保存的治療による膝の軟骨欠損におけるワンステップ軟骨移植の臨床転帰の比較 (IMPACT2)

IMPACT は、孤立した関節軟骨病変に対する 1 段階の細胞ベースの再生療法として設計されています。 治験薬は 2 種類の細胞で構成されています。 第一に、「市販の」ATMP であり、ステロイド抵抗性移植片対宿主病の治療のための臨床試験でも使用されている同種異系 MSC です。 第二に、1 つの手順内で MSCs と組み合わせて欠陥に再挿入される欠陥派生自己コンドロン。 手術中、軟骨形成を促進するために、自家欠損由来のコンドロンを凍結保存および解凍した同種異系のMSCと組み合わせる。 細胞は 10% のコンドロンと 90% の MSC の比率で結合され、細胞担体の足場として機能する Tisseel® に混合されます。 第 I-II 相試験では、これらの投与量間で臨床転帰に有意差は見られませんでした。 Tisseel® は、フィブリノーゲンとトロンビン濃縮物を含む登録済みの広く使用されている 2 成分接着剤です。 混合すると、これらの成分は血液凝固の最終段階を模倣し、安定した生理学的フィブリン塊を形成します。 ATMP は、フィブリン接着剤 1 ml あたり約 200 万個の細胞の濃度で軟骨欠損に適用され、1 cm^2 あたり 0.5 ～ 0.7 ml が投与されます。 したがって、MSC とコンドロンの量は病変の大きさに依存します。 セルは、10:90 自家コンドロン: 同種異系 MSC の比率で適用されます。

IMPACT療法で治療された参加者の臨床状態/改善を評価するために、含まれる参加者はベースラインで膝の怪我と変形性関節症のアウトカムスコアリング（KOOS）およびEuroQoL 5次元健康アンケート（EQ5D）に記入するよう求められます（IMPACTの前に）治療）および3、6、9、12、および18か月のフォローアップで。

休暇と医療消費を評価するために、修正版の iMTA 生産性コストアンケートと iMTA 医療消費アンケートが使用されます。

現在の治療技術と比較して、IMPACT療法が費用にどの程度影響するかを評価するために、費用対効果分析が行われます。 実行される手順のコスト (つまり、 インパクトまたは現在の慣行）、使用される製品のコスト（材料、手術室など）、および付随する入院エピソードの期間は、UMC ユトレヒトの管理データと研究予算を使用して決定されます。 さらに、iMTA 医療消費アンケートと iMTA 生産性コスト アンケートの結果は、リハビリ期間中のリソースの使用と生産性の損失に関するデータを収集するために使用されます。 すべてのリソースの使用には、オランダの医療機関またはオランダの医療経済評価を実行するためのマニュアルから取得されるコスト賞金が掛けられ、社会的総コストが計算されます。 これらの費用は、現在の実践と比較した IMPACT の費用対効果の推定値を得るために、(前述のように) QoL 結果測定と組み合わされます。