Nízkointervenční studie k monitorování aktivity pomocí nositelných senzorů u Duchenneovy svalové dystrofie

Kritéria pro zařazení:

• Diagnóza Duchennovy svalové dystrofie potvrzená anamnézou a genetickým testováním
• Tělesná hmotnost mezi 15 a 50 kg
• Příjem glukokortikoidů po dobu 6 měsíců a stabilní denní dávka po dobu alespoň 3 měsíců před vstupem do studie
• Schopnost vstát z podlahy do sedmi (7) sekund a schopnost chůze

Kritéria vyloučení:

• Současná expozice systémovým imunosupresivům jiným než glukokortikoidy.
• Před vystavením jakémukoli činidlu pro genovou terapii, včetně činidel pro přeskočení exonů a missense činidel.
• Expozice jiným zkoumaným lékům do 30 dnů nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší.
• Jakékoli zranění, které může ovlivnit funkční testování podle úsudku zkoušejícího. Předchozí zranění musí být před udělením souhlasu zcela vyléčena. Předchozí zlomeniny dolních končetin musí být plně zhojeny a minimálně 3 měsíce od data úrazu při screeningu.
• Jakékoli plánované operace, které mohou ovlivnit fyzickou aktivitu a výkon.
• Přítomnost nebo anamnéza muskuloskeletálního nebo neurologického onemocnění kromě DMD.
• Jakékoli známé alergie nebo kožní reakce na nerezovou ocel, versaflex a silikon, které mohou způsobit nepohodlí nositelných senzorů.
• Důkaz nebo anamnéza klinicky významného hematologického, renálního, endokrinního, plicního, gastrointestinálního, kardiovaskulárního, jaterního, nádorového, autoimunitního nebo alergického onemocnění, které může narušovat průběh studie podle úsudku zkoušejícího, s výjimkou neléčených, asymptomatických, sezónních alergií v době screeningu.
• Zaměstnanci pracoviště zkoušejícího přímo zapojení do provádění studie a jejich rodinní příslušníci, pracovníci pracoviště jinak pod dohledem zkoušejícího nebo účastníci, kteří jsou zaměstnanci společnosti Pfizer, včetně jejich rodinných příslušníků, kteří se přímo podílejí na provádění studie.