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Uno studio sulla terapia combinata VX-659 in soggetti CF omozigoti per F508del (F/F)

26 settembre 2019 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato che valuta l'efficacia e la sicurezza della terapia di combinazione VX-659 in soggetti con fibrosi cistica che sono omozigoti per la mutazione F508del (F/F)

Questo studio valuterà l'efficacia di VX-659 in tripla combinazione (TC) con tezacaftor (TEZ) e ivacaftor (IVA) in soggetti con fibrosi cistica (CF) che sono omozigoti per la mutazione F508del (F/F).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

116

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Adelaide, Australia
        • Royal Adelaide Hospital
      • Chermside, Australia
        • Prince Charles Hospital
      • Nedlands, Australia
        • Institute for Respiratory Health Inc./ Sir Charles Gairdner Hospital
      • New Lambton Heights, Australia
        • John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia
        • The Alfred Hospital
  • Germania
      • Berlin, Germania
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Muenchen, Germania
        • Pneumologische Praxis Pasing
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • St. Vincent's University Hospital
      • Dublin, Irlanda
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Dublin, Irlanda
        • Cork University Hospital
  • Regno Unito
      • Cambridge, Regno Unito
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Liverpool, Regno Unito
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
      • London, Regno Unito
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Regno Unito
        • Wythenshawe Hospital
      • Penarth, Regno Unito
        • University Hospital Llandough
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Barcelona, Spagna
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Sevilla, Spagna
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06511
        • Yale New Haven Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami/Miller School of Medicine
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stati Uniti, 83712
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Niles, Illinois, Stati Uniti, 60714
        • Advocate Children's Hospital- Park Ridge/ North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana Clinical Research Center, IU Health University Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital CF Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Albany, New York, Stati Uniti, 12208
        • Albany Medical College
      • New Hyde Park, New York, Stati Uniti, 11040
        • Northwell Health, Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Stati Uniti, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73211
        • Respiratory Diseases of Children and Adolescents
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of University of Pittsburgh Medical Center
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Stati Uniti, 57105
        • Sanford Research/ USD
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Stati Uniti, 37920
        • University of Tennessee Medical Center-Adult Cystic Fibrosis Clinic
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38103
        • Children's Foundation Research Center/ Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah/ Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Omozigote per la mutazione F508del (F/F)
  • Valore del volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1) ≥40% e ≤90% della media prevista per età, sesso e altezza

Criteri chiave di esclusione:

  • Cirrosi clinicamente significativa con o senza ipertensione portale
  • Infezione polmonare con microrganismi associati a un declino più rapido dello stato polmonare
  • Trapianto di organo solido o ematologico

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: TEZ/IVA
Dopo un periodo di run-in di 4 settimane con Tezacaftor (TEZ)/Ivacaftor (IVA), i partecipanti hanno ricevuto TEZ 100 milligrammi (mg)/IVA 150 mg come compressa a dose fissa (FDC) al mattino e IVA 150 mg come mono compressa la sera per 4 settimane nel periodo di trattamento con tripla combinazione (TC).
Droga: IVA
I partecipanti hanno ricevuto l'IVA per via orale una volta al giorno la sera.
Altri nomi:
  • VX-770
  • ivacaftor
Droga: TEZ/IVA
I partecipanti hanno ricevuto TEZ/IVA per via orale una volta al giorno al mattino.
Altri nomi:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor
Droga: Placebo
I partecipanti hanno ricevuto TEZ/IVA corrispondente al placebo per via orale una volta al giorno al mattino.
Droga: Placebo
I partecipanti hanno ricevuto placebo abbinato a VX-659/TEZ/IVA per via orale una volta al giorno al mattino.
Sperimentale: VX-659/TEZ/IVATC
Dopo un periodo di rodaggio di 4 settimane con TEZ/IVA, i partecipanti hanno ricevuto VX-659 240 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg come compresse FDC al mattino e IVA 150 mg come mono compressa alla sera per 4 settimane al Periodo di trattamento TC.
Droga: VX-659/TEZ/IVA
I partecipanti hanno ricevuto VX-659/TEZ/IVA per via orale una volta al giorno al mattino.
Altri nomi:
  • VX-659/VX-661/VX-770
  • VX-659/tezacaftor/ivacaftor
Droga: IVA
I partecipanti hanno ricevuto l'IVA per via orale una volta al giorno la sera.
Altri nomi:
  • VX-770
  • ivacaftor
Droga: Placebo
I partecipanti hanno ricevuto TEZ/IVA corrispondente al placebo per via orale una volta al giorno al mattino.
Droga: Placebo
I partecipanti hanno ricevuto placebo abbinato a VX-659/TEZ/IVA per via orale una volta al giorno al mattino.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione assoluta del volume espiratorio forzato previsto in percentuale in 1 secondo (ppFEV1)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 4
FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione.
Dal basale alla settimana 4

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione assoluta del cloruro nel sudore (SwCl)
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 4
I campioni di sudore sono stati raccolti utilizzando un dispositivo di raccolta approvato.
Dal basale alla settimana 4
Cambiamento assoluto nel punteggio del dominio respiratorio modificato dal questionario sulla fibrosi cistica (CFQ-R).
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 4
Il CFQ-R è un risultato convalidato riferito dai partecipanti che misura la qualità della vita correlata alla salute per i partecipanti con fibrosi cistica. Sintomi respiratori valutati nel dominio respiratorio, intervallo di punteggio: 0-100; punteggi più alti indicano un minor numero di sintomi e una migliore qualità della vita correlata alla salute.
Dal basale alla settimana 4
Sicurezza e tollerabilità come valutato Numero di partecipanti con eventi avversi (EA) ed eventi avversi gravi (SAE) emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio nel periodo di trattamento TC fino a 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio o fino al completamento della data di partecipazione allo studio, a seconda di quale evento si verifichi per primo (fino alla settimana 8)
Dalla prima dose del farmaco in studio nel periodo di trattamento TC fino a 28 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio o fino al completamento della data di partecipazione allo studio, a seconda di quale evento si verifichi per primo (fino alla settimana 8)
Concentrazione pre-dose osservata (Ctrough) di VX-659, TEZ, metabolita TEZ (M1-TEZ) e IVA
Lasso di tempo: Dal giorno 1 e dalla settimana 4
Dal giorno 1 e dalla settimana 4

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 maggio 2018

Completamento primario (Effettivo)

26 settembre 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

8 ottobre 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 marzo 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 marzo 2018

Primo Inserito (Effettivo)

9 marzo 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 ottobre 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 settembre 2019

Ultimo verificato

1 settembre 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VX17-659-103
  • 2017-004133-82 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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