피부 림프 기형의 국소 시롤리무스 (TOPICAL)
2026년 2월 10일 업데이트: University Hospital, Tours
소아 및 성인의 피부 미세낭포성 림프 기형 치료에서 0.1% 국소 Sirolimus: 2상, 신체 분할 무작위, 이중맹검, 비히클 대조 임상 시험
피부 미세낭포성 림프 기형(CMLM)은 림프관의 비정상적인 배아 발달로 인해 발생하는 소아 및 성인의 드문 질환입니다.
그들은 다양한 범위의 림프와 혈액으로 가득 찬 소포의 클러스터로 나타납니다.
그들은 진물이 나고 피를 흘리며 짓무름, 심미적 손상, 흉터, 통증, 세균 감염 및 삶의 질 저하를 유발합니다.
현재 CMLM에 대한 치료법은 실망스럽고 관리가 어렵습니다.
시롤리무스는 세포 성장 및 증식, 세포 대사, 자가포식 및 혈관 림프관형성에 관여하는 세린/트레오닌 단백질 키나아제인 mTOR(mammalian target of rapamycin)의 억제제입니다. 결절성 경화증과 관련된 피부 혈관 섬유종에서 효율적이고 내약성이 좋은 것으로 알려진 국소 시롤리무스는 최근 CMLM 환자에 대한 몇 가지 보고에서 효과적인 것으로 보고되었습니다.
이 실험의 목적은 어린이와 성인의 CMLM에서 0.1% 국소 시롤리무스 대 국소 비히클의 12주 적용의 효능과 안전성을 비교하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이 맹검 다기관 분할체 무작위 통제 2상 시험은 근본적인 기형 없이 일차 CMLM을 가진 6세 이상 환자 50명을 포함하는 것을 목표로 합니다.
CMLM은 12주 동안 0.1% 국소 시롤리무스 또는 국소 비히클에 무작위로 할당되는 동일한 중증도의 2개의 동일한 영역으로 분할됩니다. 이중 눈가림 12주 기간 동안 두 국소 제품은 그룹 간 오염을 방지하고 더 나은 순응도를 위해 간호사가 적용합니다.
12주 기간이 끝나면 환자/부모는 나머지 병변에 대해 0.1% 국소 시롤리무스로 CMLM의 전체 영역을 추가로 8주 동안 치료할 것입니다. 환자들은 또한 장기적인 효능을 평가하기 위해 20주차(치료가 중단됨)와 12개월차에 보게 될 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
55
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Angers, 프랑스
- ANGERS
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Bordeaux, 프랑스
- BORDEAUX
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Bron, 프랑스
- LYON AD
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Bron, 프랑스
- LYON PED
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Caen, 프랑스
- CAEN
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Dijon, 프랑스
- Dijon
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Marseille, 프랑스
- Marseille
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Montpellier, 프랑스
- Montpellier
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Nantes, 프랑스
- Nantes
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Nice, 프랑스
- NICE
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Paris, 프랑스
- Lariboisière
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Paris, 프랑스
- NECKER
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Quimper, 프랑스
- QUIMPER
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Rennes, 프랑스
- RENNES
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Toulouse, 프랑스
- TOULOUSE
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Tours, 프랑스
- Tours
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Vandœuvre-lès-Nancy, 프랑스
- NANCY
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 환자 ≥ 6년
- 업데이트된 예방 접종 일정
- 기저 기형 또는 신드롬성 기형(예: 프로테 증후군)이 있거나 없는 조직병리학적 또는 피부경 검사로 확인된 원발성 피부 미세낭포성 림프 기형(CMLM)의 진단, 장애(진물, 출혈 및/또는 통증)의 원인
- CMLM ≥ 20cm2, 유사한 심각도의 2개 부분으로 나눌 수 있음
- 18세 미만인 경우 피험자와 그/그녀의 부모의 정보에 입각한 서면 동의
- 프랑스 사회보장권(CMU 포함)
제외 기준:
- 지속적인 배경 치료가 필요한 림프계 기형 환자(심부 장기 침범)
- 이차성 림프 기형(방사선 요법 후 림프관확장증 등)
- 포함 전 12개월 이내에 경구 또는 국소 mTOR 억제제를 사용한 이전 치료
- 포함 전 10일 이내에 경구 또는 국소 스테로이드를 사용한 이전 치료
- 면역억제(면역억제 질환 또는 면역억제 치료)
- 진행 중인 신생물
- 활동성 만성 감염병(B형 간염 바이러스, C형 간염 바이러스, 인간면역결핍 바이러스 등)
- CMLM 부위의 국소 진균, 바이러스(Herpes Simplex Virus, Varicella Zoster Virus 등) 또는 세균 감염(임상검사에 의함)
- 피부 괴사
- 국소 시롤리무스 제제 또는 비히클의 성분 중 하나에 대한 알려진 알레르기
- 연구가 끝날 때까지 신뢰할 수 있는 피임 방법을 사용하지 않는 가임 여성(십대 포함)
- 임산부 또는 모유 수유 중인 여성
- 이미 다른 치료 실험에 참여하고 있는 피험자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 국소 시롤리무스
실험 그룹은 0.1% 시롤리무스 제제를 받을 CMLM의 한 영역(거의 절반)으로 구성됩니다.
이 제품은 12주 동안 가정에서 간호사가 임의로 할당된 부위에 1일 1회 도포합니다.
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제형은 0.1%의 농도에 해당하는 0.03g 라파마이신, 1.5g 트랜스큐톨, Quantum Satis(QS) 30g Excipial® 하이드로크림입니다.
크림은 30ml 알루미늄 튜브에 포장됩니다.
다른 이름들:
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위약 비교기: 차량
대조군은 국소 0.1% 시롤리무스 제제에 사용된 것과 동일한 비히클을 받는 CMLM의 다른 절반 영역으로 구성될 것입니다.
12주 동안 집에서 간호사가 해당 부위에 1일 1회 도포합니다.
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국소 0.1% 시롤리무스 제제에 사용된 것과 동일한 비히클이 CMLM의 나머지 절반 영역, 즉
Excipial® 하이드로 크림.
본 시험의 이중 맹검 방식을 유지하도록 포장될 것이며 시롤리무스 크림과 구별할 수 없을 것입니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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피부 미세낭포성 림프 기형에서 0.1% 국소 시롤리무스의 12주 적용 기간 대 국소 비히클의 효능
기간: 12주차
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PGA(Physician Global Assessment) 점수는 조사자 의사가 평가했습니다(치료에서 맹검).
PGA 점수의 범위는 0(깨끗함)에서 5(심각한 병변)까지이며 일반적으로 여러 피부과 질환에서 사용됩니다.
각 환자에 대해 중재(0.1% 국소 시롤리무스)로 치료된 영역의 PGA를 국소 비히클(비활성 비교기)로 치료된 영역의 PGA와 비교할 것입니다.
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12주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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피부 미세낭포성 림프 기형에서 0.1% 국소 시롤리무스의 효능 대 국소 비히클
기간: 1일차, 6주차, 20주차, 12개월차
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PGA(Physician Global Assessment) 점수는 조사자 의사가 평가했습니다(치료에서 맹검).
PGA 점수의 범위는 0(깨끗함)에서 5(심각한 병변)까지이며 일반적으로 여러 피부과 질환에서 사용됩니다.
각 환자에 대해 중재(0.1% 국소 시롤리무스)로 치료된 영역의 PGA를 국소 비히클(비활성 비교기)로 치료된 영역의 PGA와 비교할 것입니다.
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1일차, 6주차, 20주차, 12개월차
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CMLM의 다음 각 합병증에 대한 0.1% 국소 시롤리무스 대 비히클의 효능: 진물, 출혈, 홍반 및 두께
기간: 1일차, 12주차, 20주차, 12개월
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0에서 10까지의 시각 아날로그 척도(VAS)로 치료에 눈가림된 연구자에 의한 평가(0: 개선 없음, 10: 회복)
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1일차, 12주차, 20주차, 12개월
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표준화된 사진을 기반으로 각 환자에 대해 두 영역 중 어느 영역이 적극적 치료를 받았는지 정확하게 식별하는 독립적인 전문가의 수
기간: 1일차, 12주차
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표준화된 사진은 기준선과 12주차에 수행됩니다. 전문가는 연구가 끝날 때 둘 중 어느 영역이 활성 치료를 받았는지 확인해야 합니다.
의견이 일치하지 않는 경우 두 전문가 간에 합의에 도달합니다. 합의에 도달하지 못한 경우 최종 결정을 위해 세 번째 전문가를 찾습니다.
피부과 전문의의 해석(즉, 개입/차량 치료 영역의 올바른 식별)은 올바른 또는 잘못된 것으로 간주되며 올바른 해석의 비율이 추정됩니다.
올바른 해석의 비율은 무작위 평가에 해당하는 이론적 50% 값과 비교됩니다.
1) 기형을 포함한 환자 1명 2) 기형(거리 50 cm) 1개 3) 기형(거리 15 cm) 1개 4) 옆모습 사진 5) 3장 쿼터뷰.
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1일차, 12주차
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국소 시롤리무스 대 비히클의 글로벌 자체 보고 효능(16세 미만 어린이의 경우 부모의 도움으로)
기간: 12주차, 20주차, 12개월차
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0에서 10까지 VAS(시각적 아날로그 척도)를 사용하여 두 영역에서 CMLM의 전반적인 개선에 대한 자체 평가(0은 개선 없음 및 10 회복)
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12주차, 20주차, 12개월차
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기능적 및 심미적 장애(만 16세 미만의 경우 부모의 도움을 받아 자진신고)
기간: 1일, 20주, 12개월
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0에서 10까지의 VAS(Visual Analog Scale) 사용(0은 개선 없음 및 10 회복)
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1일, 20주, 12개월
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CMLM과 관련된 통증(16세 미만 어린이의 경우 부모의 도움)
기간: 1일, 20주, 12개월
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0에서 10까지의 VAS(Visual Analog Scale) 사용(0은 통증 없음, 10은 상상할 수 있는 최악의 통증)
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1일, 20주, 12개월
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삶의 질에 미치는 영향
기간: 1일차, 20주차, 12개월차
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검증된 DLQI(피부과 삶의 질 지수) 척도 또는 어린이(16세 미만 동등)를 사용하여 삶의 질에 대한 자가 평가(0~30(0은 삶의 질에 영향 없음, 30은 삶의 질)
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1일차, 20주차, 12개월차
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시롤리무스의 혈청 수준의 용량에 따른 시롤리무스의 전신 통과 평가
기간: 6주, 12주, 20주, +/- 16주(CMLM ≥ 30*30cm 및/또는 ≥900cm2인 경우)
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Sirolimus의 혈청 수준의 복용량
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6주, 12주, 20주, +/- 16주(CMLM ≥ 30*30cm 및/또는 ≥900cm2인 경우)
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생물학적 부작용이 있는 환자 수 및 총 생물학적 부작용 수(국소 시롤리무스의 생물학적 내성 평가)
기간: 기준선, 12주차, 20주차
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생물학적 부작용이 있는 환자 수 및 총 생물학적 부작용 수(기준선, 12주차 및 20주차 혈액 샘플)
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기준선, 12주차, 20주차
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임상 이상반응이 발생한 환자 수 및 총 임상 이상반응 수(국소 시롤리무스의 임상적 내성 평가)
기간: 6주차, 12주차, 20주차
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임상 이상반응이 발생한 환자 수 및 총 임상 이상반응 수(국소 및 일반 이상반응 기록)
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6주차, 12주차, 20주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 6월 5일
기본 완료 (실제)
2024년 8월 14일
연구 완료 (실제)
2024년 8월 14일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 5월 24일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 5월 31일
처음 게시됨 (실제)
2019년 6월 3일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 2월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 2월 10일
마지막으로 확인됨
2026년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- PHRN17-AM / TOPICAL (DR180115)
- 2018-001359-11 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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국소 0.1% 시롤리무스에 대한 임상 시험
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Universidad de AntioquiaINNOVATION CORPORATION FOR THE DEVELOPMENT OF PRODUCTS FOR TROPICAL DISEASES (CIDEPRO); Comprehensive Strategy for the Control of Leishmaniasis in Colombia빼는
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Aadi Bioscience, Inc.마케팅 승인TSC1 | TSC2 | 페코마, 악성 | mTOR 경로 이상
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Medical University of SilesiaPH DOCTOR N&D Wiśniewscy S.K.A.완전한
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Galderma R&D완전한
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Johns Hopkins UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)모병