Aripipratsoli-oraaliliuos autististen lasten ja nuorten hoidossa

Sisällyttämiskriteerit:

1. Kirjallinen tietoinen suostumus on hankittava laillisesti valtuutetulta huoltajalta ennen protokollan edellyttämien toimenpiteiden aloittamista.
2. Tutkittava ja/tai nimetty holhooja(t) tai hoitaja(t) kykenevät ymmärtämään ja tyydyttävästi noudattamaan protokollan vaatimuksia tutkijan mielestä.
3. Potilas täyttää nykyiset DSM-IV-TR-diagnostiset autistisen häiriön kriteerit ja osoittaa myös käyttäytymistä, kuten kiukunkohtauksia, aggressiota, itseään vahingoittavaa käyttäytymistä tai näiden ongelmien yhdistelmää. Lisäksi lapsen autismin luokitusasteikko (CARS) on ≥30.
4. Potilaalla on kliinisen yleisen vaikutelman vakavuuden (CGI-S) pistemäärä ≥ 4 JA ABC-I-alaskaalan pistemäärä ≥18 seulonnassa (käynti 1 tai käynti 1a) ja lähtötasossa (V2).
5. Ympäristötekijät voivat olla yhdenmukaisia ​​koko koeajan.
6. Kohde on 6–17-vuotias mies- tai nainenlapsi tai nuori (6 ≤ ikä ≤ 17) lähtötilanteessa (V2).

Poissulkemiskriteerit:

1. Hedelmällisessä iässä olevat naiset (WOCBP), jotka eivät halua tai eivät pysty käyttämään hyväksyttävää menetelmää raskauden välttämiseksi koko tutkimusjakson ajan ja enintään 8 viikkoa tutkimuksen jälkeen.

   Huomautus: WOCBP sisältää kaikki naiset, jotka ovat kokeneet kuukautiset ja joille ei ole tehty onnistunutta kirurgista sterilointia (kohdunpoisto, molemminpuolinen munanjohdinligaatio tai molemminpuolinen munanpoisto) tai jotka eivät ole postmenopausaalisessa [määritelty kuukautisten kuukautisvuoksi 12 peräkkäisen kuukauden ajan; tai naiset, jotka saavat hormonikorvaushoitoa ja joiden dokumentoitu seerumin follikkelia stimuloivan hormonin taso on ≥ 35 mIU/ml].

2. Naiset, joilla on positiivinen raskaustesti tai jotka ovat raskaana tai imettävät.
3. Kohdeella on nykyinen diagnoosi psykoottisesta häiriöstä, kuten kaksisuuntaisesta mielialahäiriöstä, skitsofreniasta tai masennuksesta.
4. Kohteella on tällä hetkellä diagnosoitu toinen autismikirjon häiriö, mukaan lukien leviävä kehityshäiriö, jota ei ole muuten määritelty, Aspergerin häiriö, Rettin häiriö, lapsuuden hajoamishäiriö tai Fragile-X-oireyhtymä.
5. Potilaalla on ollut maligni neuroleptisyndrooma.
6. Kohde edustaa merkittävää itsemurhariskiä historian tai rutiininomaisen psykiatrisen tilatutkimuksen perusteella.
7. Tutkittavalla on ollut kohtaus viimeisen vuoden aikana tai elektroenkefalografitutkimus on seulonnassa epileptiforminen vuoto.
8. Potilaalla on ollut vakava päävamma tai aivohalvaus；
9. Potilaalla on historiaa tai tällä hetkellä näyttöä epävakaista lääketieteellisistä tiloista (esim. synnynnäinen sydänsairaus, rytmihäiriö tai syöpä), jotka tutkijan arvion mukaan altistaisivat heidät kohtuuttomalle riskille merkittävälle haittatapahtumalle (AE) tai häiritsisivät turvallisuuden tai tehon arviointia tutkimuksen aikana.
10. Ei-lääkehoito (esim. psykoterapia, käyttäytymisen muokkaaminen ja koulutus jne.) ei voinut olla vakaa ennen seulontaa ja johdonmukainen koko tutkimuksen ajan, eikä koehenkilö, jonka on käytettävä akupunktiota ja moksibustiota, kuulointegraatiota, biofeedbackia ja transkraniaalista magneettia stimulaatiohoitoa täydentävänä korvaushoitona 7 päivää ennen tutkimusvalmisteen ottamista tai tutkimuksen aikana.
11. Tutkijan näkemyksen mukaan potilaan katsotaan olevan hoitoresistentti antipsykoottisille lääkkeille, koska terapeuttinen vaste puuttuu kahdelle eri antipsykoottiselle lääkkeelle kohtuullisilla annoksilla kummankin vähintään 3 viikon hoidon jälkeen.
12. Tutkijan mielestä koehenkilöt pitivät hoitoa resistenttinä aripipratsolille, koska riittävällä annoksella ja aripipratsolihoidon kestolla ei saavutettu terapeuttista vastetta.

13. Seuraavat laboratoriotutkimustulokset, elintoimintojen ja elektrokardiografi (EKG) -löydökset ovat poissulkevia:

    • QTc > 450 ms (mies), QTc > 470 ms (nainen)
    • Verihiutaleet (alarajan alapuolella)
    • Hemoglobiini (alarajan alapuolella)
    • Neutrofiilit (alarajan alapuolella)
    • AST (SGOT) tai ALT (SGPT) (ylärajan yläpuolella)
    • Kreatiniini (ylärajan yläpuolella) Lisäksi tutkimushenkilöt on suljettava pois, jos heillä on jokin muu poikkeava laboratoriotestitulos, elintoimintotulos tai EKG-löydös, joka tutkijan arvion mukaan on kliinisesti merkittävä siten, että se vaikuttaisi potilaan turvallisuuteen tai tutkimustulosten tulkintaa.
14. Kohde painaa < 15 kg.
15. Potilaalla on tunnettu allergia tai yliherkkyys aripipratsolille tai muille dihydrokarbostyriileille (esim. karteololi, vesnarinoni ja silostatsoli).
16. Koehenkilö on osallistunut kaikkiin kliinisiin tutkimuksiin tutkittavalla aineella viimeisen kuukauden aikana.
17. Koehenkilöt, jotka todennäköisesti tarvitsevat kiellettyä samanaikaista hoitoa tutkimuksen aikana (katso kohta 7 Kielletyt ja rajoitetut hoidot).
18. Koehenkilöt, jotka osallistuivat aiempaan aripipratsolin kliiniseen tutkimukseen (lukuun ottamatta tutkijan sponsoroimia tutkimuksia).