Arbaclofen vs. Placebo i behandlingen af ​​børn og unge med ASD (ARBA) (ARBA)

Inklusionskriterier:

1. Ambulante patienter 5-17 år inklusive.
2. Mød Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, Fifth Edition (DSM-5). DSM-5 kriterier vil blive fastsat af en kliniker med ekspertise med personer med ASD. Diagnose vil blive understøttet af Autism Diagnostic Observation Schedule, Second Edition (ADOS-2).
3. Kompleks sprog for at kvalificere til ADOS-2 modul 3 eller 4.
4. Hvis du allerede modtager stabil samtidig medicin, der påvirker adfærden, skal du have stabile regimer uden ændringer i løbet af de foregående 6 uger før screening, og du vil ikke påbegynde ny eller modificere igangværende medicin i løbet af undersøgelsen.
5. Hvis du allerede modtager stabile ikke-farmakologiske pædagogiske og adfærdsmæssige interventioner, skal du have kontinuerlig deltagelse i løbet af de foregående 3 måneder forud for screening, og du vil ikke elektivt påbegynde nye eller ændre igangværende interventioner i undersøgelsens varighed.
6. Få normal fysisk undersøgelse og laboratorietestresultater ved screening. Hvis det er unormalt, skal opdagelsen/fundene anses for at være klinisk ubetydelige af investigator.
7. Evne til at indhente skriftligt informeret samtykke fra deltageren, hvis det er udviklingsmæssigt hensigtsmæssigt. Hvis en deltager ikke har kapaciteten til at give samtykke, mulighed for at opnå samtykke (hvis udviklingsmæssigt passende) samt skriftligt informeret samtykke fra deres forældre/værge.

Ekskluderingskriterier:

1. Gravide kvinder; seksuelt aktive kvinder på utilstrækkelig prævention.
2. Har en alvorlig medicinsk tilstand, der baseret på efterforskerens vurdering kan forstyrre gennemførelsen af ​​undersøgelsen, forvirre fortolkningen af ​​undersøgelsesresultaterne eller bringe deres eget velbefindende i fare. Har tegn på nogen signifikant hæmatologisk, endokrin, kardiovaskulær (herunder ukorrigeret symptomatisk medfødt hjertesygdom), luftvejs-, nyre-, lever- eller gastrointestinale sygdom, ikke inklusive milde almindelige pædiatriske sygdomme i disse områder, som er stabile (f.eks. let astma, forstoppelse osv.).
3. Har ustabil epilepsi (dvs. anfald, der er opstået inden for de sidste 6 måneder), eller har epilepsi og ikke på stabile doser af antiepileptisk medicin (dvs. dosisændringer inden for de sidste 3 måneder).
4. Har en historie med stofmisbrug.
5. Har overfølsomhed over for arbaclofen eller andre komponenter i dets formulering.
6. Ude af stand til at tolerere venepunkturprocedurer til blodprøvetagning.
7. Aktivt tilmeldt et andet interventionsstudie.
8. Tager racemisk bacblofen, vigabatrin, tiagapin, riluzol, clobazam eller regelmæssig brug af benzodiazepiner (prn og hs brug er tilladt).
9. Ude af stand til at tage oral medicin.
10. Kendt overfølsomhed over for racemisk baclofen.
11. Manglende evne til at tale og forstå engelsk tilstrækkeligt nok til at gøre det muligt at gennemføre alle undersøgelsesvurderinger (forælder/værge; deltager).