Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Aktuel Sirolimus i kutane lymfatiske misdannelser (TOPICAL)

10. februar 2026 opdateret af: University Hospital, Tours

0,1 % topisk sirolimus til behandling af kutane mikrocystiske lymfatiske misdannelser hos børn og voksne: fase II, splitkrop randomiseret, dobbeltblindet, køretøjskontrolleret klinisk forsøg

Kutane mikrocystiske lymfatiske misdannelser (CMLM'er) er sjældne tilstande hos børn og voksne som følge af abnorm embryologisk udvikling af lymfekar. De præsenterer sig som klynger af vesikler fulde af lymfe og blod af forskellig udstrækning. De siver og bløder, hvilket fremkalder maceration, æstetisk svækkelse, ar, smerter, bakterielle infektioner og nedsat livskvalitet. I øjeblikket er behandlinger for CMLM'er skuffende, og deres håndtering er udfordrende. Sirolimus er en hæmmer af pattedyrmålet for rapamycin (mTOR), en serin/threonin-proteinkinase involveret i cellevækst og -proliferation, cellulær metabolisme, autofagi og angio-lymfangiogenese. Topisk sirolimus, kendt for at være effektiv og veltolereret i kutane angiofibromer forbundet med tuberøs sklerose, er for nylig blevet rapporteret effektiv i få rapporter om patienter med CMLM'er. Formålet med dette forsøg er at sammenligne effektiviteten og sikkerheden af ​​en 12-ugers anvendelse af 0,1 % topisk sirolimus versus topisk vehikel i CMLM'er hos børn og voksne.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette blindede multicenter split body randomiserede kontrollerede fase 2 forsøg sigter mod at inkludere 50 patienter ≥ 6 år gamle, som har en primær CMLM uden en underliggende misdannelse.

CMLM vil blive opdelt i 2 lige store områder af samme sværhedsgrad, som vil blive tilfældigt allokeret til 0,1 % topisk sirolimus eller topisk vehikel i 12 uger. I løbet af den dobbeltblindede 12-ugers periode påføres begge topikale produkter af en sygeplejerske for at undgå kontaminering mellem grupper og for bedre overensstemmelse.

Ved afslutningen af ​​den 12-ugers periode vil patienten/forælderen behandle hele området af CMLM med 0,1 % topisk sirolimus på resterende læsioner i yderligere 8 uger. Patienterne vil også blive set i uge 20 (behandlingen stoppes) og ved måned 12 for at evaluere langtidseffekten.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

55

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Angers, Frankrig
        • ANGERS
      • Bordeaux, Frankrig
        • BORDEAUX
      • Bron, Frankrig
        • LYON AD
      • Bron, Frankrig
        • LYON PED
      • Caen, Frankrig
        • CAEN
      • Dijon, Frankrig
        • Dijon
      • Marseille, Frankrig
        • Marseille
      • Montpellier, Frankrig
        • Montpellier
      • Nantes, Frankrig
        • Nantes
      • Nice, Frankrig
        • NICE
      • Paris, Frankrig
        • Lariboisière
      • Paris, Frankrig
        • NECKER
      • Quimper, Frankrig
        • QUIMPER
      • Rennes, Frankrig
        • RENNES
      • Toulouse, Frankrig
        • TOULOUSE
      • Tours, Frankrig
        • TOURS
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Frankrig
        • NANCY

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter ≥ 6 år
  • Opdateret immuniseringsplan
  • Diagnose af primær kutan mikrocystisk lymfatisk misdannelse (CMLM) bekræftet ved histopatologisk eller dermoskopisk undersøgelse, med eller uden en underliggende misdannelse eller en syndromisk misdannelse (f.eks. Protée syndrom), ansvarlig for svækkelse (udsivning, blødning og/eller smerte)
  • CMLM ≥ 20 cm2, der kan opdeles i 2 dele af samme sværhedsgrad
  • Informeret, skriftligt samtykke fra forsøgspersonen og hans/hendes forældre, hvis < 18 år
  • Rettigheder til fransk social sikring (inklusive CMU)

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter med lymfatisk misdannelse, der kræver fortsat baggrundsbehandling (med dybe organer)
  • Sekundære lymfatiske misdannelser (lymhangiektasi efter strålebehandling osv.)
  • Tidligere behandling med orale eller topiske mTOR-hæmmere inden for 12 måneder før inklusion
  • Tidligere behandling med orale eller topiske steroider inden for 10 dage før inklusion
  • Immunsuppression (immunsuppressiv sygdom eller immunsuppressiv behandling)
  • Igangværende neoplasi
  • Aktiv kronisk infektionssygdom (hepatitis B-virus, hepatitis C-virus, human immundefektvirus osv.)
  • Lokal svampe-, viral (Herpes Simplex Virus, Varicella Zoster Virus osv.) eller bakteriel infektion på stedet for CMLM (baseret på klinisk undersøgelse)
  • Hudnekrose
  • Kendt allergi over for en af ​​komponenterne i det topiske sirolimuspræparat eller vehikel
  • Kvinder i den fødedygtige alder (inklusive teenagere), der ikke bruger en pålidelig præventionsmetode før undersøgelsens afslutning
  • Gravide eller ammende kvinder
  • Emnet er allerede involveret i et andet terapeutisk forsøg

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Aktuel sirolimus
Forsøgsgruppen vil bestå i et område af CMLM (næsten halvdelen af ​​det), der vil modtage 0,1% sirolimus-præparat. Dette produkt vil blive påført 1/dag på det tilfældigt tildelte område af en hjemmesygeplejerske i løbet af 12 uger.
Medicin: Aktuelt 0,1% Sirolimus
Formuleringen er 0,03 g rapamycin, 1,5 g Transcutol, Quantum Satis (QS) 30 g Excipial® hydrocreme, svarende til en koncentration på 0,1%. Cremen vil blive pakket i 30 ml aluminiumsrør.
Andre navne:
  • Verum
Placebo komparator: Køretøj
Kontrolgruppen vil bestå i den anden halvdel af CMLM'en, som vil modtage den samme vehikel end den, der blev brugt i det topiske 0,1 % sirolimuspræparat. Det vil blive påført 1/dag i det tilsvarende område af en sygeplejerske, hjemme, i 12 uger.
Medicin: Aktuelt køretøj
Den samme vehikel end den, der blev brugt i det topiske 0,1 % sirolimuspræparat, vil blive brugt til den anden halvdel af CMLM-området, dvs. Excipial® hydrocreme. Det vil blive pakket for at opretholde den dobbeltblinde måde i dette forsøg og vil ikke kunne skelnes fra sirolimuscremen.
Andre navne:
  • Placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effekten af ​​en 12-ugers anvendelsesperiode på 0,1 % topisk sirolimus ved kutan mikrocystisk lymfatisk misdannelse versus topisk vehikel
Tidsramme: Uge 12
PGA (Physician Global Assessment)-score vurderet af investigator-lægen (blindet fra behandlingen). PGA-score spænder fra 0 (klar) til 5 (alvorlige læsioner) og bruges almindeligvis i flere dermatologiske tilstande. For hver patient vil PGA for området behandlet med interventionen (0,1 % topisk sirolimus) blive sammenlignet med PGA for området behandlet med topisk vehikel (inaktiv komparator)
Uge 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effekt af 0,1 % topisk sirolimus ved kutan mikrocystisk lymfatisk misdannelse versus topisk vehikel
Tidsramme: Dag 1, uge ​​6, uge ​​20, måned 12
PGA (Physician Global Assessment)-score vurderet af investigator-lægen (blindet fra behandlingen). PGA-score spænder fra 0 (klar) til 5 (alvorlige læsioner) og bruges almindeligvis i flere dermatologiske tilstande. For hver patient vil PGA for området behandlet med interventionen (0,1 % topisk sirolimus) blive sammenlignet med PGA for området behandlet med topisk vehikel (inaktiv komparator)
Dag 1, uge ​​6, uge ​​20, måned 12
Effekt af 0,1 % topisk sirolimus vs vehikel vedrørende hver af følgende komplikationer af CMLM: siver, blødning, erytem og tykkelse
Tidsramme: Dag 1, uge ​​12, uge ​​20, måned 12
Vurdering fra investigator blindet for behandling med en visuel analog skala (VAS) fra 0 til 10 (0: ingen forbedring, 10: bedring)
Dag 1, uge ​​12, uge ​​20, måned 12
Antallet af uafhængige eksperter, der korrekt identificerer hvilket område blandt begge modtog den aktive behandling for hver patient på basis af standardiserede fotografier
