Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie kombinované terapie VX-659 u pacientů s CF homozygotními pro F508del (F/F)

26. září 2019 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, kontrolovaná studie fáze 3 hodnotící účinnost a bezpečnost kombinované terapie VX-659 u pacientů s cystickou fibrózou, kteří jsou homozygotní pro mutaci F508del (F/F)

Tato studie bude hodnotit účinnost VX-659 v trojkombinaci (TC) s tezakaftorem (TEZ) a ivakaftorem (IVA) u subjektů s cystickou fibrózou (CF), kteří jsou homozygotní pro mutaci F508del (F/F).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

116

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Adelaide, Austrálie
        • Royal Adelaide Hospital
      • Chermside, Austrálie
        • Prince Charles Hospital
      • Nedlands, Austrálie
        • Institute for Respiratory Health Inc./ Sir Charles Gairdner Hospital
      • New Lambton Heights, Austrálie
        • John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrálie
        • The Alfred Hospital
  • Irsko
      • Dublin, Irsko
        • St. Vincent's University Hospital
      • Dublin, Irsko
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Dublin, Irsko
        • Cork University Hospital
  • Německo
      • Berlin, Německo
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Muenchen, Německo
        • Pneumologische Praxis Pasing
  • Spojené království
      • Cambridge, Spojené království
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Liverpool, Spojené království
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Spojené království
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Spojené království
        • Wythenshawe Hospital
      • Penarth, Spojené království
        • University Hospital Llandough
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06511
        • Yale New Haven Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami/Miller School of Medicine
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Spojené státy, 83712
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Niles, Illinois, Spojené státy, 60714
        • Advocate Children's Hospital- Park Ridge/ North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Indiana Clinical Research Center, IU Health University Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital CF Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Albany, New York, Spojené státy, 12208
        • Albany Medical College
      • New Hyde Park, New York, Spojené státy, 11040
        • Northwell Health, Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Spojené státy, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73211
        • Respiratory Diseases of Children and Adolescents
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of University of Pittsburgh Medical Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Spojené státy, 57105
        • Sanford Research/ USD
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Spojené státy, 37920
        • University of Tennessee Medical Center-Adult Cystic Fibrosis Clinic
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38103
        • Children's Foundation Research Center/ Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah/ Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Hospital Universitari Vall d Hebron
      • Barcelona, Španělsko
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Sevilla, Španělsko
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Homozygot pro mutaci F508del (F/F)
  • Hodnota usilovně vydechovaného objemu za 1 sekundu (FEV1) ≥ 40 % a ≤ 90 % předpokládaného průměru pro věk, pohlaví a výšku

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Klinicky významná cirhóza s portální hypertenzí nebo bez ní
  • Infekce plic s organismy spojená s rychlejším poklesem stavu plic
  • Transplantace pevných orgánů nebo hematologická transplantace

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: TEZ/IVA
Po zaváděcím období 4 týdnů s Tezacaftorem (TEZ)/Ivacaftorem (IVA) dostali účastníci TEZ 100 miligramů (mg)/IVA 150 mg jako tabletu s fixní kombinací (FDC) ráno a IVA 150 mg jako mono tabletu večer po dobu 4 týdnů v období léčby trojkombinací (TC).
Lék: IVA
Účastníci dostávali IVA perorálně jednou denně večer.
Ostatní jména:
  • VX-770
  • ivakaftor
Lék: TEZ/IVA
Účastníci dostávali TEZ/IVA perorálně jednou denně ráno.
Ostatní jména:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor
Lék: Placebo
Účastníci dostávali placebo odpovídající TEZ/IVA perorálně jednou denně ráno.
Lék: Placebo
Účastníci dostávali placebo odpovídající VX-659/TEZ/IVA perorálně jednou denně ráno.
Experimentální: VX-659/TEZ/IVA TC
Po zaváděcím období 4 týdnů s TEZ/IVA účastníci dostávali VX-659 240 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg ráno jako FDC tablety a IVA 150 mg večer jako mono tablety po dobu 4 týdnů Období léčby TC.
Lék: VX-659/TEZ/IVA
Účastníci dostávali VX-659/TEZ/IVA perorálně jednou denně ráno.
Ostatní jména:
  • VX-659/VX-661/VX-770
  • VX-659/tezacaftor/ivacaftor
Lék: IVA
Účastníci dostávali IVA perorálně jednou denně večer.
Ostatní jména:
  • VX-770
  • ivakaftor
Lék: Placebo
Účastníci dostávali placebo odpovídající TEZ/IVA perorálně jednou denně ráno.
Lék: Placebo
Účastníci dostávali placebo odpovídající VX-659/TEZ/IVA perorálně jednou denně ráno.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní změna v procentech předpokládaného vynuceného exspiračního objemu za 1 sekundu (ppFEV1)
Časové okno: Od základní linie v týdnu 4
FEV1 je objem vzduchu, který lze násilně vyfouknout za jednu sekundu po úplném vdechnutí.
Od základní linie v týdnu 4

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní změna v chloridu potu (SwCl)
Časové okno: Od základní linie v týdnu 4
Vzorky potu byly odebrány pomocí schváleného odběrového zařízení.
Od základní linie v týdnu 4
Absolutní změna v revidovaném dotazníku cystické fibrózy (CFQ-R) respirační domény
Časové okno: Od základní linie v týdnu 4
CFQ-R je ověřený výsledek hlášený účastníky, který měří kvalitu života související se zdravím účastníků s cystickou fibrózou. Respirační doména hodnocená respirační symptomy, rozsah skóre: 0-100; vyšší skóre indikující méně příznaků a lepší kvalitu života související se zdravím.
Od základní linie v týdnu 4
Bezpečnost a snášenlivost jako posouzený počet účastníků s nežádoucími příhodami vznikajícími při léčbě (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Od první dávky studovaného léčiva v období léčby TC do 28 dnů po poslední dávce studovaného léčiva nebo do data ukončení účasti ve studii, podle toho, co nastane dříve (do 8. týdne)
Od první dávky studovaného léčiva v období léčby TC do 28 dnů po poslední dávce studovaného léčiva nebo do data ukončení účasti ve studii, podle toho, co nastane dříve (do 8. týdne)
Pozorovaná koncentrace před dávkou (Ctrough) VX-659, TEZ, TEZ Metabolite (M1-TEZ) a IVA
Časové okno: Ode dne 1 a týdne 4
Ode dne 1 a týdne 4

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. května 2018

Primární dokončení (Aktuální)

26. září 2018

Dokončení studie (Aktuální)

8. října 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. března 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. března 2018

První zveřejněno (Aktuální)

9. března 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. října 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. září 2019

Naposledy ověřeno

1. září 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VX17-659-103
  • 2017-004133-82 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na VX-659/TEZ/IVA

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bahrain

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit