Sammenligning af kliniske resultater af et-trins brusktransplantation i bruskdefekter i knæet med konservativ behandling (IMPACT2)

IMPACT er designet som en et-trins cellebaseret regenerativ terapi til isolerede ledbrusklæsioner. Undersøgelsesproduktet består af to celletyper. For det første allogene MSC'er, som er en "off-the-shelf" ATMP og også bruges i et klinisk forsøg til behandling af steroid-resistente graft versus host sygdom. For det andet defektafledte autologe kondroner, der genindsættes i defekten i kombination med MSC'er inden for én procedure. Under operationen vil de autologe defekt-afledte kondroner blive kombineret med allogene kryokonserverede og optøede MSC'er for at forbedre bruskdannelsen. Celler vil blive kombineret i et forhold på 10 % kondroner og 90 % MSC'er og blandet i Tisseel®, som vil fungere som et cellebærerstillads. I fase I-II forsøget viste vi ingen signifikante forskelle i klinisk resultat mellem disse doser. Tisseel® er en registreret meget brugt to-komponent klæbemiddel indeholdende fibrinogen og trombinkoncentrat. Når de blandes, efterligner disse komponenter de sidste trin af blodkoagulation og danner en stabil fysiologisk fibrinkoagel. ATMP vil blive anvendt på bruskdefekten i en koncentration på ca. 2 millioner celler pr. ml fibrinlim, 0,5 til 0,7 ml pr. cm^2 vil blive indgivet. Mængden af ​​MSC'er og kondroner er således afhængig af læsionens størrelse. Cellerne vil blive påført i et forhold på 10:90 autologe kondroner: allogene MSC'er.

For at evaluere den kliniske status/forbedring af deltagerne behandlet med IMPACT-terapien, vil de inkluderede deltagere blive bedt om at udfylde Knæskade og Slidgigt Outcome Scoring (KOOS) og EuroQoL 5-Dimension Health Questionnaire (EQ5D) ved baseline (før IMPACT) behandling) og efter 3, 6, 9, 12 og 18 måneders opfølgning.

For at evaluere arbejdsorlov og medicinsk forbrug vil en modificeret version af iMTA Produktivitetsomkostningsspørgeskema og iMTA Medical Consumption Questionnaire blive brugt.

En omkostningseffektivitetsanalyse vil blive udført for at vurdere, i hvilket omfang IMPACT-terapi påvirker omkostningerne sammenlignet med nuværende behandlingsteknikker. Omkostningerne ved de procedurer, der udføres (dvs. IMPACT eller nuværende praksis), såvel som omkostningerne ved det anvendte produkt (materialer, operationsstue osv.), og varigheden af ​​den medfølgende indlæggelsesepisode, vil blive fastlagt ved hjælp af UMC Utrechts administrative data og studiebudget. Derudover vil resultaterne af iMTA Medical Consumption Questionnaire og iMTA Productivity cost-spørgeskemaet blive brugt til at indsamle data om henholdsvis ressourceforbrug og produktivitetstab i rehabiliteringsperioden. Al ressourceforbrug vil blive ganget med omkostningspræmier, som vil blive indhentet fra den hollandske sundhedsmyndighed eller fra den hollandske manual til udførelse af sundhedsøkonomiske evalueringer, for at beregne de samlede samfundsomkostninger. Disse omkostninger vil blive kombineret med QoL-resultatmålene (som beskrevet tidligere), for at opnå et skøn over omkostningseffektiviteten af ​​IMPACT sammenlignet med nuværende praksis.