F508del(F/F)에 대해 동형접합인 CF 대상체에서 VX-659 조합 요법에 대한 연구
2019년 9월 26일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
F508del 돌연변이(F/F)에 대해 동형 접합체인 낭포성 섬유증 환자에서 VX-659 병용 요법의 효능 및 안전성을 평가하는 3상, 무작위, 이중 맹검, 대조 연구
이 연구는 F508del 돌연변이(F/F)에 대해 동형접합성인 낭포성 섬유증(CF) 환자에서 tezacaftor(TEZ) 및 ivacaftor(IVA)와 삼중 조합(TC)에서 VX-659의 효능을 평가할 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
116
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Berlin, 독일
- Charite Paediatric Pulmonology Department
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Muenchen, 독일
- Pneumologische Praxis Pasing
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35233
- University of Alabama at Birmingham
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, 미국, 06511
- Yale New Haven Medical Center
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Florida
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Miami, Florida, 미국, 33136
- University of Miami/Miller School of Medicine
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Idaho
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Boise, Idaho, 미국, 83712
- St. Luke's CF Center of Idaho
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Illinois
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Niles, Illinois, 미국, 60714
- Advocate Children's Hospital- Park Ridge/ North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Indiana Clinical Research Center, IU Health University Hospital
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- The University of Iowa Hospitals and Clinics
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- The Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Grand Rapids, Michigan, 미국, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital CF Center
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Missouri
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Kansas City, Missouri, 미국, 64108
- Children's Mercy Hospital
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, 미국, 08901
- Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
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New York
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Albany, New York, 미국, 12208
- Albany Medical College
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New Hyde Park, New York, 미국, 11040
- Northwell Health, Long Island Jewish Medical Center
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University Medical Center
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Syracuse, New York, 미국, 13210
- SUNY Upstate Medical University
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73211
- Respiratory Diseases of Children and Adolescents
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of University of Pittsburgh Medical Center
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South Dakota
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Sioux Falls, South Dakota, 미국, 57105
- Sanford Research/ USD
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Tennessee
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Knoxville, Tennessee, 미국, 37920
- University of Tennessee Medical Center-Adult Cystic Fibrosis Clinic
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Memphis, Tennessee, 미국, 38103
- Children's Foundation Research Center/ Le Bonheur Children's Hospital
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Baylor College of Medicine
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- University of Utah/ Primary Children's Medical Center
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Barcelona, 스페인
- Hospital Universitari Vall d Hebron
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Barcelona, 스페인
- Hospital Universitari Vall d'Hebron Servicio de Broncoscopia
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Sevilla, 스페인
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
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Dublin, 아일랜드
- St. Vincent's University Hospital
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Dublin, 아일랜드
- Our Lady's Children's Hospital
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Dublin, 아일랜드
- Cork University Hospital
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Cambridge, 영국
- Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
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Liverpool, 영국
- Liverpool Heart and Chest Hospital
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London, 영국
- Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
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Manchester, 영국
- Wythenshawe Hospital
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Penarth, 영국
- University Hospital Llandough
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Adelaide, 호주
- Royal Adelaide Hospital
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Chermside, 호주
- Prince Charles Hospital
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Nedlands, 호주
- Institute for Respiratory Health Inc./ Sir Charles Gairdner Hospital
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New Lambton Heights, 호주
- John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute
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Victoria
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Melbourne, Victoria, 호주
- The Alfred Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
주요 포함 기준:
- F508del 돌연변이에 대한 동형접합체(F/F)
- 1초간 강제 호기량(FEV1) 값 ≥40% 및 연령, 성별 및 키에 대한 예상 평균의 ≤90%
주요 제외 기준:
- 문맥압항진증을 동반하거나 동반하지 않는 임상적으로 유의한 간경변증
- 폐 상태의 보다 빠른 감소와 관련된 유기체에 의한 폐 감염
- 고형 장기 또는 혈액 이식
다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: 테즈/IVA
Tezacaftor(TEZ)/Ivacaftor(IVA)로 4주간의 런인 기간 후, 참가자들은 아침에 TEZ 100mg/IVA 150mg을 고정 용량 조합(FDC) 정제로, IVA 150mg을 모노로 받았습니다. 삼중 조합(TC) 치료 기간에 4주 동안 저녁에 정제.
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참가자들은 매일 저녁에 구두로 IVA를 받았습니다.
다른 이름들:
참가자들은 아침에 하루에 한 번 구두로 TEZ/IVA를 받았습니다.
다른 이름들:
참가자들은 아침에 하루에 한 번 위약 일치 TEZ/IVA를 구두로 받았습니다.
참가자들은 매일 아침 VX-659/TEZ/IVA와 일치하는 위약을 구두로 받았습니다.
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실험적: VX-659/TEZ/IVA TC
TEZ/IVA로 4주의 준비 기간을 거친 후, 참가자들은 아침에 VX-659 240mg/TEZ 100mg/IVA 150mg을 FDC 정제로, 저녁에는 단일 정제로 IVA 150mg을 4주 동안 받았습니다. TC 치료 기간.
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참가자들은 매일 아침 VX-659/TEZ/IVA를 구두로 받았습니다.
다른 이름들:
참가자들은 매일 저녁에 구두로 IVA를 받았습니다.
다른 이름들:
참가자들은 아침에 하루에 한 번 위약 일치 TEZ/IVA를 구두로 받았습니다.
참가자들은 매일 아침 VX-659/TEZ/IVA와 일치하는 위약을 구두로 받았습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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1초 동안 예측된 강제 호기량의 절대 변화(ppFEV1)
기간: 4주차 기준선에서
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FEV1은 흡기 후 1초 동안 강제로 내뿜을 수 있는 공기의 양입니다.
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4주차 기준선에서
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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땀 염화물(SwCl)의 절대 변화
기간: 4주차 기준선에서
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승인된 수집 장치를 사용하여 땀 샘플을 수집했습니다.
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4주차 기준선에서
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낭포성 섬유증 설문지 수정(CFQ-R) 호흡기 영역 점수의 절대 변화
기간: 4주차 기준선에서
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CFQ-R은 낭포성 섬유증 참가자의 건강 관련 삶의 질을 측정하는 검증된 참가자 보고 결과입니다.
호흡 영역 평가 호흡기 증상, 점수 범위: 0-100; 더 높은 점수는 더 적은 증상과 더 나은 건강 관련 삶의 질을 나타냅니다.
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4주차 기준선에서
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치료 관련 부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수로 평가된 안전성 및 내약성
기간: TC 치료 기간 중 연구 약물의 첫 번째 투여부터 연구 약물의 마지막 투여 후 최대 28일 또는 연구 참여 완료 날짜 중 먼저 발생하는 날짜까지(최대 8주차)
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TC 치료 기간 중 연구 약물의 첫 번째 투여부터 연구 약물의 마지막 투여 후 최대 28일 또는 연구 참여 완료 날짜 중 먼저 발생하는 날짜까지(최대 8주차)
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VX-659, TEZ, TEZ 대사산물(M1-TEZ) 및 IVA의 투여 전 농도(Ctrough) 관찰
기간: 1일차부터 4주차까지
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1일차부터 4주차까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 5월 1일
기본 완료 (실제)
2018년 9월 26일
연구 완료 (실제)
2018년 10월 8일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 3월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 3월 7일
처음 게시됨 (실제)
2018년 3월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 10월 17일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 9월 26일
마지막으로 확인됨
2019년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- VX17-659-103
- 2017-004133-82 (EudraCT 번호)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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VX-659/TEZ/IVA에 대한 임상 시험
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated종료됨
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한낭포성 섬유증미국, 스페인, 아일랜드, 호주, 이스라엘, 영국, 독일, 스위스, 캐나다, 덴마크, 폴란드
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한낭포성 섬유증미국, 스페인, 영국, 뉴질랜드, 이스라엘, 호주, 아일랜드, 독일, 스웨덴, 체코, 포르투갈, 헝가리
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한낭포성 섬유증미국, 영국, 벨기에, 네덜란드, 프랑스, 덴마크, 이스라엘, 뉴질랜드, 호주, 아일랜드, 스웨덴, 캐나다, 독일, 폴란드, 스위스, 이탈리아, 오스트리아, 헝가리, 그리스, 노르웨이
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated완전한
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated모집하지 않고 적극적으로낭포성 섬유증미국, 캐나다, 독일, 호주, 네덜란드, 스위스, 영국, 스웨덴, 뉴질랜드, 프랑스