自体骨髓单核干细胞治疗胆道闭锁肝硬化患儿
2020年8月17日 更新者：Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
自体骨髓单核干细胞 (BMMC) 移植治疗 Kasai 手术后因胆道闭锁导致肝硬化的儿童的结果：一项开放标签非对照临床试验
本研究旨在评价自体骨髓单核干细胞移植治疗胆道闭锁肝硬化患儿的安全性和有效性。
研究概览
详细说明
本研究旨在评估自体骨髓单核干细胞移植治疗自 1 月起在越南河内 Vinmec 干细胞与基因技术研究所 Kasai 手术后的 20 例胆道闭锁肝硬化患者的安全性和有效性2017年至2018年12月
研究类型
介入性
注册 (预期的)
20
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Hanoi、越南、100000
- 招聘中
- Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
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Hanoi、越南、10000
- 招聘中
- Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
5个月 至 13年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 葛西手术后患儿因胆道闭锁确诊肝硬化
- 1岁以上
- Kasai手术后出现肝硬化表现的患者：肝肿大、充血性脾肿大、肝酶升高、食管静脉曲张（基于内镜诊断）、肝硬化（基于肝活检）
排除标准：
- 1岁以下患者
- 癫痫
- 凝血障碍
- 对麻醉剂过敏
- 严重的健康状况，如癌症、心、肺、肝或肾衰竭
- 活动性感染
- 严重精神障碍
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：自体BMMC移植
干细胞移植包括在基线时和之后 6 个月通过肝动脉进行 2 次自体骨髓单核细胞给药
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干细胞移植
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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评估胆汁淤积的变化
大体时间：基线、移植后3、6个月和12个月
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用胆红素（总胆红素、直接胆红素和间接胆红素）（单位：mg/dL）测量胆汁淤积的变化
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基线、移植后3、6个月和12个月
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评估肝功能的变化
大体时间：基线、移植后3、6个月和12个月
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使用AST（门冬转氨酶）和ALT（丙氨酸转氨酶）（单位：U/L）、GGT（Gamma GT）（单位：UI/L）和胆红素（单位：mg/dL）来测量肝功能的变化
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基线、移植后3、6个月和12个月
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评估肝硬化程度的变化
大体时间：基线、移植后3、6个月和12个月
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采用PELD评分法（根据2009年肝肠移植委员会的建议）。 PELD是根据三个指标计算出来的：白蛋白（g/dL）、胆红素（单位：mg/dL）和INR（国际标准化比值）。 公式：PELD = 10 * (0.48 * ln(血清胆红素) + 1.857 * ln(INR) - 0.687 * ln(白蛋白) + (0.436 如果患者小于 1 岁) + (0.667 如果患者生长障碍) . 评估结果：
白蛋白（单位：g/dL）、胆红素（单位：mg/dL）和INR（国际标准化比值）。 |
基线、移植后3、6个月和12个月
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评估肝活检的变化
大体时间：基线、移植后3、6个月和12个月
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肝活检结合病史和体格检查资料，是临床诊断和治疗肝病的有力工具，可评估肝活检的变化
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基线、移植后3、6个月和12个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Liem Nguyen、Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Nicolas C, Wang Y, Luebke-Wheeler J, Nyberg SL. Stem Cell Therapies for Treatment of Liver Disease. Biomedicines. 2016 Jan 6;4(1):2. doi: 10.3390/biomedicines4010002.
- Levicar N, Dimarakis I, Flores C, Tracey J, Gordon MY, Habib NA. Stem cells as a treatment for chronic liver disease and diabetes. Handb Exp Pharmacol. 2007;(180):243-62. doi: 10.1007/978-3-540-68976-8_11.
- Irfan A, Ahmed I. Could Stem Cell Therapy be the Cure in Liver Cirrhosis? J Clin Exp Hepatol. 2015 Jun;5(2):142-6. doi: 10.1016/j.jceh.2014.03.042. Epub 2014 Mar 27.
- Sharma S, Kumar L, Mohanty S, Kumar R, Datta Gupta S, Gupta DK. Bone marrow mononuclear stem cell infusion improves biochemical parameters and scintigraphy in infants with biliary atresia. Pediatr Surg Int. 2011 Jan;27(1):81-9. doi: 10.1007/s00383-010-2712-4.
- Khan AA, Parveen N, Mahaboob VS, Rajendraprasad A, Ravindraprakash HR, Venkateswarlu J, Rao P, Pande G, Narusu ML, Khaja MN, Pramila R, Habeeb A, Habibullah CM. Management of hyperbilirubinemia in biliary atresia by hepatic progenitor cell transplantation through hepatic artery: a case report. Transplant Proc. 2008 May;40(4):1153-5. doi: 10.1016/j.transproceed.2008.03.110.
- Nguyen TL, Nguyen HP, Ngo DM, Ha THT, Mai KA, Bui TH, Nguyen PV, Pham LH, Hoang DM, Cao ADT. Autologous bone marrow mononuclear cell infusion for liver cirrhosis after the Kasai operation in children with biliary atresia. Stem Cell Res Ther. 2022 Mar 14;13(1):108. doi: 10.1186/s13287-022-02762-x.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年1月2日
初级完成 (预期的)
2020年9月30日
研究完成 (预期的)
2020年10月31日
研究注册日期
首次提交
2018年1月26日
首先提交符合 QC 标准的
2018年3月15日
首次发布 (实际的)
2018年3月16日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年8月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年8月17日
最后验证
2019年9月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
自体BMMC移植的临床试验
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Chinese Academy of SciencesThe First Affiliated Hospital of Soochow University; First Hospitals affiliated to the China... 和其他合作者未知