Arbaclofen vs. Placebo bei der Behandlung von Kindern und Jugendlichen mit ASD (ARBA) (ARBA)

Einschlusskriterien:

1. Ambulante Patienten im Alter von 5 bis einschließlich 17 Jahren.
2. Meet Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, Fifth Edition (DSM-5). Die DSM-5-Kriterien werden von einem Kliniker mit Erfahrung im Umgang mit Personen mit ASD festgelegt. Die Diagnose wird durch den Autism Diagnostic Observation Schedule, Second Edition (ADOS-2) unterstützt.
3. Komplexe Sprache, um sich für die ADOS-2-Module 3 oder 4 zu qualifizieren.
4. Wenn Sie bereits stabile begleitende Medikamente erhalten, die das Verhalten beeinflussen, haben Sie in den vorangegangenen 6 Wochen vor dem Screening stabile Therapien ohne Änderungen und werden für die Dauer der Studie nicht wahlfrei neue Medikamente einleiten oder laufende Medikamente modifizieren.
5. Wenn Sie bereits stabile nicht-pharmakologische Bildungs- und Verhaltensinterventionen erhalten, nehmen Sie während der letzten 3 Monate vor dem Screening kontinuierlich teil und werden Sie während der Dauer der Studie nicht wahlfrei neue oder laufende Interventionen modifizieren.
6. Haben Sie normale körperliche Untersuchung und Labortestergebnisse beim Screening. Bei anormalen Befunden muss/müssen der/die Befund(e) vom Prüfarzt als klinisch unbedeutend angesehen werden.
7. Fähigkeit, eine schriftliche Einverständniserklärung des Teilnehmers einzuholen, falls dies entwicklungsbedingt angemessen ist. Wenn ein Teilnehmer nicht die Fähigkeit zur Einwilligung hat, die Fähigkeit, eine Einwilligung (falls entwicklungsbedingt angemessen) einzuholen, sowie eine schriftliche Einverständniserklärung von seinen Eltern/Erziehungsberechtigten.

Ausschlusskriterien:

1. Schwangere Frauen; sexuell aktive Frauen mit unzureichender Empfängnisverhütung.
2. Eine ernsthafte Erkrankung haben, die nach Einschätzung des Ermittlers die Durchführung der Studie beeinträchtigen, die Interpretation der Studienergebnisse verfälschen oder ihr eigenes Wohlbefinden gefährden könnte. Beweise für signifikante hämatologische, endokrine, kardiovaskuläre (einschließlich nicht korrigierter symptomatischer angeborener Herzfehler), Atemwegs-, Nieren-, Leber- oder Magen-Darm-Erkrankungen haben, ausgenommen leichte, häufige pädiatrische Erkrankungen in diesen Bereichen, die stabil sind (z. leichtes Asthma, Verstopfung usw.).
3. Haben Sie instabile Epilepsie (d.h. Krampfanfälle, die innerhalb der letzten 6 Monate aufgetreten sind) oder an Epilepsie leiden und keine stabilen Dosen von Antiepileptika (d. h. Dosisänderungen innerhalb der letzten 3 Monate).
4. Haben Sie eine Vorgeschichte von Drogenmissbrauch.
5. Überempfindlichkeit gegen Arbaclofen oder einen Bestandteil seiner Formulierung haben.
6. Unfähig, Venenpunktionsverfahren zur Blutentnahme zu tolerieren.
7. Aktive Teilnahme an einer anderen Interventionsstudie.
8. Einnahme von racemischem Bacblofen, Vigabatrin, Tiagapin, Riluzol, Clobazam oder regelmäßige Anwendung von Benzodiazepinen (prn- und hs-Anwendung ist erlaubt).
9. Kann keine oralen Medikamente einnehmen.
10. Bekannte Überempfindlichkeit gegen racemisches Baclofen.
11. Unfähigkeit, Englisch ausreichend zu sprechen und zu verstehen, um den Abschluss aller Studienbewertungen zu ermöglichen (Elternteil / Erziehungsberechtigter; Teilnehmer).