Arbaclofen vs. Placebo nel trattamento di bambini e adolescenti con ASD (ARBA) (ARBA)

Criterio di inclusione:

1. Ambulatoriali 5-17 anni compresi.
2. Incontra Manuale diagnostico e statistico dei disturbi mentali, quinta edizione (DSM-5). I criteri del DSM-5 saranno stabiliti da un medico con esperienza con individui con ASD. La diagnosi sarà supportata dall'Autism Diagnostic Observation Schedule, Second Edition (ADOS-2).
3. Linguaggio complesso per qualificarsi per i moduli ADOS-2 3 o 4.
4. Se già riceve farmaci concomitanti stabili che influenzano il comportamento, avere regimi stabili senza modifiche durante le 6 settimane precedenti lo screening e non avvierà elettivamente nuovi o modificherà i farmaci in corso per la durata dello studio.
5. Se già riceve interventi educativi e comportamentali stabili non farmacologici, avere una partecipazione continua durante i 3 mesi precedenti lo screening e non avvierà elettivamente nuovi o modificherà gli interventi in corso per la durata dello studio.
6. Avere un normale esame fisico e risultati dei test di laboratorio allo Screening. Se anormali, i risultati devono essere considerati clinicamente insignificanti dallo sperimentatore.
7. Capacità di ottenere il consenso informato scritto dal partecipante, se appropriato dal punto di vista dello sviluppo. Se un partecipante non ha la capacità di acconsentire, capacità di ottenere il consenso (se appropriato per lo sviluppo), nonché il consenso informato scritto dai genitori/tutori legali.

Criteri di esclusione:

1. Donne incinte; femmine sessualmente attive con controllo delle nascite inadeguato.
2. Avere una grave condizione medica che, in base al giudizio dello sperimentatore, potrebbe interferire con la conduzione dello studio, confondere l'interpretazione dei risultati dello studio o mettere in pericolo il proprio benessere. Avere evidenza di qualsiasi significativa malattia ematologica, endocrina, cardiovascolare (inclusa una cardiopatia congenita sintomatica non corretta), respiratoria, renale, epatica o gastrointestinale, escluse le malattie pediatriche comuni lievi in ​​queste aree che sono stabili (ad es. asma lieve, costipazione, ecc.).
3. Avere un'epilessia instabile (es. convulsioni verificatesi negli ultimi 6 mesi), o soffre di epilessia e non assume dosi stabili di farmaci antiepilettici (ad es. modifiche della dose negli ultimi 3 mesi).
4. Avere una storia di abuso di droghe.
5. Avere ipersensibilità all'arbaclofene oa qualsiasi componente della sua formulazione.
6. Incapace di tollerare le procedure di prelievo venoso per il prelievo di sangue.
7. Arruolato attivamente in un altro studio di intervento.
8. Assunzione di bacblofen racemico, vigabatrin, tiagapina, riluzolo, clobazam o uso regolare di benzodiazepine (è consentito l'uso di prn e hs).
9. Incapace di assumere farmaci per via orale.
10. Ipersensibilità nota al baclofene racemico.
11. Incapacità di parlare e comprendere l'inglese sufficientemente da consentire il completamento di tutte le valutazioni di studio (genitore/tutore legale; partecipante).