En studie av VX-659 kombinationsterapi hos CF-patienter som är homozygota för F508del (F/F)
26 september 2019 uppdaterad av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
En fas 3, randomiserad, dubbelblind, kontrollerad studie som utvärderar effektiviteten och säkerheten av VX-659-kombinationsterapi hos patienter med cystisk fibros som är homozygota för F508del-mutationen (F/F)
Denna studie kommer att utvärdera effekten av VX-659 i trippelkombination (TC) med tezacaftor (TEZ) och ivacaftor (IVA) hos patienter med cystisk fibros (CF) som är homozygota för F508del-mutationen (F/F).
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
116
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Adelaide, Australien
- Royal Adelaide Hospital
-
Chermside, Australien
- Prince Charles Hospital
-
Nedlands, Australien
- Institute for Respiratory Health Inc./ Sir Charles Gairdner Hospital
-
New Lambton Heights, Australien
- John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australien
- The Alfred Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06511
- Yale New Haven Medical Center
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
- University of Miami/Miller School of Medicine
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Förenta staterna, 83712
- St. Luke's CF Center of Idaho
-
-
Illinois
-
Niles, Illinois, Förenta staterna, 60714
- Advocate Children's Hospital- Park Ridge/ North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
- Indiana Clinical Research Center, IU Health University Hospital
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
- The University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
- The Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Förenta staterna, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital CF Center
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
- Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Förenta staterna, 08901
- Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
-
-
New York
-
Albany, New York, Förenta staterna, 12208
- Albany Medical College
-
New Hyde Park, New York, Förenta staterna, 11040
- Northwell Health, Long Island Jewish Medical Center
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- Columbia University Medical center
-
Syracuse, New York, Förenta staterna, 13210
- SUNY Upstate Medical University
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73211
- Respiratory Diseases of Children and Adolescents
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of University of Pittsburgh Medical Center
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, Förenta staterna, 57105
- Sanford Research/ USD
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Förenta staterna, 37920
- University of Tennessee Medical Center-Adult Cystic Fibrosis Clinic
-
Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38103
- Children's Foundation Research Center/ Le Bonheur Children's Hospital
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
- University of Utah/ Primary Children's Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Dublin, Irland
- St. Vincent's University Hospital
-
Dublin, Irland
- Our Lady's Children's Hospital
-
Dublin, Irland
- Cork University Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien
- Hospital Universitari Vall D Hebron
-
Barcelona, Spanien
- Hospital Universitari Vall d'Hebron Servicio de Broncoscopia
-
Sevilla, Spanien
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
-
-
-
-
-
Cambridge, Storbritannien
- Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
-
Liverpool, Storbritannien
- Liverpool Heart and Chest Hospital
-
London, Storbritannien
- Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
-
Manchester, Storbritannien
- Wythenshawe Hospital
-
Penarth, Storbritannien
- University Hospital Llandough
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Muenchen, Tyskland
- Pneumologische Praxis Pasing
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
12 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- Homozygot för F508del-mutationen (F/F)
- Forcerad utandningsvolym på 1 sekund (FEV1) värde ≥40 % och ≤90 % av förutsagt medelvärde för ålder, kön och längd
Viktiga uteslutningskriterier:
- Kliniskt signifikant cirros med eller utan portal hypertoni
- Lunginfektion med organismer associerade med en snabbare nedgång i lungstatus
- Fast organ eller hematologisk transplantation
Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: TEZ/IVA
Efter en inkörningsperiod på 4 veckor med Tezacaftor (TEZ)/Ivacaftor (IVA), fick deltagarna TEZ 100 milligram (mg)/IVA 150 mg som tablett med fast doskombination (FDC) på morgonen och IVA 150 mg som mono tablett på kvällen i 4 veckor i behandlingsperioden för trippelkombination (TC).
|
Deltagarna fick IVA oralt en gång dagligen på kvällen.
Andra namn:
Deltagarna fick TEZ/IVA oralt en gång dagligen på morgonen.
Andra namn:
Deltagarna fick placebomatchad TEZ/IVA oralt en gång dagligen på morgonen.
Deltagarna fick placebo som matchades med VX-659/TEZ/IVA oralt en gång dagligen på morgonen.
|
|
Experimentell: VX-659/TEZ/IVA TC
Efter en inkörningsperiod på 4 veckor med TEZ/IVA fick deltagarna VX-659 240 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg som FDC-tabletter på morgonen och IVA 150 mg som monotablett på kvällen under 4 veckor i TC-behandlingsperiod.
|
Deltagarna fick VX-659/TEZ/IVA oralt en gång dagligen på morgonen.
Andra namn:
Deltagarna fick IVA oralt en gång dagligen på kvällen.
Andra namn:
Deltagarna fick placebomatchad TEZ/IVA oralt en gång dagligen på morgonen.
Deltagarna fick placebo som matchades med VX-659/TEZ/IVA oralt en gång dagligen på morgonen.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Absolut förändring i procent förutsagd forcerad utandningsvolym på 1 sekund (ppFEV1)
Tidsram: Från baslinjen vecka 4
|
FEV1 är volymen luft som med tvång kan blåsas ut på en sekund, efter full inspiration.
|
Från baslinjen vecka 4
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Absolut förändring i svettklorid (SwCl)
Tidsram: Från baslinjen vecka 4
|
Svettprover togs med en godkänd uppsamlingsanordning.
|
Från baslinjen vecka 4
|
|
Absolut förändring i cystisk fibros frågeformulär-reviderad (CFQ-R) respiratorisk domänpoäng
Tidsram: Från baslinjen vecka 4
|
CFQ-R är ett validerat deltagarerapporterat resultat som mäter hälsorelaterad livskvalitet för deltagare med cystisk fibros.
Andningsdomän bedömda andningssymtom, poängintervall: 0-100; högre poäng tyder på färre symtom och bättre hälsorelaterad livskvalitet.
|
Från baslinjen vecka 4
|
|
Säkerhet och tolerabilitet som bedömt antal deltagare med behandlingsuppkommande biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Från den första dosen av studieläkemedlet i TC-behandlingsperioden upp till 28 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet eller till slutdatumet för studiedeltagande, beroende på vilket som inträffar först (upp till vecka 8)
|
Från den första dosen av studieläkemedlet i TC-behandlingsperioden upp till 28 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet eller till slutdatumet för studiedeltagande, beroende på vilket som inträffar först (upp till vecka 8)
|
|
|
Observerad koncentration före dos (Ctrough) av VX-659, TEZ, TEZ Metabolite (M1-TEZ) och IVA
Tidsram: Från dag 1 och vecka 4
|
Från dag 1 och vecka 4
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
1 maj 2018
Primärt slutförande (Faktisk)
26 september 2018
Avslutad studie (Faktisk)
8 oktober 2018
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
1 mars 2018
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
7 mars 2018
Första postat (Faktisk)
9 mars 2018
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
17 oktober 2019
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
26 september 2019
Senast verifierad
1 september 2019
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Matsmältningssystemets sjukdomar
- Patologiska processer
- Luftvägssjukdomar
- Lungsjukdomar
- Spädbarn, nyfödda, sjukdomar
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Bukspottkörtelsjukdomar
- Fibros
- Cystisk fibros
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Membrantransportmodulatorer
- Kloridkanalagonister
- Ivacaftor
- VX-659
Andra studie-ID-nummer
- VX17-659-103
- 2017-004133-82 (EudraCT-nummer)
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .