Arypiprazol w postaci roztworu doustnego w leczeniu dzieci i młodzieży z zaburzeniami autystycznymi

Kryteria przyjęcia:

1. Przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur wymaganych protokołem należy uzyskać pisemną świadomą zgodę od prawnie upoważnionego opiekuna.
2. Badany i/lub wyznaczeni opiekunowie lub opiekunowie są w stanie zrozumieć i zadowalająco przestrzegać wymagań protokołu, w opinii Badacza.
3. Pacjent spełnia aktualne kryteria diagnostyczne DSM-IV-TR dla zaburzeń autystycznych, a także wykazuje zachowania, takie jak napady złości, agresja, zachowania samookaleczające lub kombinację tych problemów. Ponadto wynik w Skali Oceny Autyzmu Dziecięcego (CARS) wynosi ≥30.
4. Pacjent ma punktację CGI-S (ang. Clinical Global Impressions-Severity) ≥ 4 ORAZ punktację podskali ABC-I ≥18 podczas badania przesiewowego (wizyta 1 lub wizyta 1a) i na początku badania (V2).
5. Czynniki środowiskowe mogą być spójne przez cały okres próbny.
6. Pacjentem jest dziecko płci męskiej lub żeńskiej lub nastolatek w wieku od 6 do 17 lat (6 ≤ wiek ≤ 17) na początku badania (V2).

Kryteria wyłączenia:

1. Kobiety w wieku rozrodczym (WOCBP), które nie chcą lub nie mogą zastosować akceptowalnej metody unikania ciąży przez cały okres badania i do 8 tygodni po badaniu.

   Uwaga: WOCBP obejmuje każdą kobietę, która doświadczyła pierwszej miesiączki i która nie została poddana skutecznej sterylizacji chirurgicznej (histerektomia, obustronne podwiązanie jajowodów lub obustronne wycięcie jajników) lub nie jest po menopauzie [zdefiniowana jako brak miesiączki przez 12 kolejnych miesięcy; lub kobiety stosujące hormonalną terapię zastępczą z udokumentowanym poziomem hormonu folikulotropowego w surowicy ≥ 35 mIU/ml].

2. Kobiety z pozytywnym wynikiem testu ciążowego lub kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
3. Pacjent ma aktualną diagnozę zaburzenia psychotycznego, takiego jak zaburzenie afektywne dwubiegunowe, schizofrenia lub depresja.
4. U pacjenta obecnie zdiagnozowano inne zaburzenie ze spektrum autyzmu, w tym Całościowe Zaburzenia Rozwoju – Nie Określone Inaczej, Zespół Aspergera, Zespół Retta, Zespół Dezintegracji Dziecięcej lub Zespół łamliwego chromosomu X.
5. Podmiot ma historię złośliwego zespołu neuroleptycznego.
6. Podmiot stwarza znaczne ryzyko popełnienia samobójstwa na podstawie wywiadu lub rutynowego badania stanu psychiatrycznego.
7. Podmiot miał napad padaczkowy w ciągu ostatniego roku lub badanie elektroencefalograficzne wykazało wyładowanie padaczkowe podczas badania przesiewowego.
8. Podmiot ma historię ciężkiego urazu głowy lub udaru;
9. Uczestnik ma historię lub aktualne dowody na jakiekolwiek niestabilne stany medyczne (np. historia wrodzonej choroby serca lub arytmii lub raka), które w ocenie badacza naraziłyby ich na nadmierne ryzyko wystąpienia istotnego zdarzenia niepożądanego (AE) lub zakłóciłyby ocenę bezpieczeństwa lub skuteczności w trakcie badania.
10. Terapia niefarmakologiczna (np. psychoterapia, modyfikacja zachowania i szkolenie edukacyjne itp.) nie mogła być stabilna przed badaniem przesiewowym i spójna przez cały czas trwania badania, a podmiot, który musi korzystać z akupunktury i moxibustionu, integracji słuchowej, biofeedbacku i przezczaszkowego magnetycznego terapii stymulującej jako uzupełniającej terapii zastępczej na 7 dni przed przyjęciem badanego produktu lub w trakcie trwania badania.
11. Pacjenta uważa się za opornego na leczenie lekami przeciwpsychotycznymi, w opinii Badacza, na podstawie braku odpowiedzi terapeutycznej na 2 różne leki przeciwpsychotyczne w rozsądnych dawkach po leczeniu trwającym co najmniej 3 tygodnie każdy.
12. Badani uznali leczenie za oporne na arypiprazol w opinii badacza na podstawie braku odpowiedzi terapeutycznej na odpowiednią dawkę i czas trwania leczenia arypiprazolem.

13. Następujące wyniki badań laboratoryjnych, parametry życiowe i elektrokardiogram (EKG) są wykluczające:

    • QTc > 450 ms (mężczyźni), QTc > 470 ms (kobiety)
    • Płytki krwi (poniżej dolnej granicy)
    • Hemoglobina (poniżej dolnej granicy)
    • Neutrofile (poniżej dolnej granicy)
    • AST (SGOT) lub ALT (SGPT) (powyżej górnej granicy)
    • Kreatynina (powyżej górnej granicy) Ponadto pacjentów należy wykluczyć, jeśli występują u nich jakiekolwiek inne nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych, wyników czynności życiowych lub EKG, które w ocenie badacza mają znaczenie kliniczne i mogą mieć wpływ na bezpieczeństwo pacjenta lub interpretacja wyników badań.
14. Osoba waży < 15 kg.
15. Pacjent ma znaną alergię lub nadwrażliwość na aripiprazol lub inne dihydrokarbostyryle (np. karteolol, vesnarinon i cilostazol).
16. Uczestnik brał udział w jakichkolwiek badaniach klinicznych z badanym środkiem w ciągu ostatniego miesiąca.
17. Pacjenci, którzy prawdopodobnie będą wymagać zabronionej terapii skojarzonej podczas badania (patrz rozdział 7 Terapie zabronione i ograniczone).
18. Pacjenci, którzy brali udział w poprzednim badaniu klinicznym arypiprazolu (z wyjątkiem badań sponsorowanych przez badacza).