Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Miejscowy syrolimus w skórnych malformacjach limfatycznych (TOPICAL)

10 lutego 2026 zaktualizowane przez: University Hospital, Tours

0,1% syrolimus do stosowania miejscowego w leczeniu skórnych mikrotorbielowatych malformacji limfatycznych u dzieci i dorosłych: faza II, randomizowane badanie kliniczne typu split-body, podwójnie ślepe, kontrolowane nośnikiem

Skórne mikrotorbielowate malformacje limfatyczne (CMLM) są rzadkimi schorzeniami występującymi u dzieci i dorosłych, wynikającymi z nieprawidłowego embriologicznego rozwoju naczyń limfatycznych. Mają postać skupisk pęcherzyków wypełnionych limfą i krwią o różnej objętości. Sączą się i krwawią, powodując macerację, upośledzenie estetyki, blizny, ból, infekcje bakteryjne i pogorszenie jakości życia. Obecnie metody leczenia CMLM są rozczarowujące, a zarządzanie nimi stanowi wyzwanie. Sirolimus jest inhibitorem ssaczego celu rapamycyny (mTOR), serynowo-treoninowej kinazy białkowej zaangażowanej we wzrost i proliferację komórek, metabolizm komórkowy, autofagię i angio-limfangiogenezę. Miejscowy syrolimus, o którym wiadomo, że jest skuteczny i dobrze tolerowany w naczyniakowłókniakach skóry związanych ze stwardnieniem guzowatym, został niedawno zgłoszony jako skuteczny w kilku doniesieniach o pacjentach z CMLM. Celem tego badania jest porównanie skuteczności i bezpieczeństwa 12-tygodniowego stosowania 0,1% syrolimusu miejscowego z miejscowym podłożem w CMLM u dzieci i dorosłych.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To zaślepione, wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane badanie fazy 2 z podziałem ciała ma na celu włączenie 50 pacjentów w wieku ≥ 6 lat, którzy mają pierwotną CMLM bez podstawowej wady rozwojowej.

CMLM zostanie podzielona na 2 równe obszary o takim samym nasileniu, które zostaną losowo przydzielone do miejscowego syrolimusa o stężeniu 0,1% lub nośnika do stosowania miejscowego na 12 tygodni. Podczas 12-tygodniowego okresu podwójnie ślepej próby oba produkty do stosowania miejscowego będą stosowane przez pielęgniarkę, aby uniknąć zanieczyszczenia między grupami i zapewnić lepszą zgodność.

Pod koniec 12-tygodniowego okresu pacjent/rodzic będzie leczył cały obszar CMLM 0,1% miejscowym syrolimusem na pozostałe zmiany przez kolejne 8 tygodni. Pacjenci będą również obserwowani w 20. tygodniu (leczenie zostanie przerwane) iw 12. miesiącu w celu oceny długoterminowej skuteczności.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

55

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Angers, Francja
        • ANGERS
      • Bordeaux, Francja
        • BORDEAUX
      • Bron, Francja
        • LYON AD
      • Bron, Francja
        • LYON PED
      • Caen, Francja
        • CAEN
      • Dijon, Francja
        • Dijon
      • Marseille, Francja
        • Marseille
      • Montpellier, Francja
        • Montpellier
      • Nantes, Francja
        • Nantes
      • Nice, Francja
        • NICE
      • Paris, Francja
        • Lariboisière
      • Paris, Francja
        • NECKER
      • Quimper, Francja
        • QUIMPER
      • Rennes, Francja
        • RENNES
      • Toulouse, Francja
        • TOULOUSE
      • Tours, Francja
        • Tours
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Francja
        • NANCY

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci w wieku ≥ 6 lat
  • Zaktualizowany harmonogram szczepień
  • Rozpoznanie pierwotnej skórnej mikrotorbielowatej malformacji limfatycznej (CMLM) potwierdzonej badaniem histopatologicznym lub dermoskopowym, z lub bez podstawowej wady rozwojowej lub syndromicznej wady rozwojowej (np. zespół Protée), odpowiedzialnej za upośledzenie (sączenie, krwawienie i/lub ból)
  • CMLM ≥ 20 cm2, który można podzielić na 2 części o podobnym nasileniu
  • Świadoma, pisemna zgoda uczestnika i jego rodziców, jeśli < 18 lat
  • Prawa do francuskiego zabezpieczenia społecznego (w tym CMU)

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci z malformacją układu chłonnego wymagający kontynuacji terapii podstawowej (obejmującej narządy głębokie)
  • Wtórne malformacje limfatyczne (limfangiektazje po radioterapii itp.)
  • Wcześniejsze leczenie doustnymi lub miejscowymi inhibitorami mTOR w ciągu 12 miesięcy przed włączeniem
  • Wcześniejsze leczenie steroidami doustnymi lub miejscowymi w ciągu 10 dni przed włączeniem
  • Immunosupresja (choroba immunosupresyjna lub leczenie immunosupresyjne)
  • Postępująca neoplazja
  • Aktywna przewlekła choroba zakaźna (wirus zapalenia wątroby typu B, wirus zapalenia wątroby typu C, ludzki wirus niedoboru odporności itp.)
  • Miejscowe zakażenie grzybicze, wirusowe (wirus opryszczki pospolitej, wirus ospy wietrznej i półpaśca itp.) lub bakteryjne w miejscu CMLM (na podstawie badania klinicznego)
  • Martwica skóry
  • Znana alergia na jeden ze składników preparatu syrolimusa do stosowania miejscowego lub podłoża
  • Kobiety w wieku rozrodczym (w tym nastolatki) niestosujące skutecznej metody antykoncepcji do końca badania
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Podmiot zaangażowany już w inną próbę terapeutyczną

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Syrolimus do stosowania miejscowego
Grupa eksperymentalna składać się będzie z jednego obszaru CMLM (prawie połowa), który otrzyma 0,1% preparat syrolimusa. Ten produkt będzie stosowany 1 raz dziennie na losowo przydzielonym obszarze przez pielęgniarkę w domu przez 12 tygodni.
Lek: Miejscowy 0,1% syrolimus
Preparat zawiera 0,03 g rapamycyny, 1,5 g Transcutolu, Quantum Satis (QS) 30 g hydrokremu Excipial®, co odpowiada stężeniu 0,1%. Krem będzie pakowany w aluminiowe tuby o pojemności 30 ml.
Inne nazwy:
  • Verum
Komparator placebo: Pojazd
Grupa kontrolna będzie się składać z drugiej połowy obszaru CMLM, która otrzyma ten sam nośnik, co zastosowany w miejscowym preparacie 0,1% syrolimusu. Będzie aplikowany 1 raz dziennie w odpowiednim obszarze przez pielęgniarkę, w domu, przez 12 tygodni.
Lek: Pojazd tematyczny
Ten sam nośnik, co stosowany w miejscowym preparacie 0,1% syrolimusu, zostanie użyty do drugiej połowy obszaru CMLM, tj. Hydrokrem Excipial®. Zostanie on zapakowany w celu zachowania metody podwójnie ślepej próby w tej próbie i będzie nie do odróżnienia od kremu sirolimus.
Inne nazwy:
  • Placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność 12-tygodniowego okresu stosowania miejscowego syrolimusa w stężeniu 0,1% w skórnej mikrotorbielowatej malformacji limfatycznej w porównaniu z miejscowym nośnikiem
Ramy czasowe: Tydzień 12
Wynik PGA (Physician Global Assessment) oceniany przez lekarza prowadzącego badanie (zaślepiony z powodu leczenia). Wynik PGA mieści się w zakresie od 0 (wyraźne) do 5 (poważne zmiany) i jest powszechnie stosowany w kilku schorzeniach dermatologicznych. Dla każdego pacjenta PGA obszaru leczonego interwencją (0,1% miejscowego syrolimusu) zostanie porównane z PGA obszaru leczonego miejscowym podłożem (nieaktywny komparator)
Tydzień 12

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność 0,1% syrolimusa stosowanego miejscowo w skórnych mikrotorbielowatych malformacjach limfatycznych w porównaniu z podłożem stosowanym miejscowo
Ramy czasowe: Dzień 1, tydzień 6, tydzień 20, miesiąc 12
Wynik PGA (Physician Global Assessment) oceniany przez lekarza prowadzącego badanie (zaślepiony z powodu leczenia). Wynik PGA mieści się w zakresie od 0 (wyraźne) do 5 (poważne zmiany) i jest powszechnie stosowany w kilku schorzeniach dermatologicznych. Dla każdego pacjenta PGA obszaru leczonego interwencją (0,1% miejscowego syrolimusu) zostanie porównane z PGA obszaru leczonego miejscowym podłożem (nieaktywny komparator)
Dzień 1, tydzień 6, tydzień 20, miesiąc 12
Skuteczność 0,1% miejscowego syrolimusa w porównaniu z nośnikiem w odniesieniu do każdego z następujących powikłań CMLM: sączenie, krwawienie, rumień i grubość
Ramy czasowe: Dzień 1, tydzień 12, tydzień 20, miesiąc 12
Ocena dokonana przez badacza zaślepionego na leczenie za pomocą wizualnej skali analogowej (VAS) od 0 do 10 (0: brak poprawy, 10: powrót do zdrowia)
Dzień 1, tydzień 12, tydzień 20, miesiąc 12
Liczba niezależnych ekspertów, którzy prawidłowo identyfikują, który obszar spośród obu otrzymał aktywne leczenie dla każdego pacjenta na podstawie znormalizowanych zdjęć
Ramy czasowe: Dzień 1, tydzień 12
Standaryzowane zdjęcia zostaną wykonane na początku badania iw 12. tygodniu: eksperci będą musieli określić na koniec badania, który obszar otrzymał aktywne leczenie. W przypadku braku porozumienia obaj eksperci osiągną konsensus; jeśli konsensus nie zostanie osiągnięty, do ostatecznej decyzji poproszony zostanie trzeci ekspert. Interpretacja dokonana przez ekspertów dermatologów (tj. prawidłowa identyfikacja interwencji/obszaru poddanego zabiegowi) zostanie uznana za poprawną lub fałszywą, a proporcja prawidłowej interpretacji zostanie oszacowana. Proporcja prawidłowej interpretacji zostanie porównana z teoretyczną wartością 50%, odpowiadającą losowej ocenie. Wykonanych zostanie pięć zdjęć: 1) jedno pacjenta z wadą rozwojową 2) jedno zdjęcie wady rozwojowej (odległość 50 cm), 3) jedno zdjęcie wady rozwojowej (odległość 15 cm), 4) fotografia profilowa i ostatecznie 5) trzy widok kwartału.
Dzień 1, tydzień 12
Globalna samoopisowa skuteczność miejscowego syrolimusa w porównaniu z nośnikiem (z pomocą rodziców w przypadku dzieci poniżej 16 lat)
Ramy czasowe: Tydzień 12, Tydzień 20, Miesiąc 12
Samoocena globalnej poprawy CMLM w obu obszarach za pomocą VAS (Visual Analog Scale) od 0 do 10 (0 brak poprawy i 10 poprawa)
Tydzień 12, Tydzień 20, Miesiąc 12
Upośledzenia funkcjonalne i estetyczne (samoocena z pomocą rodziców w przypadku dzieci poniżej 16 roku życia)
Ramy czasowe: Dzień 1, tydzień 20, miesiąc 12
Korzystanie z VAS (Visual Analog Scale) od 0 do 10 (0 brak poprawy i 10 powrót do zdrowia)
Dzień 1, tydzień 20, miesiąc 12
Ból związany z CMLM (z pomocą rodziców w przypadku dzieci poniżej 16 roku życia)
Ramy czasowe: Dzień 1, tydzień 20, miesiąc 12
Korzystanie z VAS (Visual Analog Scale) od 0 do 10 (0 brak bólu i 10 najgorszy możliwy do wyobrażenia ból)
Dzień 1, tydzień 20, miesiąc 12
Wpływ na jakość życia
Ramy czasowe: Dzień 1, tydzień 20, miesiąc 12
Samoocena jakości życia za pomocą zwalidowanej skali DLQI (Dermatology Life Quality Index) lub Child-DLQI dla dzieci (równych lub poniżej 16 roku życia) od 0 do 30 (0 brak wpływu na jakość życia i 30 maksymalny wpływ na jakość życia)
Dzień 1, tydzień 20, miesiąc 12
Ocena ogólnoustrojowego pasażu syrolimusa przez dawkowanie poziomu syrolimusa w surowicy
Ramy czasowe: Tydzień 6, Tydzień 12, Tydzień 20, +/- Tydzień 16 (jeśli CMLM ≥ 30*30 cm i/lub ≥900 cm2)
Dawkowanie poziomu syrolimusa w surowicy
Tydzień 6, Tydzień 12, Tydzień 20, +/- Tydzień 16 (jeśli CMLM ≥ 30*30 cm i/lub ≥900 cm2)
Liczba pacjentów z biologicznymi zdarzeniami niepożądanymi i całkowita liczba biologicznych zdarzeń niepożądanych (w celu oceny tolerancji biologicznej syrolimusa stosowanego miejscowo)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12, tydzień 20
Liczba pacjentów z biologicznymi zdarzeniami niepożądanymi i całkowita liczba biologicznych zdarzeń niepożądanych (próbki krwi na początku badania, w 12. i 20. tygodniu)
Wartość wyjściowa, tydzień 12, tydzień 20
Liczba pacjentów z klinicznymi zdarzeniami niepożądanymi i całkowita liczba klinicznych zdarzeń niepożądanych (w celu oceny tolerancji klinicznej syrolimusa stosowanego miejscowo)
Ramy czasowe: Tydzień 6, Tydzień 12, Tydzień 20
Liczba pacjentów z klinicznymi zdarzeniami niepożądanymi i całkowita liczba klinicznych zdarzeń niepożądanych (zapis miejscowych i ogólnych zdarzeń niepożądanych)
Tydzień 6, Tydzień 12, Tydzień 20

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University Hospital, Tours

Współpracownicy

University Hospital, Angers

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 czerwca 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

14 sierpnia 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

14 sierpnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 maja 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

31 maja 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

3 czerwca 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PHRN17-AM / TOPICAL (DR180115)
  • 2018-001359-11 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Malformacje naczyniowe

Badania kliniczne na Miejscowy 0,1% syrolimus

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Costa Rica

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj