Célula madre mononuclear de médula ósea autóloga para niños que sufren de cirrosis hepática debido a atresia biliar
17 de agosto de 2020 actualizado por: Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
Resultados del trasplante autólogo de células madre mononucleares de médula ósea (BMMC) para niños que sufren de cirrosis hepática debido a atresia biliar después de la operación de Kasai: un ensayo clínico abierto no controlado
El objetivo de este estudio fue evaluar la seguridad y la eficacia del trasplante autólogo de células madre mononucleares de médula ósea para niños que padecen cirrosis hepática debida a atresia biliar.
Descripción general del estudio
Estado
Desconocido
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio se realizó para evaluar la seguridad y la eficacia del trasplante autólogo de células madre mononucleares de médula ósea en el tratamiento de la cirrosis hepática debida a atresia biliar después de la operación de Kasai de 20 pacientes en el Instituto de Investigación Vinmec de Tecnología Genética y de Células Madre, Hanoi, Vietnam, a partir de enero. 2017 a diciembre 2018
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
20
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Hanoi, Vietnam, 100000
- Reclutamiento
- Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
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Hanoi, Vietnam, 10000
- Reclutamiento
- Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
5 meses a 13 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Niños fueron diagnosticados con cirrosis hepática por atresia biliar tras operación de Kasai
- 1 año de edad o más
- Pacientes con manifestación de cirrosis después de la operación de Kasai: hepatomegalia, esplenomegalia congestiva, enzimas hepáticas elevadas, várices esofágicas (basado en diagnóstico endoscópico), cirrosis (basado en biopsia hepática)
Criterio de exclusión:
- Pacientes menores de 1 año
- Epilepsia
- Trastornos de la coagulación
- Alergia a los agentes anestésicos
- Afecciones graves de salud como cáncer, insuficiencia cardíaca, pulmonar, hepática o renal
- Infecciones activas
- Trastornos psiquiátricos graves
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Trasplante autólogo de BMMC
Los trasplantes de células madre incluyen 2 administraciones de células mononucleares de médula ósea autólogas a través de la arteria hepática al inicio y 6 meses después
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Trasplante de células madre
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Evaluar los cambios en la colestasis
Periodo de tiempo: Línea de base, 3, 6 meses y 12 meses después del trasplante
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Uso de bilirrubina (total, directa e indirecta) (unidades: mg/dL) para medir los cambios en la colestasis
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Línea de base, 3, 6 meses y 12 meses después del trasplante
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Evaluar los cambios en la función hepática
Periodo de tiempo: Línea de base, 3, 6 meses y 12 meses después del trasplante
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Uso de AST (aspart transaminasa) y ALT (alanina transaminasa) (unidades: U/L), GGT (Gamma GT) (unidades: UI/L) y bilirrubina (unidades: mg/dL) para medir los cambios en la función hepática
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Línea de base, 3, 6 meses y 12 meses después del trasplante
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Evaluar los cambios en el nivel de cirrosis
Periodo de tiempo: Línea de base, 3, 6 meses y 12 meses después del trasplante
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Utilizando el puntaje PELD (según la sugerencia de The Liver and Intestinal Organ Transplantation Committee en 2009). PELD se calcula en base a tres indicadores: albúmina (g/dL), bilirrubina (unidades: mg/dL) e INR (relación normalizada internacional). Fórmula: PELD = 10 * (0,48 * ln(bilirrubina sérica) + 1,857 * ln(INR) - 0,687 * ln(albúmina) + (0,436 si el paciente tiene menos de 1 año) + (0,667 si el paciente tiene retraso del crecimiento)) . Evalúa el resultado:
Albúmina (Unidad: g/dL), bilirrubina (unidades: mg/dL) e INR (razón internacional normalizada). |
Línea de base, 3, 6 meses y 12 meses después del trasplante
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Evaluar los cambios en la biopsia hepática
Periodo de tiempo: Línea de base, 3, 6 meses y 12 meses después del trasplante
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La biopsia hepática, en combinación con la historia clínica y los datos del examen físico, es una poderosa herramienta clínica para diagnosticar y tratar la enfermedad hepática para evaluar los cambios en la biopsia hepática.
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Línea de base, 3, 6 meses y 12 meses después del trasplante
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Investigadores
- Investigador principal: Liem Nguyen, Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Nicolas C, Wang Y, Luebke-Wheeler J, Nyberg SL. Stem Cell Therapies for Treatment of Liver Disease. Biomedicines. 2016 Jan 6;4(1):2. doi: 10.3390/biomedicines4010002.
- Levicar N, Dimarakis I, Flores C, Tracey J, Gordon MY, Habib NA. Stem cells as a treatment for chronic liver disease and diabetes. Handb Exp Pharmacol. 2007;(180):243-62. doi: 10.1007/978-3-540-68976-8_11.
- Irfan A, Ahmed I. Could Stem Cell Therapy be the Cure in Liver Cirrhosis? J Clin Exp Hepatol. 2015 Jun;5(2):142-6. doi: 10.1016/j.jceh.2014.03.042. Epub 2014 Mar 27.
- Sharma S, Kumar L, Mohanty S, Kumar R, Datta Gupta S, Gupta DK. Bone marrow mononuclear stem cell infusion improves biochemical parameters and scintigraphy in infants with biliary atresia. Pediatr Surg Int. 2011 Jan;27(1):81-9. doi: 10.1007/s00383-010-2712-4.
- Khan AA, Parveen N, Mahaboob VS, Rajendraprasad A, Ravindraprakash HR, Venkateswarlu J, Rao P, Pande G, Narusu ML, Khaja MN, Pramila R, Habeeb A, Habibullah CM. Management of hyperbilirubinemia in biliary atresia by hepatic progenitor cell transplantation through hepatic artery: a case report. Transplant Proc. 2008 May;40(4):1153-5. doi: 10.1016/j.transproceed.2008.03.110.
- Nguyen TL, Nguyen HP, Ngo DM, Ha THT, Mai KA, Bui TH, Nguyen PV, Pham LH, Hoang DM, Cao ADT. Autologous bone marrow mononuclear cell infusion for liver cirrhosis after the Kasai operation in children with biliary atresia. Stem Cell Res Ther. 2022 Mar 14;13(1):108. doi: 10.1186/s13287-022-02762-x.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
2 de enero de 2017
Finalización primaria (Anticipado)
30 de septiembre de 2020
Finalización del estudio (Anticipado)
31 de octubre de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
26 de enero de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de marzo de 2018
Publicado por primera vez (Actual)
16 de marzo de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
18 de agosto de 2020
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de agosto de 2020
Última verificación
1 de septiembre de 2019
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Procesos Patológicos
- Anomalías congénitas
- Enfermedades del HIGADO
- Enfermedades del Tracto Biliar
- Enfermedades de las vías biliares
- Anormalidades del Sistema Digestivo
- Colestasis Intrahepática
- Colestasis
- Fibrosis
- Cirrosis hepática
- Cirrosis Hepática Biliar
- Atresia biliar
Otros números de identificación del estudio
- VinmecRISCGT78
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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