Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus VX-659-yhdistelmähoidosta CF-potilailla, jotka ovat homotsygoottisia F508del:lle (F/F)

torstai 26. syyskuuta 2019 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Vaihe 3, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, kontrolloitu tutkimus, jossa arvioidaan VX-659-yhdistelmähoidon tehokkuutta ja turvallisuutta potilailla, joilla on kystinen fibroosi ja jotka ovat homotsygoottisia F508del-mutaation (F/F) suhteen

Tässä tutkimuksessa arvioidaan VX-659:n tehoa kolmoisyhdistelmänä (TC) tetsakaftorin (TEZ) ja ivakaftorin (IVA) kanssa potilailla, joilla on kystinen fibroosi (CF), jotka ovat homotsygoottisia F508del-mutaation (F/F) suhteen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

116

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
      • Adelaide, Australia
        • Royal Adelaide Hospital
      • Chermside, Australia
        • Prince Charles Hospital
      • Nedlands, Australia
        • Institute for Respiratory Health Inc./ Sir Charles Gairdner Hospital
      • New Lambton Heights, Australia
        • John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia
        • The Alfred Hospital
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Barcelona, Espanja
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Sevilla, Espanja
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Irlanti
      • Dublin, Irlanti
        • St. Vincent's University Hospital
      • Dublin, Irlanti
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Dublin, Irlanti
        • Cork University Hospital
  • Saksa
      • Berlin, Saksa
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Muenchen, Saksa
        • Pneumologische Praxis Pasing
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Wythenshawe Hospital
      • Penarth, Yhdistynyt kuningaskunta
        • University Hospital Llandough
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06511
        • Yale New Haven Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University of Miami/Miller School of Medicine
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Yhdysvallat, 83712
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Niles, Illinois, Yhdysvallat, 60714
        • Advocate Children's Hospital- Park Ridge/ North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Indiana Clinical Research Center, IU Health University Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital CF Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Albany, New York, Yhdysvallat, 12208
        • Albany Medical College
      • New Hyde Park, New York, Yhdysvallat, 11040
        • Northwell Health, Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Yhdysvallat, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73211
        • Respiratory Diseases of Children and Adolescents
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of University of Pittsburgh Medical Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Yhdysvallat, 57105
        • Sanford Research/ USD
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Yhdysvallat, 37920
        • University of Tennessee Medical Center-Adult Cystic Fibrosis Clinic
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38103
        • Children's Foundation Research Center/ Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • University of Utah/ Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Homotsygoottinen F508del-mutaation (F/F) suhteen
  • Pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (FEV1) arvo ≥40 % ja ≤90 % iän, sukupuolen ja pituuden ennustetusta keskiarvosta

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Kliinisesti merkittävä kirroosi portaalihypertensiolla tai ilman sitä
  • Keuhkoinfektio organismien kanssa, joka liittyy nopeampaan keuhkojen tilan heikkenemiseen
  • Kiinteän elimen tai hematologinen siirto

Muut protokollassa määritellyt sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: TEZ/IVA
4 viikon sisäänajojakson jälkeen Tezacaftor (TEZ)/Ivacaftor (IVA) kanssa osallistujat saivat TEZ 100 milligrammaa (mg)/IVA 150 mg kiinteän annoksen yhdistelmätablettina (FDC) aamulla ja IVA 150 mg monona. tabletti illalla 4 viikon ajan kolminkertaisen yhdistelmähoidon (TC) aikana.
Lääke: IVA
Osallistujat saivat IVA:ta suun kautta kerran päivässä illalla.
Muut nimet:
  • VX-770
  • ivakaftori
Lääke: TEZ/IVA
Osallistujat saivat TEZ/IVA:ta suun kautta kerran päivässä aamulla.
Muut nimet:
  • VX-661/VX-770
  • tetsakaftori/ivakaftori
Lääke: Plasebo
Osallistujat saivat lumelääkettä ja TEZ/IVA:ta suun kautta kerran päivässä aamulla.
Lääke: Plasebo
Osallistujat saivat lumelääkettä VX-659/TEZ/IVA kanssa suun kautta kerran päivässä aamulla.
Kokeellinen: VX-659/TEZ/IVA TC
Neljän viikon TEZ/IVA:n käytön jälkeen osallistujat saivat VX-659 240 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg FDC-tabletteina aamulla ja IVA 150 mg monotabletteina illalla 4 viikon ajan. TC-hoitojakso.
Lääke: VX-659/TEZ/IVA
Osallistujat saivat VX-659/TEZ/IVA:ta suun kautta kerran päivässä aamulla.
Muut nimet:
  • VX-659/VX-661/VX-770
  • VX-659/tezakaftori/ivakaftori
Lääke: IVA
Osallistujat saivat IVA:ta suun kautta kerran päivässä illalla.
Muut nimet:
  • VX-770
  • ivakaftori
Lääke: Plasebo
Osallistujat saivat lumelääkettä ja TEZ/IVA:ta suun kautta kerran päivässä aamulla.
Lääke: Plasebo
Osallistujat saivat lumelääkettä VX-659/TEZ/IVA kanssa suun kautta kerran päivässä aamulla.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Absoluuttinen muutos prosentteina, ennustettu pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (ppFEV1)
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikolla 4
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen.
Lähtötasosta viikolla 4

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Absoluuttinen muutos hikikloridissa (SwCl)
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikolla 4
Hikinäytteet kerättiin hyväksytyllä keräyslaitteella.
Lähtötasosta viikolla 4
Absoluuttinen muutos kystisen fibroosin kyselylomakkeen tarkistetussa (CFQ-R) hengitystiealueen pistemäärässä
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikolla 4
CFQ-R on validoitu osallistujien raportoima tulos, joka mittaa kystistä fibroosia sairastavien osallistujien terveyteen liittyvää elämänlaatua. Hengitysalueen arvioidut hengitysoireet, pistemäärä: 0-100; korkeammat pisteet osoittavat vähemmän oireita ja parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Lähtötasosta viikolla 4
Turvallisuus ja siedettävyys hoitoon liittyvien haittatapahtumien (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) osallistujien arvioituna lukumääränä
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkeannoksesta TC-hoitojakson aikana enintään 28 päivään viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen tai tutkimukseen osallistumispäivämäärään, sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin (viikolle 8 asti)
Ensimmäisestä tutkimuslääkeannoksesta TC-hoitojakson aikana enintään 28 päivään viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen tai tutkimukseen osallistumispäivämäärään, sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin (viikolle 8 asti)
VX-659:n, TEZ:n, TEZ-metaboliitin (M1-TEZ) ja IVA:n havaittu ennen annostusta oleva pitoisuus (Ctrough)
Aikaikkuna: Päivästä 1 ja viikosta 4 alkaen
Päivästä 1 ja viikosta 4 alkaen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 1. toukokuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 26. syyskuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 8. lokakuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 1. maaliskuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 7. maaliskuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 9. maaliskuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 17. lokakuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 26. syyskuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. syyskuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VX17-659-103
  • 2017-004133-82 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi

Kliiniset tutkimukset VX-659/TEZ/IVA

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in New Zealand

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa