Az F508del (F/F) homozigóta CF alanyainak VX-659 kombinációs terápiájának vizsgálata
2019. szeptember 26. frissítette: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
3. fázisú, randomizált, kettős vak, ellenőrzött vizsgálat a VX-659 kombinált terápia hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére cisztás fibrózisban szenvedő alanyoknál, akik homozigóták az F508del mutációra (F/F)
Ez a vizsgálat a VX-659 hatékonyságát hármas kombinációban (TC) tezakaftorral (TEZ) és ivakaftorral (IVA) értékeli cisztás fibrózisban (CF) szenvedő betegeknél, akik homozigóták az F508del mutációra (F/F).
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
116
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Adelaide, Ausztrália
- Royal Adelaide Hospital
-
Chermside, Ausztrália
- Prince Charles Hospital
-
Nedlands, Ausztrália
- Institute for Respiratory Health Inc./ Sir Charles Gairdner Hospital
-
New Lambton Heights, Ausztrália
- John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Ausztrália
- The Alfred Hospital
-
-
-
-
-
Cambridge, Egyesült Királyság
- Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
-
Liverpool, Egyesült Királyság
- Liverpool Heart and Chest Hospital
-
London, Egyesült Királyság
- Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
-
Manchester, Egyesült Királyság
- Wythenshawe Hospital
-
Penarth, Egyesült Királyság
- University Hospital Llandough
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06511
- Yale New Haven Medical Center
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
- University of Miami/Miller School of Medicine
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Egyesült Államok, 83712
- St. Luke's CF Center of Idaho
-
-
Illinois
-
Niles, Illinois, Egyesült Államok, 60714
- Advocate Children's Hospital- Park Ridge/ North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
- Indiana Clinical Research Center, IU Health University Hospital
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
- The University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
- The Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Egyesült Államok, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital CF Center
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Egyesült Államok, 64108
- Children's Mercy Hospital
-
Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
- Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Egyesült Államok, 08901
- Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
-
-
New York
-
Albany, New York, Egyesült Államok, 12208
- Albany Medical College
-
New Hyde Park, New York, Egyesült Államok, 11040
- Northwell Health, Long Island Jewish Medical Center
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10032
- Columbia University Medical Center
-
Syracuse, New York, Egyesült Államok, 13210
- Suny Upstate Medical University
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Egyesült Államok, 73211
- Respiratory Diseases of Children and Adolescents
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of University of Pittsburgh Medical Center
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, Egyesült Államok, 57105
- Sanford Research/ USD
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Egyesült Államok, 37920
- University of Tennessee Medical Center-Adult Cystic Fibrosis Clinic
-
Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38103
- Children's Foundation Research Center/ Le Bonheur Children's Hospital
-
Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
- University of Utah/ Primary Children's Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Németország
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Muenchen, Németország
- Pneumologische Praxis Pasing
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország
- Hospital Universitari Vall D Hebron
-
Barcelona, Spanyolország
- Hospital Universitari Vall d'Hebron Servicio de Broncoscopia
-
Sevilla, Spanyolország
- Hospital Universitario Virgen Del Rocio
-
-
-
-
-
Dublin, Írország
- St. Vincent's University Hospital
-
Dublin, Írország
- Our Lady's Children's Hospital
-
Dublin, Írország
- Cork University Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
12 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Főbb felvételi kritériumok:
- Homozigóta az F508del mutációra (F/F)
- Az 1 másodperces kényszerkilégzési térfogat (FEV1) értéke ≥40%-a és ≤90%-a az életkor, nem és magasság előrejelzett átlagának
Főbb kizárási kritériumok:
- Klinikailag jelentős cirrhosis portális hipertóniával vagy anélkül
- A tüdő státuszának gyorsabb csökkenésével járó organizmusok által okozott tüdőfertőzés
- Szilárd szerv vagy hematológiai transzplantáció
Más protokollban meghatározott Bevételi/Kizárási kritériumok vonatkozhatnak
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Aktív összehasonlító: TEZ/IVA
A Tezacaftor (TEZ)/Ivacaftor (IVA) 4 hetes bejáratási periódusát követően a résztvevők 100 mg (mg)/IVA 150 mg TEZ-t kaptak fix dózisú kombinációs (FDC) tabletta formájában reggel és 150 mg IVA-t mono formájában. tabletta este 4 hétig a hármas kombinációs (TC) kezelési időszakban.
|
A résztvevők IVA-t kaptak szájon át naponta egyszer, este.
Más nevek:
A résztvevők TEZ/IVA-t kaptak szájon át naponta egyszer, reggel.
Más nevek:
A résztvevők TEZ/IVA placebót kaptak szájon át naponta egyszer, reggel.
A résztvevők VX-659/TEZ/IVA-val párosított placebót kaptak szájon át naponta egyszer, reggel.
|
|
Kísérleti: VX-659/TEZ/IVA TC
A TEZ/IVA-val végzett 4 hetes bejáratási időszakot követően a résztvevők VX-659 240 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg-ot kaptak reggel FDC tabletta formájában és 150 mg IVA-t mono tabletta formájában este 4 héten keresztül TC kezelési időszak.
|
A résztvevők VX-659/TEZ/IVA-t kaptak szájon át naponta egyszer, reggel.
Más nevek:
A résztvevők IVA-t kaptak szájon át naponta egyszer, este.
Más nevek:
A résztvevők TEZ/IVA placebót kaptak szájon át naponta egyszer, reggel.
A résztvevők VX-659/TEZ/IVA-val párosított placebót kaptak szájon át naponta egyszer, reggel.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A várható kényszerkilégzési térfogat százalékos abszolút változása 1 másodperc alatt (ppFEV1)
Időkeret: A kiindulási állapottól a 4. héten
|
A FEV1 az a levegőmennyiség, amelyet egy másodperc alatt, teljes belégzés után erőszakkal ki lehet fújni.
|
A kiindulási állapottól a 4. héten
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A verejték-klorid (SwCl) abszolút változása
Időkeret: A kiindulási állapottól a 4. héten
|
Az izzadságmintákat jóváhagyott gyűjtőeszközzel gyűjtöttük.
|
A kiindulási állapottól a 4. héten
|
|
Abszolút változás a cisztás fibrózis kérdőív átdolgozott (CFQ-R) légzési tartomány pontszámában
Időkeret: Az alaphelyzettől a 4. héten
|
A CFQ-R egy validált, résztvevők által jelentett eredmény, amely a cisztás fibrózisban szenvedő résztvevők egészségével kapcsolatos életminőségét méri.
A légúti tartományban értékelt légúti tünetek, pontszám tartomány: 0-100; a magasabb pontszámok kevesebb tünetet és jobb egészséggel összefüggő életminőséget jeleznek.
|
Az alaphelyzettől a 4. héten
|
|
Biztonság és tolerálhatóság a kezelés során felmerülő nemkívánatos események (AE) és súlyos nemkívánatos események (SAE) résztvevőinek becsült száma szerint
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától a TC-kezelési időszakban a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő 28 napig, vagy a vizsgálatban való részvétel dátumáig, attól függően, hogy melyik következik be előbb (a 8. hétig)
|
A vizsgálati gyógyszer első adagjától a TC-kezelési időszakban a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő 28 napig, vagy a vizsgálatban való részvétel dátumáig, attól függően, hogy melyik következik be előbb (a 8. hétig)
|
|
|
A VX-659, a TEZ, a TEZ metabolit (M1-TEZ) és az IVA megfigyelt adagolás előtti koncentrációja (Ctrough)
Időkeret: Az 1. naptól és a 4. héttől
|
Az 1. naptól és a 4. héttől
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2018. május 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2018. szeptember 26.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2018. október 8.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2018. március 1.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. március 7.
Első közzététel (Tényleges)
2018. március 9.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2019. október 17.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. szeptember 26.
Utolsó ellenőrzés
2019. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Emésztőrendszeri betegségek
- Patológiás folyamatok
- Légúti betegségek
- Tüdőbetegségek
- Csecsemő, Újszülött, Betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Hasnyálmirigy-betegségek
- Fibrózis
- Cisztás fibrózis
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Membrán transzport modulátorok
- Klorid csatorna agonisták
- Ivakaftor
- VX-659
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- VX17-659-103
- 2017-004133-82 (EudraCT szám)
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .