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Une étude de la thérapie combinée VX-659 chez des sujets fibro-kystiques homozygotes pour F508del (F/F)

26 septembre 2019 mis à jour par: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Une étude de phase 3, randomisée, en double aveugle et contrôlée évaluant l'efficacité et l'innocuité de la thérapie combinée VX-659 chez des sujets atteints de fibrose kystique homozygotes pour la mutation F508del (F/F)

Cette étude évaluera l'efficacité du VX-659 en triple association (TC) avec le tezacaftor (TEZ) et l'ivacaftor (IVA) chez des sujets atteints de mucoviscidose (CF) homozygotes pour la mutation F508del (F/F).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

116

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Muenchen, Allemagne
        • Pneumologische Praxis Pasing
  • Australie
      • Adelaide, Australie
        • Royal Adelaide Hospital
      • Chermside, Australie
        • Prince Charles Hospital
      • Nedlands, Australie
        • Institute for Respiratory Health Inc./ Sir Charles Gairdner Hospital
      • New Lambton Heights, Australie
        • John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australie
        • The Alfred Hospital
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne
        • Hospital Universitari Vall d Hebron
      • Barcelona, Espagne
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Sevilla, Espagne
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
  • Irlande
      • Dublin, Irlande
        • St. Vincent's University Hospital
      • Dublin, Irlande
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Dublin, Irlande
        • Cork University Hospital
  • Royaume-Uni
      • Cambridge, Royaume-Uni
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Liverpool, Royaume-Uni
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Royaume-Uni
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Royaume-Uni
        • Wythenshawe Hospital
      • Penarth, Royaume-Uni
        • University Hospital Llandough
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06511
        • Yale New Haven Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • University of Miami/Miller School of Medicine
    • Idaho
      • Boise, Idaho, États-Unis, 83712
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Niles, Illinois, États-Unis, 60714
        • Advocate Children's Hospital- Park Ridge/ North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Indiana Clinical Research Center, IU Health University Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, États-Unis, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital CF Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Albany, New York, États-Unis, 12208
        • Albany Medical College
      • New Hyde Park, New York, États-Unis, 11040
        • Northwell Health, Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, États-Unis, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73211
        • Respiratory Diseases of Children and Adolescents
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of University of Pittsburgh Medical Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, États-Unis, 57105
        • Sanford Research/ USD
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, États-Unis, 37920
        • University of Tennessee Medical Center-Adult Cystic Fibrosis Clinic
      • Memphis, Tennessee, États-Unis, 38103
        • Children's Foundation Research Center/ Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
        • University of Utah/ Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Homozygote pour la mutation F508del (F/F)
  • Valeur du volume expiratoire maximal en 1 seconde (VEMS) ≥ 40 % et ≤ 90 % de la moyenne prédite pour l'âge, le sexe et la taille

Critères d'exclusion clés :

  • Cirrhose cliniquement significative avec ou sans hypertension portale
  • Infection pulmonaire par des organismes associés à un déclin plus rapide de l'état pulmonaire
  • Transplantation d'organe solide ou hématologique

D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: TEZ/IVA
Après une période de rodage de 4 semaines avec Tezacaftor (TEZ)/Ivacaftor (IVA), les participants ont reçu TEZ 100 milligrammes (mg)/IVA 150 mg sous forme de comprimé d'association à dose fixe (FDC) le matin et IVA 150 mg en mono comprimé le soir pendant 4 semaines dans la période de traitement de la triple combinaison (TC).
Médicament: TVA
Les participants recevaient l'IVA par voie orale une fois par jour le soir.
Autres noms:
  • VX-770
  • ivacaftor
Médicament: TEZ/IVA
Les participants ont reçu TEZ/IVA par voie orale une fois par jour le matin.
Autres noms:
  • VX-661/VX-770
  • tézacaftor/ivacaftor
Médicament: Placebo
Les participants ont reçu un placebo TEZ/IVA apparié par voie orale une fois par jour le matin.
Médicament: Placebo
Les participants ont reçu un placebo correspondant au VX-659/TEZ/IVA par voie orale une fois par jour le matin.
Expérimental: VX-659/TEZ/IVA TC
Après une période de rodage de 4 semaines avec TEZ/IVA, les participants ont reçu VX-659 240 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg sous forme de comprimés FDC le matin et IVA 150 mg sous forme de comprimé mono le soir pendant 4 semaines dans le Période de traitement TC.
Médicament: VX-659/TEZ/IVA
Les participants ont reçu le VX-659/TEZ/IVA par voie orale une fois par jour le matin.
Autres noms:
  • VX-659/VX-661/VX-770
  • VX-659/tezacaftor/ivacaftor
Médicament: TVA
Les participants recevaient l'IVA par voie orale une fois par jour le soir.
Autres noms:
  • VX-770
  • ivacaftor
Médicament: Placebo
Les participants ont reçu un placebo TEZ/IVA apparié par voie orale une fois par jour le matin.
Médicament: Placebo
Les participants ont reçu un placebo correspondant au VX-659/TEZ/IVA par voie orale une fois par jour le matin.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement absolu du pourcentage de volume expiratoire forcé prévu en 1 seconde (ppFEV1)
Délai: De la ligne de base à la semaine 4
Le FEV1 est le volume d'air qui peut être expulsé de force en une seconde, après une inspiration complète.
De la ligne de base à la semaine 4

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement absolu du chlorure de sueur (SwCl)
Délai: De la ligne de base à la semaine 4
Les échantillons de sueur ont été prélevés à l'aide d'un dispositif de prélèvement approuvé.
De la ligne de base à la semaine 4
Changement absolu dans le score du domaine respiratoire du questionnaire révisé sur la fibrose kystique (CFQ-R)
Délai: De la ligne de base à la semaine 4
Le CFQ-R est un résultat validé déclaré par les participants mesurant la qualité de vie liée à la santé des participants atteints de fibrose kystique. Symptômes respiratoires évalués par le domaine respiratoire, plage de scores : 0-100 ; des scores plus élevés indiquant moins de symptômes et une meilleure qualité de vie liée à la santé.
De la ligne de base à la semaine 4
Innocuité et tolérabilité évaluées Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG) liés au traitement
Délai: De la première dose du médicament à l'étude pendant la période de traitement par TC jusqu'à 28 jours après la dernière dose du médicament à l'étude ou jusqu'à la fin de la date de participation à l'étude, selon la première éventualité (jusqu'à la semaine 8)
De la première dose du médicament à l'étude pendant la période de traitement par TC jusqu'à 28 jours après la dernière dose du médicament à l'étude ou jusqu'à la fin de la date de participation à l'étude, selon la première éventualité (jusqu'à la semaine 8)
Concentration pré-dose observée (Ctrough) de VX-659, TEZ, métabolite TEZ (M1-TEZ) et IVA
Délai: Du jour 1 à la semaine 4
Du jour 1 à la semaine 4

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 mai 2018

Achèvement primaire (Réel)

26 septembre 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

8 octobre 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 mars 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 mars 2018

Première publication (Réel)

9 mars 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

17 octobre 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

26 septembre 2019

Dernière vérification

1 septembre 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • VX17-659-103
  • 2017-004133-82 (Numéro EudraCT)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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