Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Autolog knoglemarv mononukleær stamcelle til børn, der lider af levercirrhose på grund af biliær atresi

3. juni 2024 opdateret af: Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Resultater af autolog knoglemarvsmononukleær stamcelle (BMMC) transplantation til børn, der lider af levercirrhose på grund af galdeatresi efter Kasais operation: et åbent ukontrolleret klinisk forsøg

Formålet med denne undersøgelse var at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​autolog knoglemarvsmononukleær stamcelletransplantation til børn, der lider af levercirrhose på grund af biliær atresi

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse har til formål at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​autolog knoglemarvsmononukleær stamcelletransplantation i behandlingen af ​​levercirrhose på grund af galdeatresi efter Kasais operation af 20 patienter ved Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology, Hanoi, Vietnam fra januar 2017 til december 2018

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

17

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam, 100000
        • Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
      • Hanoi, Vietnam, 10000
        • Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 11 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Børn blev diagnosticeret med levercirrhose på grund af galdeatresi efter Kasais operation
  • 1 år eller ældre
  • Patienter med manifestation af skrumpelever efter Kasai's operation: hepatomegali, kongestiv splenomegali, forhøjede leverenzymer, esophagusvaricer (baseret på endoskopisk diagnose), skrumpelever (baseret på leverbiopsi)

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter under 1 år
  • Epilepsi
  • Koagulationsforstyrrelser
  • Allergi over for anæstesimidler
  • Alvorlige helbredstilstande såsom kræft, svigt af hjerte, lunge, lever eller nyre
  • Aktive infektioner
  • Alvorlige psykiatriske lidelser

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Autolog BMMC-transplantation
Stamcelletransplantationer omfatter 2 administrationer af autologe mononukleære knoglemarvsceller via leverarterien ved baseline og 6 måneder derefter.
Kombinationsprodukt: Autolog BMMC-transplantation
Stamcelletransplantation

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vurder ændringerne i kolestase
Tidsramme: Baseline, 3, 6 måneder og 12 måneder efter transplantation
Brug af bilirubin (total, direkte og indirekte) (enheder: mg/dL) til at måle ændringerne i kolestase
Baseline, 3, 6 måneder og 12 måneder efter transplantation
Vurder ændringerne i leverfunktionen
Tidsramme: Baseline, 3, 6 måneder og 12 måneder efter transplantation
Brug af AST (Aspart transaminase) og ALT (Alanin transaminase) (enheder: U/L), GGT (Gamma GT) (enheder: UI/L) og Bilirubin (enheder: mg/dL) til at måle ændringerne i leverfunktionen
Baseline, 3, 6 måneder og 12 måneder efter transplantation
Vurder ændringerne i niveauet af skrumpelever
Tidsramme: Baseline, 3, 6 måneder og 12 måneder efter transplantation

Brug af PELD-score (ifølge forslag fra The Lever and Intestinal Organ Transplantation Committee i 2009). PELD beregnes ud fra tre indikatorer: albumin (g/dL), bilirubin (enheder: mg/dL) og INR (international normalized ratio). Formel: PELD = 10 * (0,48 * ln(serumbilirubin) + 1,857 * ln(INR) - 0,687 * ln(Albumin) + (0,436 hvis patienten er mindre end 1 år gammel) + (0,667 hvis patienten har vækstsvigt)) . Vurder resultatet:

  • Hvis PELD <10: gode resultater
  • Hvis 10 <PELD <15: gennemsnitlige resultater
  • Hvis PELD> 15: dårlige resultater

Albumin (Enhed: g / dL), bilirubin (enheder: mg / dL) og INR (internationalt normaliseret forhold).
Baseline, 3, 6 måneder og 12 måneder efter transplantation
Vurder ændringerne i leverbiopsi
Tidsramme: Baseline, 3, 6 måneder og 12 måneder efter transplantation
Leverbiopsi, i kombination med historie og fysiske undersøgelsesdata, er et kraftfuldt klinisk værktøj til diagnosticering og behandling af leversygdomme for at evaluere ændringerne i leverbiopsien
Baseline, 3, 6 måneder og 12 måneder efter transplantation

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Liem Nguyen, Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

2. januar 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. september 2021

Studieafslutning (Faktiske)

31. oktober 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. januar 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. marts 2018

Først opslået (Faktiske)

16. marts 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

4. juni 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. juni 2024

Sidst verificeret

1. juni 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VinmecRISCGT78

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Levercirrhose, galdevejr

Kliniske forsøg med Autolog BMMC-transplantation

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Liberia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner