En lavinterventionsundersøgelse til at overvåge aktivitet ved hjælp af bærbare sensorer i Duchenne muskeldystrofi

Inklusionskriterier:

• Diagnose af Duchenne muskeldystrofi bekræftet af medicinsk historie og genetisk testning
• Kropsvægt mellem 15 og 50 kg
• Modtagelse af glukokortikoider i 6 måneder og en stabil daglig dosis i mindst 3 måneder før studiestart
• Evne til at rejse sig fra gulvet inden for syv (7) sekunder og evne til at gå

Ekskluderingskriterier:

• Aktuel eksponering for andre systemiske immunsuppressive midler end glukokortikoider.
• Forudgående eksponering for et hvilket som helst genterapimiddel, inklusive exon-skipping og missense-midler.
• Eksponering for andre forsøgslægemidler inden for 30 dage eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst.
• Enhver skade, der kan påvirke funktionstestning efter efterforskerens vurdering. Tidligere skader skal være fuldstændigt helet før samtykke. Tidligere underekstremitetsfrakturer skal være fuldt helede og mindst 3 måneder fra skadesdatoen ved screening.
• Eventuelle planlagte operationer, som kan påvirke fysisk aktivitet og ydeevne.
• Tilstedeværelse eller historie af muskuloskeletal eller neurologisk sygdom ud over DMD.
• Enhver kendt allergi eller hudreaktion over for rustfrit stål, versaflex og silicium, der kan forårsage ubehag ved bærbare sensorer.
• Bevis på eller historie med klinisk signifikant hæmatologisk, renal, endokrin, pulmonal, gastrointestinal, kardiovaskulær, hepatisk, cancer, autoimmun eller allergisk sygdom, der kan interferere med undersøgelsens udførelse ifølge efterforskerens vurdering, med undtagelse af ubehandlede, asymptomatiske, sæsonbestemte allergier på tidspunktet for screeningen.
• Medlemmer af efterforskerstedet, der er direkte involveret i udførelsen af ​​undersøgelsen og deres familiemedlemmer, medlemmer af stedets personale, der på anden måde er overvåget af investigatoren, eller deltagere, som er Pfizer-ansatte, inklusive deres familiemedlemmer, direkte involveret i udførelsen af ​​undersøgelsen.