Genoverførsel for ADA-SCID ved hjælp af en forbedret lentiviral vektor (TYF-ADA)

Dette kliniske forsøg vil evaluere et sikkerheds- og effektivitetsforbedret lentiviralt vektorsystem til levering af et terapeutisk gen til patienter med svær kombineret immundefekt (SCID) på grund af et defekt adenosindeaminase (ADA) gen. Dette gen koder for adenosindeaminase-enzymet, som er afgørende for den korrekte vækst og funktion af infektionsbekæmpende hvide blodlegemer kaldet T- og B-lymfocytter. Patienter, der mangler dette enzym, er sårbare over for hyppige og alvorlige infektioner.

ADA-SCID-patienter reddes normalt ved en knoglemarvstransplantation (BMT) fra en matchet sund donor. Men matchede donorer er svære at finde, og donor BMT er forbundet med høj risiko. Dette forsøg har til formål at behandle ADA-SCID ved hjælp af en sikkerheds- og effektivitetsforbedret selvinaktiverende lentiviral vektor, der bærer et funktionelt ADA-gen for at korrigere den genetiske defekt. Ved at indsamle en persons stamceller og modificere dem med et lentivirus, kan de genkorrigerede celler returneres til patienten for at hjælpe med at producere normale sunde immunceller. De primære mål er at evaluere sikkerheden af ​​den forbedrede selvinaktiverende lentivirale vektor TYF- ADA, den kliniske protokol for ex vivo genoverførsel og effektiviteten af ​​immunrekonstitution hos patienter, der overvinder hyppige infektioner til stede på behandlingstidspunktet. Vi vil vurdere de lentivirale genintegrationssteder og den langsigtede effekt af denne genoverførselsprocedure.