Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ajankohtainen sirolimuusi ihon imusolmukkeiden epämuodostumissa (TOPICAL)

tiistai 10. helmikuuta 2026 päivittänyt: University Hospital, Tours

0,1 % paikallisesti käytettävä sirolimuusi ihon mikrokystisten lymfaattisten epämuodostumien hoidossa lapsilla ja aikuisilla: vaihe II, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, ajoneuvokontrolloitu kliininen tutkimus

Ihon mikrokystiset lymfaattiset epämuodostumat (CMLM) ovat harvinaisia ​​lasten ja aikuisten sairauksia, jotka johtuvat imusuonten epänormaalista embryologisesta kehityksestä. Ne esiintyvät vesikkeleinä, jotka ovat täynnä imusolmuketta ja eri laajuista verta. Ne tihkuvat ja vuotavat verta aiheuttaen maseraatiota, esteettistä heikkenemistä, arpia, kipua, bakteeri-infektioita ja heikentynyttä elämänlaatua. Tällä hetkellä CMLM:ien hoidot ovat pettymys, ja niiden hallinta on haastavaa. Sirolimuusi estää nisäkäskohteen rapamysiiniä (mTOR), seriini/treoniiniproteiinikinaasia, joka osallistuu solujen kasvuun ja proliferaatioon, solujen aineenvaihduntaan, autofagiaan ja angiolymfangiogeneesiin. Paikallinen sirolimuus, jonka tiedetään olevan tehokas ja hyvin siedetty tuberkuloosiskleroosiin liittyvissä ihon angiofibroomeissa, on viime aikoina raportoitu tehokkaaksi muutamissa CMLM-potilaiden raporteissa. Tämän tutkimuksen tavoitteena on verrata 12 viikon 0,1 % paikallisen sirolimuusin käytön tehoa ja turvallisuutta paikalliseen vehikkeliin CMLM:issä lapsilla ja aikuisilla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän soketun monikeskustutkimuksen, satunnaistetun, kontrolloidun vaiheen 2 tutkimuksen tavoitteena on ottaa mukaan 50 ≥ 6-vuotiasta potilasta, joilla on primaarinen CMLM ilman taustalla olevaa epämuodostumista.

CMLM jaetaan 2 samanlaiseen saman vakavuuden alueeseen, jotka jaetaan satunnaisesti 0,1 % paikalliseen sirolimuusiin tai paikalliseen vehikkeliin 12 viikon ajan. 12 viikon kaksoissokkojakson aikana sairaanhoitaja käyttää molempia paikallisia tuotteita ryhmien välisen kontaminaation välttämiseksi ja hoitomyöntymisen parantamiseksi.

12 viikon jakson lopussa potilas/vanhempi hoitaa koko CMLM-alueen 0,1 % paikallisella sirolimuusilla jäljellä olevien leesioiden kohdalla vielä 8 viikon ajan. Potilaita nähdään myös viikolla 20 (hoito keskeytetään) ja kuukaudella 12 arvioidakseen pitkän aikavälin tehoa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

55

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Angers, Ranska
        • ANGERS
      • Bordeaux, Ranska
        • BORDEAUX
      • Bron, Ranska
        • LYON AD
      • Bron, Ranska
        • LYON PED
      • Caen, Ranska
        • CAEN
      • Dijon, Ranska
        • Dijon
      • Marseille, Ranska
        • Marseille
      • Montpellier, Ranska
        • Montpellier
      • Nantes, Ranska
        • Nantes
      • Nice, Ranska
        • NICE
      • Paris, Ranska
        • Lariboisière
      • Paris, Ranska
        • NECKER
      • Quimper, Ranska
        • QUIMPER
      • Rennes, Ranska
        • RENNES
      • Toulouse, Ranska
        • TOULOUSE
      • Tours, Ranska
        • Tours
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Ranska
        • NANCY

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Potilaat ≥ 6 vuotta
  • Päivitetty rokotusaikataulu
  • Primaarisen ihon mikrokystisen lymfaattisen epämuodostuman (CMLM) diagnoosi, joka on vahvistettu histopatologisella tai dermoskooppisella tutkimuksella, joko taustalla olevalla epämuodostuksella tai syndroomalla epämuodostuksella (esimerkiksi Protéen oireyhtymä) tai ilman, joka on syynä heikkenemiseen (tihkuminen, verenvuoto ja/tai kipu)
  • CMLM ≥ 20 cm2, joka voidaan jakaa kahteen osaan, joilla on samanlainen vakavuus
  • Tutkittavan ja hänen vanhempiensa tietoinen kirjallinen suostumus, jos < 18 vuotta
  • Oikeudet ranskalaiseen sosiaaliturvaan (mukaan lukien CMU)

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on lymfaattinen epämuodostuma ja jotka tarvitsevat jatkuvaa taustahoitoa (syviä elimiä)
  • Toissijaiset lymfaattiset epämuodostumat (lymfangiektasia sädehoidon jälkeen jne.)
  • Aikaisempi hoito oraalisilla tai paikallisilla mTOR-estäjillä 12 kuukauden sisällä ennen sisällyttämistä
  • Aikaisempi hoito oraalisilla tai paikallisilla steroideilla 10 päivän sisällä ennen sisällyttämistä
  • Immunosuppressio (immunosuppressiivinen sairaus tai immunosuppressiohoito)
  • Jatkuva neoplasia
  • Aktiivinen krooninen tartuntatauti (hepatiitti B-virus, hepatiitti C-virus, ihmisen immuunikatovirus jne.)
  • Paikallinen sieni-, virus- (Herpes Simplex -virus, Varicella Zoster -virus jne.) tai bakteeri-infektio CMLM:n alueella (kliinisen tutkimuksen perusteella)
  • Ihon nekroosi
  • Tunnettu allergia jollekin paikallisen sirolimuusivalmisteen tai vehikkelin aineosista
  • Hedelmällisessä iässä olevat naiset (mukaan lukien teini-ikäiset), jotka eivät käytä luotettavaa ehkäisymenetelmää tutkimuksen loppuun asti
  • Raskaana olevat tai imettävät naiset
  • Kohde on jo mukana toisessa terapeuttisessa tutkimuksessa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Ajankohtainen sirolimuusi
Koeryhmä koostuu yhdestä CMLM-alueesta (lähes puolet siitä), joka saa 0,1 % sirolimuusivalmistetta. Tätä tuotetta levitetään 1/päivä satunnaisesti jaetulle alueelle hoitajan toimesta kotona 12 viikon ajan.
Lääke: Paikallinen 0,1 % Sirolimuusi
Formulaatio on 0,03 g rapamysiiniä, 1,5 g Transcutolia, Quantum Satis (QS) 30 g Excipial®-hydrovoidetta, joka vastaa pitoisuutta 0,1 %. Kerma pakataan 30 ml:n alumiiniputkiin.
Muut nimet:
  • Verum
Placebo Comparator: Ajoneuvo
Kontrolliryhmä koostuu CMLM:n toisesta puoliskosta, joka saa saman vehikkelin kuin se, jota käytettiin paikallisessa 0,1 % sirolimuusivalmisteessa. Sitä levitetään 1/vrk vastaavalle alueelle sairaanhoitajan toimesta, kotona, 12 viikon ajan.
Lääke: Ajankohtainen ajoneuvo
Samaa vehikkeliä kuin paikallisessa 0,1-prosenttisessa sirolimuusivalmisteessa käytetään CMLM:n toisella puoliskolla, ts. Excipial®-hydrovoide. Se pakataan niin, että se säilyttää kaksoissokkomenetelmän tässä kokeessa, eikä sitä voida erottaa sirolimuusivoiteesta.
Muut nimet:
  • Plasebo

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
0,1 % paikallisen sirolimuusin 12 viikon annostelujakson teho ihon mikrokystiseen lymfaattiseen epämuodostumaan verrattuna paikalliseen vehikkeliin
Aikaikkuna: Viikko 12
PGA (Physician Global Assessment) -pistemäärä, jonka tutkijalääkäri arvioi (sokoitunut hoidosta). PGA-pisteet vaihtelevat 0:sta (kirkas) 5:een (vakavat leesiot), ja sitä käytetään yleisesti useissa dermatologisissa tiloissa. Jokaisen potilaan kohdalla interventiolla käsitellyn alueen PGA:ta (0,1 % paikallinen sirolimuusi) verrataan paikallisella vehikkelillä käsitellyn alueen PGA:han (inaktiivinen vertailuaine)
Viikko 12

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
0,1 % paikallisen sirolimuusin teho ihon mikrokystiseen lymfaattiseen epämuodostumaan verrattuna paikalliseen vehikkeliin
Aikaikkuna: Päivä 1, viikko 6, viikko 20, kuukausi 12
PGA (Physician Global Assessment) -pistemäärä, jonka tutkijalääkäri arvioi (sokoitunut hoidosta). PGA-pisteet vaihtelevat 0:sta (kirkas) 5:een (vakavat leesiot), ja sitä käytetään yleisesti useissa dermatologisissa tiloissa. Jokaisen potilaan kohdalla interventiolla käsitellyn alueen PGA:ta (0,1 % paikallinen sirolimuusi) verrataan paikallisella vehikkelillä käsitellyn alueen PGA:han (inaktiivinen vertailuaine)
Päivä 1, viikko 6, viikko 20, kuukausi 12
0,1 % paikallisen sirolimuusin tehokkuus kuljettimeen verrattuna jokaisessa seuraavista CMLM:n komplikaatioista: vuoto, verenvuoto, punoitus ja paksuus
Aikaikkuna: Päivä 1, viikko 12, viikko 20, kuukausi 12
Arvio, jonka tutkija on sokeutunut hoitoon visuaalisella analogisella asteikolla (VAS) 0–10 (0: ei parannusta, 10: toipuminen)
Päivä 1, viikko 12, viikko 20, kuukausi 12
Riippumattomien asiantuntijoiden määrä, jotka tunnistavat oikein, mikä alue kummastakin sai aktiivista hoitoa kullekin potilaalle standardoitujen valokuvien perusteella
Aikaikkuna: Päivä 1, viikko 12
Standardoidut valokuvat tehdään lähtötilanteessa ja viikolla 12: asiantuntijoiden on selvitettävä tutkimuksen lopussa, mikä alue molemmista sai aktiivista hoitoa. Erimielisyyksien sattuessa molemmat asiantuntijat pääsevät yhteisymmärrykseen. Jos yhteisymmärrykseen ei päästä, lopullisen päätöksen tekemistä varten haetaan kolmas asiantuntija. Dermatologisten asiantuntijoiden tulkinta (eli interventio/ajoneuvohoitoalueen oikea tunnistaminen) katsotaan oikeaksi tai vääräksi, ja oikean tulkinnan osuus arvioidaan. Oikean tulkinnan osuutta verrataan satunnaisarviointia vastaavaan teoreettiseen 50 %:n arvoon. Otetaan viisi valokuvaa: 1) yksi potilaasta epämuodostuma mukaan lukien 2) yksi epämuodostosta (etäisyys 50 cm), 3) yksi epämuodostosta (etäisyys 15 cm), 4) profiilikuvaus ja lopuksi 5) kolme neljännesnäkymä.
Päivä 1, viikko 12
Paikallisen sirolimuusin globaali itseraportoitu teho vs. vehikkeli (vanhempien avustuksella alle 16-vuotiaiden lasten tapauksessa)
Aikaikkuna: Viikko 12, viikko 20, kuukausi 12
Itsearviointi CMLM:n globaalista parantumisesta molemmilla alueilla VAS:lla (Visual Analog Scale) 0–10 (0 ei parannusta ja 10 palautumista)
Viikko 12, viikko 20, kuukausi 12
Toiminnalliset ja esteettiset vammat (itseraportoitu vanhempien avustuksella alle 16-vuotiaiden lasten kohdalla)
Aikaikkuna: Päivä 1, viikko 20, kuukausi 12
VAS (Visual Analog Scale) -asteikolla 0–10 (0 ei parannusta ja 10 palautuminen)
Päivä 1, viikko 20, kuukausi 12
CMLM:ään liittyvä kipu (vanhempien avustuksella alle 16-vuotiaiden lasten tapauksessa)
Aikaikkuna: Päivä 1, viikko 20, kuukausi 12
VAS (Visual Analog Scale) -asteikolla 0-10 (0 ei kipua ja 10 pahin kuviteltavissa oleva kipu)
Päivä 1, viikko 20, kuukausi 12
Vaikutus elämänlaatuun
Aikaikkuna: Päivä 1, viikko 20, kuukausi 12
Elämänlaadun itsearviointi käyttämällä validoitua DLQI-asteikkoa (Dermatology Life Quality Index) tai Child-DLQI lapsille (vastaa alle 16-vuotiaita) 0–30 (0 ei vaikuta elämänlaatuun ja 30 suurin vaikutus elämänlaatu)
Päivä 1, viikko 20, kuukausi 12
Sirolimuusin systeemisen kulkeutumisen arviointi sirolimuusin seerumipitoisuuden perusteella
Aikaikkuna: Viikko 6, viikko 12, viikko 20, +/- viikko 16 (jos CMLM ≥ 30*30 cm ja/tai ≥ 900 cm2)
Seerumin sirolimuusin annostus
Viikko 6, viikko 12, viikko 20, +/- viikko 16 (jos CMLM ≥ 30*30 cm ja/tai ≥ 900 cm2)
Niiden potilaiden lukumäärä, joilla on biologisia haittavaikutuksia, ja biologisten haittatapahtumien kokonaismäärä (paikallisen sirolimuusin biologisen sietokyvyn arvioimiseksi)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12, viikko 20
Niiden potilaiden lukumäärä, joilla on biologisia haittavaikutuksia, ja biologisten haittatapahtumien kokonaismäärä (verinäytteet lähtötilanteessa, viikolla 12 ja viikolla 20)
Perustaso, viikko 12, viikko 20
Niiden potilaiden lukumäärä, joilla on kliinisiä haittavaikutuksia, ja kliinisten haittatapahtumien kokonaismäärä (paikallisen sirolimuusin kliinisen sietokyvyn arvioimiseksi)
Aikaikkuna: Viikko 6, viikko 12, viikko 20
Niiden potilaiden lukumäärä, joilla on kliinisiä haittavaikutuksia, ja kliinisten haittatapahtumien kokonaismäärä (rekisteri paikallisista ja yleisistä haittatapahtumista)
Viikko 6, viikko 12, viikko 20

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University Hospital, Tours

Yhteistyökumppanit

University Hospital, Angers

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 5. kesäkuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 14. elokuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 14. elokuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 24. toukokuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 31. toukokuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 3. kesäkuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 13. helmikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 10. helmikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. helmikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PHRN17-AM / TOPICAL (DR180115)
  • 2018-001359-11 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa