Autologní mononukleární kmenová buňka kostní dřeně pro děti trpící jaterní cirhózou v důsledku biliární atrézie
17. srpna 2020 aktualizováno: Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
Výsledky autologní transplantace mononukleárních kmenových buněk kostní dřeně (BMMC) u dětí trpících jaterní cirhózou v důsledku biliární atrézie po operaci Kasai: Otevřená nekontrolovaná klinická studie
Cílem této studie bylo zhodnotit bezpečnost a účinnost autologní transplantace mononukleárních kmenových buněk kostní dřeně u dětí trpících jaterní cirhózou v důsledku biliární atrézie.
Přehled studie
Postavení
Neznámý
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Tato studie je určena k hodnocení bezpečnosti a účinnosti autologní transplantace mononukleárních kmenových buněk z kostní dřeně při léčbě jaterní cirhózy způsobené biliární atrézií po Kasaiově operaci 20 pacientů ve Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology, Hanoi, Vietnam od ledna 2017 do prosince 2018
Typ studie
Intervenční
Zápis (Očekávaný)
20
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Hanoi, Vietnam, 100000
- Nábor
- Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
-
Hanoi, Vietnam, 10000
- Nábor
- Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
4 měsíce až 13 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- U dětí byla po Kasaiově operaci diagnostikována jaterní cirhóza v důsledku biliární atrézie
- 1 rok nebo starší
- Pacienti s projevy cirhózy po Kasaiově operaci: hepatomegalie, městnavá splenomegalie, zvýšené jaterní enzymy, jícnové varixy (na základě endoskopické diagnostiky), cirhóza (na základě jaterní biopsie)
Kritéria vyloučení:
- Pacienti do 1 roku
- Epilepsie
- Poruchy koagulace
- Alergie na anestetika
- Závažné zdravotní stavy, jako je rakovina, selhání srdce, plic, jater nebo ledvin
- Aktivní infekce
- Těžké psychické poruchy
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Autologní transplantace BMMC
Transplantace kmenových buněk zahrnují 2 podání autologních mononukleárních buněk kostní dřeně přes jaterní tepnu na začátku a 6 měsíců poté
|
Transplantace kmenových buněk
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Posuďte změny cholestázy
Časové okno: Výchozí stav, 3, 6 měsíců a 12 měsíců po transplantaci
|
Použití bilirubinu (celkového, přímého a nepřímého) (jednotky: mg/dl) k měření změn cholestázy
|
Výchozí stav, 3, 6 měsíců a 12 měsíců po transplantaci
|
|
Posuďte změny ve funkci jater
Časové okno: Výchozí stav, 3, 6 měsíců a 12 měsíců po transplantaci
|
Použití AST (aspart transamináza) a ALT (alanin transamináza) (jednotky: U/L), GGT (Gamma GT) (jednotky: UI/L) a bilirubinu (jednotky: mg/dl) k měření změn ve funkci jater
|
Výchozí stav, 3, 6 měsíců a 12 měsíců po transplantaci
|
|
Posuďte změny v úrovni cirhózy
Časové okno: Výchozí stav, 3, 6 měsíců a 12 měsíců po transplantaci
|
Pomocí skóre PELD (podle návrhu Výboru pro transplantaci jater a střevních orgánů v roce 2009). PELD se vypočítává na základě tří ukazatelů: albuminu (g / dl), bilirubinu (jednotky: mg / dl) a INR (mezinárodní normalizovaný poměr). Vzorec: PELD = 10 * (0,48 * ln (sérový bilirubin) + 1,857 * ln (INR) - 0,687 * ln (albumin) + (0,436, pokud je pacient mladší než 1 rok) + (0,667, pokud má pacient poruchu růstu)) . Vyhodnoťte výsledek:
Albumin (jednotka: g / dl), bilirubin (jednotky: mg / dl) a INR (mezinárodní normalizovaný poměr). |
Výchozí stav, 3, 6 měsíců a 12 měsíců po transplantaci
|
|
Zhodnoťte změny v jaterní biopsii
Časové okno: Výchozí stav, 3, 6 měsíců a 12 měsíců po transplantaci
|
Jaterní biopsie, v kombinaci s anamnézou a údaji z fyzikálního vyšetření, je mocným klinickým nástrojem pro diagnostiku a léčbu jaterních onemocnění k vyhodnocení změn v jaterní biopsii.
|
Výchozí stav, 3, 6 měsíců a 12 měsíců po transplantaci
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Liem Nguyen, Vinmec Research Institute of Stem Cell and Gene Technology
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Nicolas C, Wang Y, Luebke-Wheeler J, Nyberg SL. Stem Cell Therapies for Treatment of Liver Disease. Biomedicines. 2016 Jan 6;4(1):2. doi: 10.3390/biomedicines4010002.
- Levicar N, Dimarakis I, Flores C, Tracey J, Gordon MY, Habib NA. Stem cells as a treatment for chronic liver disease and diabetes. Handb Exp Pharmacol. 2007;(180):243-62. doi: 10.1007/978-3-540-68976-8_11.
- Irfan A, Ahmed I. Could Stem Cell Therapy be the Cure in Liver Cirrhosis? J Clin Exp Hepatol. 2015 Jun;5(2):142-6. doi: 10.1016/j.jceh.2014.03.042. Epub 2014 Mar 27.
- Sharma S, Kumar L, Mohanty S, Kumar R, Datta Gupta S, Gupta DK. Bone marrow mononuclear stem cell infusion improves biochemical parameters and scintigraphy in infants with biliary atresia. Pediatr Surg Int. 2011 Jan;27(1):81-9. doi: 10.1007/s00383-010-2712-4.
- Khan AA, Parveen N, Mahaboob VS, Rajendraprasad A, Ravindraprakash HR, Venkateswarlu J, Rao P, Pande G, Narusu ML, Khaja MN, Pramila R, Habeeb A, Habibullah CM. Management of hyperbilirubinemia in biliary atresia by hepatic progenitor cell transplantation through hepatic artery: a case report. Transplant Proc. 2008 May;40(4):1153-5. doi: 10.1016/j.transproceed.2008.03.110.
- Nguyen TL, Nguyen HP, Ngo DM, Ha THT, Mai KA, Bui TH, Nguyen PV, Pham LH, Hoang DM, Cao ADT. Autologous bone marrow mononuclear cell infusion for liver cirrhosis after the Kasai operation in children with biliary atresia. Stem Cell Res Ther. 2022 Mar 14;13(1):108. doi: 10.1186/s13287-022-02762-x.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
2. ledna 2017
Primární dokončení (Očekávaný)
30. září 2020
Dokončení studie (Očekávaný)
31. října 2020
Termíny zápisu do studia
První předloženo
26. ledna 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
15. března 2018
První zveřejněno (Aktuální)
16. března 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
18. srpna 2020
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
17. srpna 2020
Naposledy ověřeno
1. září 2019
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- VinmecRISCGT78
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .