Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Aktuális Sirolimus a bőr nyirokfejlődési rendellenességeiben (TOPICAL)

2023. május 9. frissítette: University Hospital, Tours

0,1% helyi szirolimusz a bőr mikrocisztás nyirokfejlődési rendellenességeinek kezelésében gyermekeknél és felnőtteknél: II. fázis, osztott test, randomizált, kettős vak, járművel kontrollált klinikai vizsgálat

A bőr mikrocisztás nyirokfejlődési rendellenességei (CMLM) gyermekek és felnőttek ritka állapotai, amelyek a nyirokerek rendellenes embriológiai fejlődéséből erednek. Különböző kiterjedésű nyirokcsomóval és vérrel teli hólyagcsoportok formájában jelennek meg. Kiszivárognak és véreznek, ami macerációt, esztétikai károsodást, hegeket, fájdalmat, bakteriális fertőzéseket és az életminőség romlását okozza. Jelenleg a CMLM-ek kezelése kiábrándító, és kezelésük is kihívást jelent. A szirolimusz a rapamicin (mTOR) emlős célpontjának inhibitora, egy szerin/treonin protein kináz, amely részt vesz a sejtnövekedésben és -proliferációban, a sejtmetabolizmusban, az autofágiában és az angio-limfangiogenezisben. A topikális szirolimuszról, amelyről ismert, hogy hatékony és jól tolerálható a gumós szklerózissal összefüggő bőr angiofibrómáiban, a közelmúltban néhány CMLM-ben szenvedő betegről számoltak be. Ennek a vizsgálatnak a célja a 0,1%-os helyi szirolimusz 12 hetes alkalmazásának hatékonyságának és biztonságosságának összehasonlítása a CMLM-ekben a helyileg alkalmazott vivőanyaggal gyermekeknél és felnőtteknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a vak, többközpontú, osztott testű, randomizált, kontrollált, 2. fázisú vizsgálat célja 50, ≥ 6 éves beteg bevonása, akiknek elsődleges CMLM-je van, mögöttes malformáció nélkül.

A CMLM-et 2 egyenlő súlyosságú területre osztják fel, amelyeket véletlenszerűen osztanak ki 0,1%-os helyi szirolimuszhoz vagy lokális vivőanyaghoz 12 hétig. A kettős vak 12 hetes periódus alatt mindkét helyi készítményt ápolónő alkalmazza, hogy elkerülje a csoportok közötti fertőzést és a jobb betartást.

A 12 hetes periódus végén a beteg/szülő a CMLM teljes területét 0,1%-os helyi szirolimusszal kezeli a fennmaradó léziókon további 8 hétig. A betegeket a 20. héten (a kezelést leállítják) és a 12. hónapban is látják a hosszú távú hatásosság értékelése céljából.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

55

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Franciaország
      • Angers, Franciaország
        • Még nincs toborzás
        • ANGERS
        • Kapcsolatba lépni:
          • MARTIN Ludovic
      • Bordeaux, Franciaország
        • Toborzás
        • Bordeaux
        • Kapcsolatba lépni:
          • LEAUTE-LABREZE Christine
      • Bron, Franciaország
        • Toborzás
        • LYON AD
        • Kapcsolatba lépni:
          • GUIBAUD Laurent
      • Bron, Franciaország
        • Toborzás
        • LYON PED
        • Kapcsolatba lépni:
          • PHAN Alice
      • Caen, Franciaország
        • Toborzás
        • Caen
        • Kapcsolatba lépni:
          • DOMPMARTIN Anne
      • Dijon, Franciaország
        • Toborzás
        • Dijon
        • Kapcsolatba lépni:
          • VABRES Pierre
      • Marseille, Franciaország
        • Toborzás
        • Marseille
        • Kapcsolatba lépni:
          • MALLET Stéphanie
      • Montpellier, Franciaország
        • Toborzás
        • Montpellier
        • Kapcsolatba lépni:
          • BESSIS Didier
      • Nantes, Franciaország
        • Toborzás
        • Nantes
        • Kapcsolatba lépni:
          • BARBAROT Sébastien
      • Nice, Franciaország
        • Toborzás
        • Nice
        • Kapcsolatba lépni:
          • CHIAVERINI Christine
      • Paris, Franciaország
        • Még nincs toborzás
        • Lariboisiere
        • Kapcsolatba lépni:
          • Annouk BISDORFF-BRESSON
      • Paris, Franciaország
        • Toborzás
        • NECKER
        • Kapcsolatba lépni:
          • BOCCARA Olivia
      • Quimper, Franciaország
        • Még nincs toborzás
        • QUIMPER
        • Kapcsolatba lépni:
          • PLANTIN Patrice
      • Rennes, Franciaország
        • Toborzás
        • Rennes
        • Kapcsolatba lépni:
          • DROITCOURT Catherine
      • Toulouse, Franciaország
        • Toborzás
        • Toulouse
        • Kapcsolatba lépni:
          • MAZEREEUW-HAUTIER Juliette
      • Tours, Franciaország
        • Toborzás
        • Tours
        • Kapcsolatba lépni:
          • MARUANI Annabel
      • Vandoeuvre les nancy, Franciaország
        • Még nincs toborzás
        • Nancy
        • Kapcsolatba lépni:
          • BURSZTEJN Anne-Claire

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • ≥ 6 éves betegek
  • Frissített oltási menetrend
  • Primer bőr mikrocisztás nyirokfejlődési rendellenesség (CMLM) kórszövettani vagy dermoszkópos vizsgálattal igazolt diagnózisa mögöttes malformációval vagy szindrómás malformációval (például Protée-szindróma) vagy anélkül, amely a károsodásért (szivárgás, vérzés és/vagy fájdalom) felelős.
  • CMLM ≥ 20 cm2, amely 2 hasonló súlyosságú részre osztható
  • Az alany és szülei tájékozott, írásos beleegyezése, ha < 18 év
  • Jogok a francia társadalombiztosításhoz (beleértve a CMU-t is)

Kizárási kritériumok:

  • Nyirokrendszeri rendellenességben szenvedő betegek, akik folyamatos háttérterápiát igényelnek (mélyszerveket érintve)
  • Másodlagos nyirokrendszeri rendellenességek (radioterápia utáni limfangiectasia stb.)
  • Korábbi kezelés orális vagy helyi mTOR-gátlókkal a felvételt megelőző 12 hónapon belül
  • Korábbi kezelés orális vagy helyi szteroidokkal a felvételt megelőző 10 napon belül
  • Immunszuppresszió (immunszuppresszív betegség vagy immunszuppresszív kezelés)
  • Folyamatos neoplázia
  • Aktív krónikus fertőző betegség (hepatitis B vírus, hepatitis C vírus, humán immunhiány vírus stb.)
  • Helyi gombás, vírusos (Herpes Simplex Virus, Varicella Zoster Virus stb.) vagy bakteriális fertőzés a CMLM helyén (klinikai vizsgálat alapján)
  • Bőrnekrózis
  • Ismert allergia a helyi szirolimusz készítmény vagy vivőanyag valamelyik összetevőjére
  • Fogamzóképes korú nők (beleértve a tinédzsereket is), akik a vizsgálat végéig nem használnak megbízható fogamzásgátló módszert
  • Terhes vagy szoptató nők
  • Az alany már részt vett egy másik terápiás vizsgálatban

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Helyi szirolimusz
A kísérleti csoport a CMLM egy területéből áll (majdnem a fele), amely 0,1% szirolimusz készítményt kap. Ezt a terméket naponta 1 alkalommal alkalmazza a véletlenszerűen kijelölt területre, otthoni nővér által, 12 héten keresztül.
Drog: Helyileg 0,1% Sirolimus
A készítmény 0,03 g rapamicin, 1,5 g Transcutol, Quantum Satis (QS) 30 g Excipial® hidrokrém, ami 0,1%-os koncentrációnak felel meg. A krémet 30 ml-es alumínium tubusokba csomagoljuk.
Más nevek:
  • Verum
Placebo Comparator: Jármű
A kontrollcsoport a CMLM másik feléből áll, amely ugyanazt a vivőanyagot kapja, mint a helyi 0,1%-os szirolimusz készítményben használt. Naponta 1 alkalommal alkalmazza a megfelelő területen egy nővér, otthon, 12 héten keresztül.
Drog: Aktuális jármű
A CMLM másik felében ugyanazt a vivőanyagot használják, mint a helyi 0,1%-os szirolimusz készítményben, azaz. Excipial® hidrokrém. Csomagolásra kerül úgy, hogy fenntartsa a próba kettős vak módját, és nem lesz megkülönböztethető a szirolimusz krémtől.
Más nevek:
  • Placebo

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A 0,1%-os helyi szirolimusz 12 hetes alkalmazásának hatékonysága a bőr mikrocisztás nyirokrendszeri malformációjában a helyi hordozóhoz képest
Időkeret: 12. hét
A PGA (Physician Global Assessment) pontszámot a vizsgáló orvos értékelte (a kezeléstől elvakult). A PGA-pontszám 0 (tiszta) és 5 (súlyos elváltozások) között mozog, és gyakran használják számos bőrgyógyászati ​​állapot esetén. Minden beteg esetében a beavatkozással kezelt terület PGA-ját (0,1% helyi szirolimusz) összehasonlítják a helyi vivőanyaggal kezelt terület PGA-jával (inaktív komparátor).
12. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A 0,1%-os helyi szirolimusz hatékonysága a bőr mikrocisztás nyirokrendszeri malformációjában a helyi hordozóhoz képest
Időkeret: 1. nap, 6. hét, 20. hét, 12. hónap
A PGA (Physician Global Assessment) pontszámot a vizsgáló orvos értékelte (a kezeléstől elvakult). A PGA-pontszám 0 (tiszta) és 5 (súlyos elváltozások) között mozog, és gyakran használják számos bőrgyógyászati ​​állapot esetén. Minden beteg esetében a beavatkozással kezelt terület PGA-ját (0,1% helyi szirolimusz) összehasonlítják a helyi vivőanyaggal kezelt terület PGA-jával (inaktív komparátor).
1. nap, 6. hét, 20. hét, 12. hónap
A 0,1%-os helyi szirolimusz hatékonysága a vivőanyaggal szemben a CMLM következő szövődményei tekintetében: szivárgás, vérzés, bőrpír és vastagság
Időkeret: 1. nap, 12. hét, 20. hét, 12. hónap
A vizuális analóg skálával (VAS) végzett kezelésre vak vizsgálatot végző személy értékelése 0-tól 10-ig (0: nincs javulás, 10: felépülés)
1. nap, 12. hét, 20. hét, 12. hónap
Azon független szakértők száma, akik szabványosított fényképek alapján helyesen azonosították, hogy az egyes betegek közül melyik terület részesült aktív kezelésben
Időkeret: 1. nap, 12. hét
Az alaphelyzetben és a 12. héten szabványosított fényképeket készítenek: a szakértőknek a vizsgálat végén azonosítaniuk kell, hogy mindkettő közül melyik terület részesült aktív kezelésben. Nézeteltérés esetén a két szakértő konszenzusra jut; ha nem születik konszenzus, a végső döntés meghozatalához harmadik szakértőt kérnek fel. A bőrgyógyász szakértők általi értelmezése (azaz a beavatkozás/járművel kezelt terület helyes azonosítása) helyesnek vagy hamisnak minősül, és megbecsülik a helyes értelmezés arányát. A helyes értelmezés arányát a véletlenszerű értékelésnek megfelelő elméleti 50%-os értékhez viszonyítjuk. Öt fénykép készül: 1) az egyik betegről a malformációval együtt 2) a malformáció egyike (50 cm távolság), 3) a malformáció egyike (15 cm távolság), 4) profilkép és végül 5) három negyed nézet.
1. nap, 12. hét
A lokális szirolimusz globális önbevallásos hatékonysága a hordozóval szemben (16 év alatti gyermekek esetében a szülők segítségével)
Időkeret: 12. hét, 20. hét, 12. hónap
A CMLM globális javulásának önértékelése mindkét területen VAS (Visual Analog Scale) segítségével 0-tól 10-ig (0 nincs javulás és 10 helyreállítás)
12. hét, 20. hét, 12. hónap
Funkcionális és esztétikai károsodás (16 éven aluli gyermekek esetén szülői segítséggel saját bevallása)
Időkeret: 1. nap, 20. hét, 12. hónap
VAS (Visual Analog Scale) használata 0-tól 10-ig (0 nincs javulás és 10 helyreállítás)
1. nap, 20. hét, 12. hónap
CMLM-hez köthető fájdalom (16 év alatti gyermekek esetén szülői segítséggel)
Időkeret: 1. nap, 20. hét, 12. hónap
VAS (Visual Analog Scale) használata 0-tól 10-ig (0 nincs fájdalom és 10 a legrosszabb elképzelhető fájdalom)
1. nap, 20. hét, 12. hónap
Életminőségre gyakorolt ​​hatás
Időkeret: 1. nap, 20. hét, 12. hónap
Az életminőség önértékelése a validált DLQI (Bőrgyógyászati ​​Életminőségi Index) skála vagy Child-DLQI (16 év alatti gyermekek) 0 és 30 között (0 nincs hatással az életminőségre és 30 maximális hatással van az életminőségre) életminőség)
1. nap, 20. hét, 12. hónap
A szirolimusz szisztémás átjutásának értékelése a szirolimusz szérumszintjének adagolásával
Időkeret: 6. hét, 12. hét, 20. hét, +/- 16. hét (ha CMLM ≥ 30*30 cm és/vagy ≥900 cm2)
A szirolimusz szérumszintjének adagolása
6. hét, 12. hét, 20. hét, +/- 16. hét (ha CMLM ≥ 30*30 cm és/vagy ≥900 cm2)
A biológiai nemkívánatos eseményeket szenvedő betegek száma és a biológiai nemkívánatos események teljes száma (a helyi szirolimusz biológiai toleranciájának értékeléséhez)
Időkeret: Alapállapot, 12. hét, 20. hét
A biológiai nemkívánatos eseményeket szenvedő betegek száma és a biológiai nemkívánatos események teljes száma (vérminták a kiinduláskor, a 12. héten és a 20. héten)
Alapállapot, 12. hét, 20. hét
A klinikai nemkívánatos eseményeket szenvedő betegek száma és a klinikai nemkívánatos események teljes száma (a helyi szirolimusz klinikai toleranciájának értékeléséhez)
Időkeret: 6. hét, 12. hét, 20. hét
A klinikai nemkívánatos eseményeket szenvedő betegek száma és a klinikai nemkívánatos események teljes száma (a helyi és általános nemkívánatos események nyilvántartása)
6. hét, 12. hét, 20. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University Hospital, Tours

Együttműködők

University Hospital, Angers

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. június 5.

Elsődleges befejezés (Várható)

2023. szeptember 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2024. június 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. május 24.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. május 31.

Első közzététel (Tényleges)

2019. június 3.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. május 10.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. május 9.

Utolsó ellenőrzés

2023. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • PHRN17-AM / TOPICAL (DR180115)
  • 2018-001359-11 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Vaszkuláris malformációk

Klinikai vizsgálatok a Helyileg 0,1% Sirolimus

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Macedonia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel