Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Autologe beenmerg mononucleaire stamcel voor kinderen die lijden aan levercirrose als gevolg van biliaire atresie

17 augustus 2020 bijgewerkt door: Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Resultaten van autologe mononucleaire stamceltransplantatie in het beenmerg (BMMC) voor kinderen die lijden aan levercirrose als gevolg van galatresie na de operatie van Kasai: een open-label ongecontroleerde klinische studie

Het doel van deze studie was het evalueren van de veiligheid en effectiviteit van autologe mononucleaire stamceltransplantatie in het beenmerg voor kinderen die lijden aan levercirrose als gevolg van biliaire atresie.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie is uitgevoerd om de veiligheid en effectiviteit te evalueren van autologe mononucleaire stamceltransplantatie in het beenmerg bij de behandeling van levercirrose als gevolg van biliaire atresie na Kasai's operatie van 20 patiënten aan het Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology, Hanoi, Vietnam vanaf januari 2017 tot december 2018

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

20

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam, 100000
        • Werving
        • Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
      • Hanoi, Vietnam, 10000
        • Werving
        • Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

4 maanden tot 13 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Kinderen werden gediagnosticeerd met levercirrose als gevolg van galgangatresie na de operatie van Kasai
  • 1 jaar of ouder
  • Patiënten met manifestatie van cirrose na de operatie van Kasai: hepatomegalie, congestieve splenomegalie, verhoogde leverenzymen, slokdarmvarices (gebaseerd op endoscopische diagnose), cirrose (gebaseerd op leverbiopsie)

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten jonger dan 1 jaar
  • Epilepsie
  • Stollingsstoornissen
  • Allergie voor anesthetica
  • Ernstige gezondheidsproblemen zoals kanker, hart-, long-, lever- of nierfalen
  • Actieve infecties
  • Ernstige psychiatrische stoornissen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Autologe BMC-transplantatie
Stamceltransplantaties omvatten 2 toedieningen van autologe mononucleaire beenmergcellen via de leverslagader bij aanvang en 6 maanden daarna
Combinatie product: Autologe BMC-transplantatie
Stamceltransplantatie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Beoordeel de veranderingen in cholestase
Tijdsspanne: Baseline, 3, 6 maanden en 12 maanden na transplantatie
Gebruik van bilirubine (totaal, direct en indirect) (eenheden: mg/dL) om de veranderingen in cholestase te meten
Baseline, 3, 6 maanden en 12 maanden na transplantatie
Beoordeel de veranderingen in de leverfunctie
Tijdsspanne: Baseline, 3, 6 maanden en 12 maanden na transplantatie
Het gebruik van AST (Aspart-transaminase) en ALT (Alanin-transaminase) (eenheden: U/L), GGT (Gamma GT) (eenheden: UI/L) en bilirubine (eenheden: mg/dL) om de veranderingen in de leverfunctie te meten
Baseline, 3, 6 maanden en 12 maanden na transplantatie
Beoordeel de veranderingen in het niveau van cirrose
Tijdsspanne: Baseline, 3, 6 maanden en 12 maanden na transplantatie

Met behulp van PELD-score (volgens de suggestie van The Liver and Intestinal Organ Transplantation Committee in 2009). PELD wordt berekend op basis van drie indicatoren: albumine (g/dl), bilirubine (eenheden: mg/dl) en INR (international normalized ratio). Formule: PELD = 10 * (0,48 * ln(serumbilirubine) + 1,857 * ln(INR) - 0,687 * ln(albumine) + (0,436 als patiënt jonger is dan 1 jaar) + (0,667 als patiënt groeiachterstand heeft)) . Evalueer het resultaat:

  • Indien PELD <10: goede resultaten
  • Indien 10 <PELD <15: gemiddelde resultaten
  • Als PELD> 15: slechte resultaten

Albumine (eenheid: g/dl), bilirubine (eenheid: mg/dl) en INR (international normalised ratio).
Baseline, 3, 6 maanden en 12 maanden na transplantatie
Beoordeel de veranderingen in leverbiopsie
Tijdsspanne: Baseline, 3, 6 maanden en 12 maanden na transplantatie
Leverbiopsie, in combinatie met anamnese en lichamelijk onderzoek, is een krachtig klinisch hulpmiddel voor het diagnosticeren en behandelen van leverziekte om de veranderingen in leverbiopsie te evalueren
Baseline, 3, 6 maanden en 12 maanden na transplantatie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Liem Nguyen, Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

2 januari 2017

Primaire voltooiing (Verwacht)

30 september 2020

Studie voltooiing (Verwacht)

31 oktober 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 januari 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 maart 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

16 maart 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

18 augustus 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 augustus 2020

Laatst geverifieerd

1 september 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VinmecRISCGT78

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Levercirrose, galwegen

Klinische onderzoeken op Autologe BMC-transplantatie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Oman

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren