweißchlorids (SwCl)
Zeitfenster: Ab Baseline in Woche 4
Schweißproben wurden mit einem zugelassenen Sammelgerät gesammelt.
Ab Baseline in Woche 4
Absolute Veränderung des respiratorischen Domänen-Scores des überarbeiteten Mukoviszidose-Fragebogens (CFQ-R).
Zeitfenster: Vom Ausgangswert in Woche 4
Der CFQ-R ist ein validiertes, von Teilnehmern berichtetes Ergebnis zur Messung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität von Teilnehmern mit Mukoviszidose. Atemwegsdomäne bewertete Atemwegssymptome, Bewertungsbereich: 0–100; Höhere Werte weisen auf weniger Symptome und eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität hin.
Vom Ausgangswert in Woche 4
Sicherheit und Verträglichkeit als bewertete Anzahl von Teilnehmern mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (UE) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SUE)
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments im TC-Behandlungszeitraum bis zu 28 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments oder bis zum Abschluss des Studienteilnahmedatums, je nachdem, was zuerst eintritt (bis Woche 8)
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments im TC-Behandlungszeitraum bis zu 28 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments oder bis zum Abschluss des Studienteilnahmedatums, je nachdem, was zuerst eintritt (bis Woche 8)
Beobachtete Vordosis-Konzentration (Ctrough) von VX-659, TEZ, TEZ-Metabolit (M1-TEZ) und IVA
Zeitfenster: Von Tag 1 bis Woche 4
Von Tag 1 bis Woche 4

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Mai 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

26. September 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

8. Oktober 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. März 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. März 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

9. März 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

17. Oktober 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. September 2019

Zuletzt verifiziert

1. September 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VX17-659-103
  • 2017-004133-82 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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