F508del ホモ接合性 CF 被験者における VX-659 併用療法の研究 (F/F)
2019年9月26日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
F508del 変異（F/F）のホモ接合性である嚢胞性線維症患者における VX-659 併用療法の有効性と安全性を評価する第 3 相ランダム化二重盲検対照試験
この研究では、F508del 変異 (F/F) がホモ接合である嚢胞性線維症 (CF) 患者を対象に、テザカフトル (TEZ) およびイバカフトール (IVA) との 3 剤併用 (TC) における VX-659 の有効性を評価します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
116
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Dublin、アイルランド
- St. Vincent'S University Hospital
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Dublin、アイルランド
- Our Lady's Children's Hospital
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Dublin、アイルランド
- Cork University Hospital
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
- University of Alabama at Birmingham
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、アメリカ、06511
- Yale New Haven Medical Center
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Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- University of Miami/Miller School of Medicine
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Idaho
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Boise、Idaho、アメリカ、83712
- St. Luke's CF Center of Idaho
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Illinois
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Niles、Illinois、アメリカ、60714
- Advocate Children's Hospital- Park Ridge/ North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Indiana Clinical Research Center, IU Health University Hospital
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- The University of Iowa Hospitals and Clinics
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- The Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49503
- Helen DeVos Children's Hospital CF Center
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Missouri
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Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
- Children's Mercy Hospital
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
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New Jersey
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New Brunswick、New Jersey、アメリカ、08901
- Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
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New York
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Albany、New York、アメリカ、12208
- Albany Medical College
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New Hyde Park、New York、アメリカ、11040
- Northwell Health, Long Island Jewish Medical Center
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New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University Medical Center
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Syracuse、New York、アメリカ、13210
- SUNY Upstate Medical University
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Oklahoma
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Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73211
- Respiratory Diseases of Children and Adolescents
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of University of Pittsburgh Medical Center
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South Dakota
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Sioux Falls、South Dakota、アメリカ、57105
- Sanford Research/ USD
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Tennessee
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Knoxville、Tennessee、アメリカ、37920
- University of Tennessee Medical Center-Adult Cystic Fibrosis Clinic
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Memphis、Tennessee、アメリカ、38103
- Children's Foundation Research Center/ Le Bonheur Children's Hospital
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Baylor College of Medicine
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
- University of Utah/ Primary Children's Medical Center
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Seattle Children's Hospital
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Cambridge、イギリス
- Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
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Liverpool、イギリス
- Liverpool Heart and Chest Hospital
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London、イギリス
- Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
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Manchester、イギリス
- Wythenshawe Hospital
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Penarth、イギリス
- University Hospital Llandough
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Adelaide、オーストラリア
- Royal Adelaide Hospital
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Chermside、オーストラリア
- Prince Charles Hospital
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Nedlands、オーストラリア
- Institute for Respiratory Health Inc./ Sir Charles Gairdner Hospital
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New Lambton Heights、オーストラリア
- John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute
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Victoria
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Melbourne、Victoria、オーストラリア
- The Alfred Hospital
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Barcelona、スペイン
- Hospital Universitari Vall D Hebron
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Barcelona、スペイン
- Hospital Universitari Vall d'Hebron Servicio de Broncoscopia
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Sevilla、スペイン
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
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Berlin、ドイツ
- Charite Paediatric Pulmonology Department
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Muenchen、ドイツ
- Pneumologische Praxis Pasing
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
主な包含基準:
- F508del 変異のホモ接合性 (F/F)
- 1秒努力呼気量（FEV1）値が、年齢、性別、身長の予測平均値の40％以上、90％以下
主な除外基準:
- 門脈圧亢進症を伴うまたは伴わない臨床的に重大な肝硬変
- 肺の状態のより急速な低下に関連する微生物による肺感染症
- 固形臓器または血液移植
他のプロトコルで定義された包含/除外基準が適用される場合があります
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：テズ/IVA
テザカフトール（TEZ）/イヴァカフトール（IVA）による4週間の慣らし運転期間後、参加者は朝に固定用量配合（FDC）錠剤としてTEZ 100ミリグラム（mg）/IVA 150 mgを受け取り、単剤としてIVA 150 mgを受け取りました。トリプルコンビネーション（TC）治療期間中の4週間、夕方に錠剤を服用します。
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参加者は、夕方に 1 日 1 回、経口で IVA を受けました。
他の名前：
参加者は、1 日 1 回朝に経口で TEZ/IVA を受け取りました。
他の名前：
参加者は、1 日 1 回朝に経口で TEZ/IVA と一致するプラセボを受け取りました。
参加者は、VX-659/TEZ/IVAに適合したプラセボを1日1回午前中に経口投与されました。
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実験的：VX-659/TEZ/IVA TC
TEZ/IVAによる4週間の慣らし期間の後、参加者は朝にVX-659 240 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mgをFDC錠剤として、夕方に単剤錠剤としてIVA 150 mgを4週間投与されました。 TC治療期間。
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参加者は、VX-659/TEZ/IVA を 1 日 1 回朝に経口投与されました。
他の名前：
参加者は、夕方に 1 日 1 回、経口で IVA を受けました。
他の名前：
参加者は、1 日 1 回朝に経口で TEZ/IVA と一致するプラセボを受け取りました。
参加者は、VX-659/TEZ/IVAに適合したプラセボを1日1回午前中に経口投与されました。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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1 秒間の予測強制呼気量のパーセント変化 (ppFEV1)
時間枠：4週目のベースラインから
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FEV1 は、完全に吸気した後、1 秒間に強制的に吹き出せる空気の量です。
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4週目のベースラインから
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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汗の塩化物 (SwCl) の絶対変化
時間枠：4週目のベースラインから
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承認された収集装置を使用して、汗のサンプルを収集しました。
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4週目のベースラインから
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嚢胞性線維症アンケート改訂版 (CFQ-R) 呼吸領域スコアの絶対変化
時間枠：4週目のベースラインから
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CFQ-R は、嚢胞性線維症の参加者の健康関連の生活の質を測定する、検証済みの参加者報告結果です。
呼吸器領域は呼吸器症状を評価、スコア範囲: 0 ～ 100。スコアが高いほど、症状が少なく、健康関連の生活の質が向上していることを示します。
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4週目のベースラインから
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評価された安全性と忍容性 治療中に発現した有害事象 (AE) および重篤な有害事象 (SAE) を有する参加者の数
時間枠：TC治療期間における治験薬の初回投与から治験薬の最終投与後28日まで、又は治験参加日の終了日のいずれか早い方（8週目まで）
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TC治療期間における治験薬の初回投与から治験薬の最終投与後28日まで、又は治験参加日の終了日のいずれか早い方（8週目まで）
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VX-659、TEZ、TEZ 代謝物 (M1-TEZ)、および IVA の実測投与前濃度 (Ctrough)
時間枠：1日目と4週目から
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1日目と4週目から
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年5月1日
一次修了 (実際)
2018年9月26日
研究の完了 (実際)
2018年10月8日
試験登録日
最初に提出
2018年3月1日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年3月7日
最初の投稿 (実際)
2018年3月9日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年10月17日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年9月26日
最終確認日
2019年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- VX17-659-103
- 2017-004133-82 (EudraCT番号)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
VX-659/TEZ/IVAの臨床試験
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完了
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated終了しました嚢胞性線維症アメリカ, スペイン, アイルランド, オーストラリア, イスラエル, イギリス, ドイツ, カナダ, デンマーク, ポーランド, スイス
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完了嚢胞性線維症アメリカ, スペイン, アイルランド, オーストラリア, イスラエル, イギリス, ドイツ, スイス, カナダ, デンマーク, ポーランド
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完了嚢胞性線維症アメリカ, スペイン, イギリス, ニュージーランド, イスラエル, オーストラリア, アイルランド, ドイツ, スウェーデン, チェコ, ポルトガル, ハンガリー
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完了嚢胞性線維症アメリカ, イギリス, ベルギー, オランダ, フランス, デンマーク, イスラエル, ニュージーランド, オーストラリア, アイルランド, スウェーデン, カナダ, ドイツ, ポーランド, スイス, イタリア, オーストリア, ハンガリー, ギリシャ, ノルウェー
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完了
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完了
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated完了