Arbaclofen vs. Placebo bij de behandeling van kinderen en adolescenten met ASS (ARBA) (ARBA)

Inclusiecriteria:

1. Ambulante patiënten van 5 tot en met 17 jaar.
2. Maak kennis met Diagnostische en statistische handleiding voor psychische stoornissen, vijfde editie (DSM-5). De DSM-5-criteria zullen worden vastgesteld door een arts met expertise op het gebied van personen met ASS. De diagnose wordt ondersteund door het Autism Diagnostic Observation Schedule, Second Edition (ADOS-2).
3. Complexe taal om in aanmerking te komen voor ADOS-2 module 3 of 4.
4. Als u al stabiele gelijktijdige medicatie krijgt die het gedrag beïnvloedt, stabiele regimes heeft zonder wijzigingen gedurende de voorafgaande 6 weken voorafgaand aan de screening, en niet vrijwillig nieuwe medicatie zal starten of bestaande medicatie zal wijzigen voor de duur van het onderzoek.
5. Als u al stabiele niet-farmacologische educatieve en gedragsinterventies krijgt, moet u gedurende de voorafgaande 3 maanden voorafgaand aan de screening continu deelnemen en niet vrijwillig nieuwe interventies starten of lopende interventies wijzigen voor de duur van het onderzoek.
6. Heb normaal lichamelijk onderzoek en laboratoriumtestresultaten bij Screening. Indien abnormaal, moet(en) de bevinding(en) door de onderzoeker als klinisch onbeduidend worden beschouwd.
7. Mogelijkheid om schriftelijke geïnformeerde toestemming van de deelnemer te verkrijgen, indien passend bij de ontwikkeling. Als een deelnemer niet in staat is om in te stemmen, in staat is om instemming te verkrijgen (indien passend bij de ontwikkeling), evenals schriftelijke geïnformeerde toestemming van zijn of haar ouder(s)/wettelijke voogd(en).

Uitsluitingscriteria:

1. Zwangere vrouwtjes; seksueel actieve vrouwen met ontoereikende anticonceptie.
2. Een ernstige medische aandoening hebben die, op basis van het oordeel van de onderzoeker, de uitvoering van het onderzoek kan verstoren, de interpretatie van de onderzoeksresultaten kan verwarren of hun eigen welzijn in gevaar kan brengen. Bewijs hebben van een significante hematologische, endocriene, cardiovasculaire (inclusief niet-gecorrigeerde symptomatische congenitale hartziekte), respiratoire, nier-, lever- of gastro-intestinale ziekte, met uitzondering van milde, veelvoorkomende pediatrische ziekten in deze gebieden die stabiel zijn (bijv. milde astma, obstipatie, enz.).
3. U heeft onstabiele epilepsie (d.w.z. epileptische aanvallen die in de afgelopen 6 maanden zijn opgetreden), of epilepsie heeft en geen stabiele doses anti-epileptica gebruikt (d.w.z. dosisveranderingen in de afgelopen 3 maanden).
4. Heb een geschiedenis van drugsmisbruik.
5. Overgevoelig zijn voor arbaclofen of voor één van de bestanddelen van de formulering.
6. Kan venapunctieprocedures voor bloedafname niet tolereren.
7. Actief ingeschreven in een andere interventiestudie.
8. Inname van racemisch bacblofen, vigabatrine, tiagapine, riluzol, clobazam of regelmatig gebruik van benzodiazepine (prn- en hs-gebruik is toegestaan).
9. Kan geen orale medicatie innemen.
10. Bekende overgevoeligheid voor racemisch baclofen.
11. Onvermogen om voldoende Engels te spreken en te begrijpen om alle studiebeoordelingen te kunnen voltooien (ouder/wettelijke voogd; deelnemer).