Aripiprazol oral opløsning til behandling af børn og unge med autistisk lidelse

Inklusionskriterier:

1. Skriftligt informeret samtykke skal indhentes fra en lovligt autoriseret værge, før eventuelle protokolkrævede procedurer påbegyndes.
2. Forsøgspersonen og/eller den eller de udpegede værger eller omsorgspersoner er i stand til at forstå og tilfredsstillende overholde protokolkravene efter efterforskerens mening.
3. Patienten opfylder de nuværende DSM-IV-TR diagnostiske kriterier for autistisk lidelse og demonstrerer også adfærd som raserianfald, aggression, selvskadende adfærd eller en kombination af disse problemer. Derudover er Childhood Autism Rating Scale (CARS)-score ≥30.
4. Forsøgspersonen har en Clinical Global Impressions-Severity (CGI-S) score ≥ 4 OG en ABC-I subskala score ≥18 ved screening (besøg 1 eller besøg 1a) og baseline (V2).
5. Miljøfaktorer kan være konsistente gennem hele forsøgsperioden.
6. Forsøgspersonen er en mandlig eller kvindelig barn eller en teenager i alderen 6 til 17 år (6 ≤ alder ≤ 17) ved baseline (V2).

Ekskluderingskriterier:

1. Kvinder i den fødedygtige alder (WOCBP), som er uvillige eller ude af stand til at bruge en acceptabel metode til at undgå graviditet i hele undersøgelsesperioden og i op til 8 uger efter undersøgelsen.

   Bemærk: WOCBP omfatter enhver kvinde, der har oplevet menarche, og som ikke har gennemgået vellykket kirurgisk sterilisering (hysterektomi, bilateral tubal ligering eller bilateral ooforektomi) eller ikke er postmenopausal [defineret som amenoré 12 på hinanden følgende måneder; eller kvinder i hormonsubstitutionsbehandling med dokumenteret serumfollikelstimulerende hormonniveau ≥ 35 mIU/ml].

2. Kvinder med positiv graviditetstest eller som er gravide eller ammer.
3. Individet har en aktuel diagnose af psykotisk lidelse, såsom bipolar lidelse, skizofreni eller depression.
4. Forsøgspersonen er i øjeblikket diagnosticeret med en anden lidelse på autismespektret, herunder Pervasive Developmental Disorder-Not Otherwise Specificated, Aspergers Disorder, Retts Disorder, Childhood Disintegrative Disorder eller Fragile-X Syndrome.
5. Forsøgspersonen har en historie med malignt neuroleptikasyndrom.
6. Forsøgspersonen repræsenterer en betydelig risiko for at begå selvmord baseret på historie eller rutinemæssig psykiatrisk statusundersøgelse.
7. Forsøgspersonen har haft et anfald inden for det seneste år, eller elektroencefalografundersøgelsen er epileptiform udflåd ved screening.
8. Personen har en historie med alvorlige hovedtraumer eller slagtilfælde;
9. Forsøgspersonen har en historie eller aktuelle beviser for ustabile medicinske tilstande (f. anamnese med medfødt hjertesygdom eller arytmi eller cancer), som efter investigators vurdering ville udsætte dem for en unødig risiko for en signifikant bivirkning (AE) eller forstyrre vurderinger af sikkerhed eller effekt i løbet af forsøget.
10. Ikke-farmakologisk terapi (f.eks. psykoterapi, adfærdsændring og uddannelsestræning osv.) kunne ikke være stabil før screening og konsistent gennem hele undersøgelsen, og det emne, der skal bruge akupunktur og moxibustion, auditiv integration, biofeedback og transkraniel magnetisk stimulationsterapi som supplerende erstatningsterapi i 7 dage før indtagelse af forsøgsprodukt eller i løbet af forsøget.
11. Forsøgspersonen anses for behandlingsresistent over for antipsykotikamedicin, efter Investigators opfattelse, baseret på manglende terapeutisk respons på 2 forskellige antipsykotika med rimelige doser efter behandling på mindst 3 uger hver.
12. Forsøgspersonerne anså behandlingen for resistent over for aripiprazol efter investigators mening baseret på manglende terapeutisk respons på en passende dosis og varighed af aripiprazolbehandling.

13. Følgende laboratorietestresultater, vitale tegn og elektrokardiografer (EKG) er udelukkende:

    • QTc > 450 msec (han), QTc > 470 msec (hun)
    • Blodplader (under den nedre grænse)
    • Hæmoglobin (under den nedre grænse)
    • Neutrofiler (under den nedre grænse)
    • AST (SGOT) eller ALT (SGPT) (over den øvre grænse)
    • Kreatinin (over den øvre grænse) Desuden bør forsøgspersoner udelukkes, hvis de har andre unormale laboratorietestresultater, resultater af vitale tegn eller EKG, som efter investigators vurdering er klinisk signifikant, idet det vil påvirke patientens sikkerhed eller fortolkningen af ​​undersøgelsens resultater.
14. Motivet vejer < 15 kg.
15. Personen har en kendt allergi eller overfølsomhed over for aripiprazol eller andre dihydrocarbostyriler (f. carteolol, vesnarinon og cilostazol).
16. Forsøgspersonen har deltaget i alle kliniske forsøg med et forsøgsmiddel inden for den seneste måned.
17. Forsøgspersoner, der sandsynligvis vil kræve forbudt samtidig behandling under forsøget (se afsnit 7 Forbudte og begrænsede terapier).
18. Forsøgspersoner, der deltog i et tidligere klinisk forsøg med aripiprazol (med undtagelse af Investigator Sponsored Trials).