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Un estudio de la terapia de combinación VX-659 en sujetos con FQ homocigotos para F508del (F/F)

26 de septiembre de 2019 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Un estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego y controlado que evalúa la eficacia y la seguridad de la terapia combinada VX-659 en sujetos con fibrosis quística que son homocigotos para la mutación F508del (F/F)

Este estudio evaluará la eficacia de VX-659 en combinación triple (TC) con tezacaftor (TEZ) e ivacaftor (IVA) en sujetos con fibrosis quística (FQ) homocigotos para la mutación F508del (F/F).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

116

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Muenchen, Alemania
        • Pneumologische Praxis Pasing
  • Australia
      • Adelaide, Australia
        • Royal Adelaide Hospital
      • Chermside, Australia
        • Prince Charles Hospital
      • Nedlands, Australia
        • Institute for Respiratory Health Inc./ Sir Charles Gairdner Hospital
      • New Lambton Heights, Australia
        • John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia
        • The Alfred Hospital
  • España
      • Barcelona, España
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Barcelona, España
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Sevilla, España
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06511
        • Yale New Haven Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami/Miller School of Medicine
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Estados Unidos, 83712
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Niles, Illinois, Estados Unidos, 60714
        • Advocate Children's Hospital- Park Ridge/ North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana Clinical Research Center, IU Health University Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital CF Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Albany, New York, Estados Unidos, 12208
        • Albany Medical College
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
        • Northwell Health, Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73211
        • Respiratory Diseases of Children and Adolescents
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of University of Pittsburgh Medical Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Estados Unidos, 57105
        • Sanford Research/ USD
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Estados Unidos, 37920
        • University of Tennessee Medical Center-Adult Cystic Fibrosis Clinic
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38103
        • Children's Foundation Research Center/ Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah/ Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • St. Vincent's University Hospital
      • Dublin, Irlanda
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Dublin, Irlanda
        • Cork University Hospital
  • Reino Unido
      • Cambridge, Reino Unido
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Liverpool, Reino Unido
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Reino Unido
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Reino Unido
        • Wythenshawe Hospital
      • Penarth, Reino Unido
        • University Hospital Llandough

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Homocigoto para la mutación F508del (F/F)
  • Valor de volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1) ≥40 % y ≤90 % de la media prevista para edad, sexo y altura

Criterios clave de exclusión:

  • Cirrosis clínicamente significativa con o sin hipertensión portal
  • Infección pulmonar por organismos asociada con una disminución más rápida del estado pulmonar
  • Trasplante de órgano sólido o hematológico

Se pueden aplicar otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: TEZ/IVA
Después de un período de preinclusión de 4 semanas con tezacaftor (TEZ)/ivacaftor (IVA), los participantes recibieron 100 miligramos (mg) de TEZ/150 mg de IVA como comprimido combinado de dosis fija (FDC) por la mañana y 150 mg de IVA como monodosis. tableta por la noche durante 4 semanas en el período de tratamiento de combinación triple (TC).
Droga: IVA
Los participantes recibieron IVA por vía oral una vez al día por la noche.
Otros nombres:
  • VX-770
  • ivacaftor
Droga: TEZ/IVA
Los participantes recibieron TEZ/IVA por vía oral una vez al día por la mañana.
Otros nombres:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor
Droga: Placebo
Los participantes recibieron TEZ/IVA emparejado con placebo por vía oral una vez al día por la mañana.
Droga: Placebo
Los participantes recibieron placebo equivalente a VX-659/TEZ/IVA por vía oral una vez al día por la mañana.
Experimental: VX-659/TEZ/IVA TC
Luego de un período inicial de 4 semanas con TEZ/IVA, los participantes recibieron VX-659 240 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg como tabletas FDC por la mañana y IVA 150 mg como tableta mono por la noche durante 4 semanas por la noche. Período de tratamiento TC.
Droga: VX-659/TEZ/IVA
Los participantes recibieron VX-659/TEZ/IVA por vía oral una vez al día por la mañana.
Otros nombres:
  • VX-659/VX-661/VX-770
  • VX-659/tezacaftor/ivacaftor
Droga: IVA
Los participantes recibieron IVA por vía oral una vez al día por la noche.
Otros nombres:
  • VX-770
  • ivacaftor
Droga: Placebo
Los participantes recibieron TEZ/IVA emparejado con placebo por vía oral una vez al día por la mañana.
Droga: Placebo
Los participantes recibieron placebo equivalente a VX-659/TEZ/IVA por vía oral una vez al día por la mañana.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio absoluto en el porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (ppFEV1)
Periodo de tiempo: Desde el inicio en la semana 4
FEV1 es el volumen de aire que se puede expulsar a la fuerza en un segundo, después de una inspiración completa.
Desde el inicio en la semana 4

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio absoluto en el cloruro de sudor (SwCl)
Periodo de tiempo: Desde el inicio en la semana 4
Las muestras de sudor se recolectaron utilizando un dispositivo de recolección aprobado.
Desde el inicio en la semana 4
Cambio absoluto en la puntuación del dominio respiratorio del Cuestionario de fibrosis quística revisado (CFQ-R)
Periodo de tiempo: Desde el inicio en la semana 4
El CFQ-R es un resultado validado informado por los participantes que mide la calidad de vida relacionada con la salud de los participantes con fibrosis quística. Dominio respiratorio evaluó síntomas respiratorios, rango de puntuación: 0-100; puntuaciones más altas indican menos síntomas y una mejor calidad de vida relacionada con la salud.
Desde el inicio en la semana 4
Seguridad y tolerabilidad según el número evaluado de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio en el período de tratamiento de TC hasta 28 días después de la última dosis del fármaco del estudio o hasta la fecha de finalización de la participación en el estudio, lo que ocurra primero (hasta la Semana 8)
Desde la primera dosis del fármaco del estudio en el período de tratamiento de TC hasta 28 días después de la última dosis del fármaco del estudio o hasta la fecha de finalización de la participación en el estudio, lo que ocurra primero (hasta la Semana 8)
Concentración previa a la dosis observada (Cmín) de VX-659, TEZ, metabolito de TEZ (M1-TEZ) e IVA
Periodo de tiempo: Desde el día 1 y la semana 4
Desde el día 1 y la semana 4

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de mayo de 2018

Finalización primaria (Actual)

26 de septiembre de 2018

Finalización del estudio (Actual)

8 de octubre de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

1 de marzo de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de marzo de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

9 de marzo de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

17 de octubre de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de septiembre de 2019

Última verificación

1 de septiembre de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • VX17-659-103
  • 2017-004133-82 (Número EudraCT)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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