Tidsramme: Dag 1, uge ​​12
Standardiserede fotografier vil blive udført ved baseline og uge 12: eksperterne skal ved afslutningen af ​​undersøgelsen identificere, hvilket område blandt begge der modtog den aktive behandling. I tilfælde af uenighed opnås en konsensus mellem begge eksperter; hvis der ikke opnås konsensus, søges en tredje ekspert til endelig afgørelse. Fortolkning foretaget af dermatologiske eksperter (dvs. korrekt identifikation af intervention/køretøjsbehandlet område) vil blive betragtet som korrekt eller falsk, og andelen af ​​korrekt fortolkning vil blive estimeret. Andelen af ​​korrekt fortolkning vil blive sammenlignet med den teoretiske 50 % værdi, svarende til en tilfældig vurdering. Der vil blive taget fem billeder: 1) en af ​​patienten inklusive misdannelsen 2) en af ​​misdannelsen (afstand på 50 cm), 3) en af ​​misdannelsen (afstand på 15 cm), 4) profilfotografering og til sidst 5) tre kvart udsigt.
Dag 1, uge ​​12
Global selvrapporteret effekt af topisk sirolimus vs vehikel (med hjælp fra forældre i tilfælde af børn under 16 år)
Tidsramme: Uge 12, uge ​​20, måned 12
Selvevaluering af den globale forbedring af CMLM på begge områder ved hjælp af en VAS (Visual Analog Scale) fra 0 til 10 (0 ingen forbedring og 10 recovery)
Uge 12, uge ​​20, måned 12
Funktionelle og æstetiske svækkelser (selvrapporteret med hjælp fra forældre i tilfælde af børn under 16 år)
Tidsramme: Dag 1, uge ​​20, måned 12
Brug af en VAS (Visual Analog Scale) fra 0 til 10 (0 ingen forbedring og 10 gendannelse)
Dag 1, uge ​​20, måned 12
Smerter forbundet med CMLM (med hjælp fra forældre i tilfælde af børn under 16 år)
Tidsramme: Dag 1, uge ​​20, måned 12
Brug af en VAS (Visual Analog Scale) fra 0 til 10 (0 ingen smerte og 10 værst tænkelige smerter)
Dag 1, uge ​​20, måned 12
Effekt på livskvalitet
Tidsramme: Dag 1, uge ​​20, måned 12
Selvevaluering af livskvalitet ved hjælp af den validerede DLQI (Dermatology Life Quality Index) skala, eller Child-DLQI for børn (lige eller under 16 år) fra 0 til 30 (0 ingen indflydelse på livskvalitet og 30 maksimal effekt på livskvalitet)
Dag 1, uge ​​20, måned 12
Evaluering af systemisk passage af sirolimus ved dosering af serumniveau af sirolimus
Tidsramme: Uge 6, uge ​​12, uge ​​20, +/- uge 16 (hvis CMLM ≥ 30*30 cm og/eller ≥900 cm2)
Dosering af serumniveau af sirolimus
Uge 6, uge ​​12, uge ​​20, +/- uge 16 (hvis CMLM ≥ 30*30 cm og/eller ≥900 cm2)
Antal patienter med biologiske bivirkninger og samlet antal biologiske bivirkninger (for at vurdere den biologiske tolerance af topisk sirolimus)
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, uge ​​20
Antal patienter med biologiske bivirkninger og samlet antal biologiske bivirkninger (blodprøver ved baseline, uge ​​12 og uge 20)
Baseline, uge ​​12, uge ​​20
Antal patienter med kliniske bivirkninger og samlet antal kliniske bivirkninger (for at vurdere den kliniske tolerance af topisk sirolimus)
Tidsramme: Uge 6, uge ​​12, uge ​​20
Antal patienter med kliniske bivirkninger og samlet antal kliniske bivirkninger (registrering af lokale og generelle bivirkninger)
Uge 6, uge ​​12, uge ​​20

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University Hospital, Tours

Samarbejdspartnere

University Hospital, Angers

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. juni 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

14. august 2024

Studieafslutning (Faktiske)

14. august 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. maj 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

31. maj 2019

Først opslået (Faktiske)

3. juni 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PHRN17-AM / TOPICAL (DR180115)
  • 2018-001359-11 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Vaskulære misdannelser

Kliniske forsøg med Aktuelt 0,1% Sirolimus

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Jordan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner