Sammenligning av kliniske resultater av ett-trinns brusktransplantasjon i bruskdefekter i kneet med konservativ behandling (IMPACT2)

IMPACT er designet som en ett-trinns cellebasert regenerativ terapi for isolerte leddbrusklesjoner. Undersøkelsesproduktet består av to celletyper. For det første allogene MSC-er, som er en "hyllevare" ATMP og som også brukes i en klinisk studie for behandling av steroid-resistent graft versus vertssykdom. For det andre, defektavledede autologe kondroner som settes inn igjen i defekten i kombinasjon med MSC-er innenfor én prosedyre. Under kirurgi vil de autologe defekt-avledede kondronene bli kombinert med allogene kryokonserverte og tinte MSC-er for å forbedre bruskdannelsen. Celler vil bli kombinert i et forhold på 10 % kondron og 90 % MSC og blandet i Tisseel® som vil fungere som et cellebærerstillas. I fase I-II studien viste vi ingen signifikante forskjeller i klinisk utfall mellom disse dosene. Tisseel® er et registrert mye brukt to-komponent lim som inneholder fibrinogen og trombinkonsentrat. Når de blandes, etterligner disse komponentene de siste trinnene i blodkoagulasjonen og danner en stabil fysiologisk fibrinpropp. ATMP vil bli brukt på bruskdefekten i en konsentrasjon på ca. 2 millioner celler per ml fibrinlim, 0,5 til 0,7 ml per cm^2 vil bli administrert. Mengden MSC og kondron er dermed avhengig av størrelsen på lesjonen. Cellene vil bli brukt i et forhold på 10:90 autologe kondroner: allogene MSC-er.

For å evaluere den kliniske statusen/forbedringen til deltakerne som ble behandlet med IMPACT-terapien, vil de inkluderte deltakerne bli bedt om å fullføre resultatscoringen for kneskade og artrose (KOOS) og EuroQoL 5-Dimensjon Health Questionnaire (EQ5D) ved baseline (før IMPACT) behandling) og etter 3, 6, 9, 12 og 18 måneders oppfølging.

For å evaluere arbeidspermisjon og medisinsk forbruk vil en modifisert versjon iMTA Produktivitetskostnadsspørreskjema og iMTA Medical Consumption Questionnaire bli brukt.

En kostnadseffektivitetsanalyse vil bli utført for å evaluere i hvilken grad IMPACT-terapi påvirker kostnadene sammenlignet med dagens behandlingsteknikker. Kostnadene for prosedyrene som utføres (dvs. IMPACT eller gjeldende praksis), samt kostnadene for produktet som brukes (materialer, operasjonsstue etc.), og varigheten av den medfølgende sykehusinnleggelsesepisoden, vil bli bestemt ved hjelp av UMC Utrechts administrative data og studiebudsjett. I tillegg vil resultatene fra iMTA Medical Consumption Questionnaire og iMTA Productivity cost-spørreskjemaet brukes til å samle inn data om henholdsvis ressursbruk og produktivitetstap i rehabiliteringsperioden. All ressursbruk vil bli multiplisert med kostnadspremier, som vil bli innhentet fra den nederlandske helsemyndigheten eller fra den nederlandske manualen for å utføre helseøkonomiske evalueringer, for å beregne totale samfunnskostnader. Disse kostnadene vil bli kombinert med QoL-resultatmålene (som beskrevet tidligere), for å få et estimat på kostnadseffektiviteten til IMPACT sammenlignet med dagens praksis.