Arbaclofen vs. Placebo i behandling av barn og ungdom med ASD (ARBA) (ARBA)
14. juli 2025 oppdatert av: Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
En randomisert placebokontrollert studie av ARBaclofen vs. Placebo i behandling av barn og ungdom med ASD
Denne studien vil undersøke sikkerheten og effekten av arbaklofen vs. placebo på sosial funksjon hos barn og ungdom med autismespektrumforstyrrelse (ASD).
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Det er ingen farmakologiske behandlinger tilgjengelig for sosial funksjonssvikt hos personer med ASD.
Dataene for farmakologisk behandling av repeterende atferd i denne lidelsen har også blitt vanskelig å tolke gitt at de to siste store multisite-studiene med selektive serotoninreopptakshemmere (SSRI) ved autisme er rapportert å være negative for behandling av repeterende atferd.
Bare det assosierte symptomet på irritabilitet har 2 legemidler med Food and Drug Administration (FDA) indikasjoner, mens det ikke finnes noen systematiske data om farmakologisk behandling av angst ved ASD, og responsen på frekvensen av stimulerende midler for hyperaktivitet er lavere enn det som sees i Attention Deficit Hyperaktivitetsforstyrrelse (ADHD).
I tillegg er det ingen biologiske markører for behandlingsrespons identifisert i denne populasjonen på dette tidspunktet.
Denne studien vil undersøke den potensielle effekten og sikkerheten til arbaklofen for sosial funksjon, og vil utforske biologiske markører for sikkerhet og behandlingsrespons.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
90
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canada, L8S 4K1
- McMaster University, Offord Centre for Child Studies
-
Kingston, Ontario, Canada, K7M 8A6
- Queen's Universtiy
-
London, Ontario, Canada, N6A 5W9
- University of Western Ontario, Lawson Health Research Institute
-
Toronto, Ontario, Canada, M4G 1R8
- Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
1 år til 13 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Polikliniske pasienter 5-17 år inkludert.
- Møt Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, Fifth Edition (DSM-5). DSM-5 kriterier vil bli etablert av en kliniker med ekspertise på personer med ASD. Diagnose vil bli støttet av Autism Diagnostic Observation Schedule, Second Edition (ADOS-2).
- Kompleks språk for å kvalifisere for ADOS-2 modul 3 eller 4.
- Hvis du allerede mottar stabile samtidige medisiner som påvirker atferden, ha stabile regimer uten endringer i løpet av de foregående 6 ukene før screening, og vil ikke påbegynne nye eller modifisere pågående medisiner i løpet av studien.
- Hvis du allerede mottar stabile ikke-farmakologiske pedagogiske og atferdsmessige intervensjoner, ha kontinuerlig deltakelse i løpet av de foregående 3 månedene før screening, og vil ikke valgfritt initiere nye eller modifisere pågående intervensjoner i løpet av studien.
- Ha normal fysisk undersøkelse og laboratorietestresultater ved Screening. Hvis unormalt, må funnene anses som klinisk ubetydelige av etterforskeren.
- Evne til å innhente skriftlig informert samtykke fra deltakeren, dersom utviklingsmessig hensiktsmessig. Hvis en deltaker ikke har kapasitet til å samtykke, evne til å innhente samtykke (hvis utviklingsmessig hensiktsmessig), samt skriftlig informert samtykke fra foreldre/foresatte.
Ekskluderingskriterier:
- Gravide kvinner; seksuelt aktive kvinner på utilstrekkelig prevensjon.
- Har en alvorlig medisinsk tilstand som, basert på etterforskerens vurdering, kan forstyrre gjennomføringen av studien, forvirre tolkningen av studieresultatene eller sette deres eget velvære i fare. Har bevis på noen signifikant hematologisk, endokrin, kardiovaskulær (inkludert ukorrigert symptomatisk medfødt hjertesykdom), luftveis-, nyre-, lever- eller gastrointestinal sykdom, ikke inkludert milde vanlige pediatriske sykdommer i disse områdene som er stabile (f.eks. mild astma, forstoppelse, etc.).
- Har ustabil epilepsi (dvs. anfall som har forekommet i løpet av de siste 6 månedene), eller har epilepsi og ikke på stabile doser av antiepileptiske medisiner (dvs. doseendringer i løpet av de siste 3 månedene).
- Har en historie med narkotikamisbruk.
- Har overfølsomhet overfor arbaklofen eller noen komponenter i formuleringen.
- Kan ikke tolerere venepunkturprosedyrer for blodprøvetaking.
- Aktivt registrert i en annen intervensjonsstudie.
- Tar racemisk bakblofen, vigabatrin, tiagapin, riluzol, klobazam eller vanlig bruk av benzodiazepiner (prn og hs bruk er tillatt).
- Kan ikke ta orale medisiner.
- Kjent overfølsomhet for racemisk baklofen.
- Manglende evne til å snakke og forstå engelsk tilstrekkelig nok til å tillate fullføring av alle studievurderinger (foreldre/verge; deltaker).
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
|
Administreres oralt som desintegrerende tapper, runde, hvite og skråkanter
|
|
Aktiv komparator: Arbaclofen
|
Administrert oralt som desintegrerende tapper, runde, hvite og skråkanter, med følgende styrker: 5mg, 10mg, 15mg og 20mg
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Vineland Adaptive Behavior Scales, tredje utgave (Vineland-3) – Sosialt domene
Tidsramme: 16 uker
|
For å undersøke effekten av arbaklofen vs. placebo sosial funksjon
|
16 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Clinical Global Impressions - Impression Scale - Improvement (CGI-I)
Tidsramme: 16 uker
|
Å undersøke effekten av arbaklofen vs. placebo på mål på global funksjon
|
16 uker
|
|
Sjekkliste for avvikende atferd (ABC) - Subscale for sosial tilbaketrekning
Tidsramme: 16 uker
|
For å undersøke effekten av arbaklofen vs. placebo på sosial tilbaketrekning
|
16 uker
|
|
Vineland Adaptive Behaviour Scales, tredje utgave (Vineland-3) - Kommunikasjonsdomene
Tidsramme: 16 uker
|
For å undersøke effekten av arbaklofen vs. placebo på kommunikasjon
|
16 uker
|
|
Safety Monitoring Uniform Report Form (SMURF)
Tidsramme: 16 uker
|
Å undersøke sikkerheten og toleransen til arbaklofen hos barn og ungdom med ASD
|
16 uker
|
|
Clinical Global Impressions - Impression Scale - Global (CGI-I-Global)
Tidsramme: 16 uker
|
Å undersøke sikkerheten og toleransen til arbaklofen hos barn og ungdom med ASD
|
16 uker
|
|
Epworth søvnighetsskala for barn og unge (ESS-CHAD)
Tidsramme: 16 uker
|
Å undersøke sikkerheten og toleransen til arbaklofen hos barn og ungdom med ASD
|
16 uker
|
|
Suicidalitetsvurdering ved hjelp av Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Tidsramme: 16 uker
|
Å undersøke sikkerheten og toleransen til arbaklofen hos barn og ungdom med ASD
|
16 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Evdokia Anagnostou, M.D, Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
- Hovedetterforsker: Robert Nicolson, M.D, University of Western Ontario, Lawson Health Research Institute
- Hovedetterforsker: Julia Frei, M.D, McMaster University, Offord Centre for Child Studies
- Hovedetterforsker: Muhammad Ayub, M.D, Queen's University
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
18. mars 2019
Primær fullføring (Faktiske)
4. august 2023
Studiet fullført (Faktiske)
4. august 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
21. mars 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
21. mars 2019
Først lagt ut (Faktiske)
25. mars 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
16. juli 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
14. juli 2025
Sist bekreftet
1. juli 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ARB-05-2018
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .