Alacsony intervenciós vizsgálat az aktivitás monitorozására hordható érzékelőkkel Duchenne-i izomdystrophiában
2021. október 14. frissítette: Pfizer
EGY HELYSZÍNŰ, LEHETŐSÉGES, TERMÉSZETTÖRTÉNETI ALACSONY BEAVATKOZÁSÚ TANULMÁNY A VALÓS VILÁG TEVÉKENYSÉGI INTÉZKEDÉSÉNEK NORMATÍV ADATAI MEGÁLLAPÍTÁSÁRA HASZNÁLHATÓ SZENZOROK HASZNÁLATÁBAN DUCHENNE IZOMSZÓRÁSBAN (DUCHENNE MUSCULD MDYS) SZÁRMAZÓ FIÚKNÁL.
Ennek az alacsony intervenciós vizsgálatnak a célja, hogy adatokat gyűjtsön a Duchenne-i izomdisztrófiában (DMD) szenvedő fiúk mindennapi mozgásáról viselhető aktivitásérzékelők segítségével.
Az aktivitásszenzorok hasznos információkkal szolgálhatnak a klinikai funkcionális (mozgás, erő) felméréseken túlmenően.
Ez az információ segíthet a DMD hatásának megértésében, és talán abban, hogy a lehetséges kezelések hogyan befolyásolhatják ezt a hatást.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Megszűnt
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
2
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
4 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Férfi
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Duchenne-izomdisztrófiában szenvedő ambuláns fiúk, akiket az Országos Gyermekkórházban ápolnak
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A Duchenne-féle izomdisztrófia diagnózisa kórtörténettel és genetikai vizsgálattal igazolt
- Testtömeg 15 és 50 kg között
- Glükokortikoidok bevétele 6 hónapig és stabil napi adag legalább 3 hónapig a vizsgálatba való belépés előtt
- Képesség a padlóról hét (7) másodpercen belül felemelkedni és járni
Kizárási kritériumok:
- A glükokortikoidoktól eltérő szisztémás immunszuppresszáns szerek jelenlegi expozíciója.
- Bármilyen génterápiás szerrel való előzetes expozíció, beleértve az exon-kihagyó és a missense szereket is.
- Expozíció más vizsgált gyógyszerekkel 30 napon belül vagy 5 felezési időn belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb.
- Bármilyen sérülés, amely hatással lehet a funkcionális tesztelésre a vizsgáló megítélése szerint. A beleegyezés előtt a korábbi sérüléseket teljesen be kell gyógyítani. A korábbi alsó végtagi töréseknek teljesen be kell gyógyulniuk, és legalább 3 hónappal a sérülés dátumától számítva a szűréskor.
- Minden tervezett műtét, amely hatással lehet a fizikai aktivitásra és a teljesítményre.
- A DMD mellett mozgásszervi vagy neurológiai betegség jelenléte vagy kórtörténete.
- Bármilyen ismert allergia vagy bőrreakció a rozsdamentes acélra, a versaflexre és a szilíciumra, amely kellemetlenséget okozhat a hordható érzékelők által.
- Klinikailag jelentős hematológiai, vese-, endokrin-, tüdő-, gasztrointesztinális, szív- és érrendszeri, máj-, rák-, autoimmun vagy allergiás betegségek bizonyítéka vagy kórtörténete, amely a vizsgáló megítélése szerint zavarhatja a vizsgálat lefolytatását, kivéve a szűrés idején kezeletlen, tünetmentes, szezonális allergiákat.
- A vizsgálat lefolytatásában közvetlenül részt vevő vizsgálóhelyi alkalmazottak és családtagjaik, a helyszíni munkatársak, akiket egyébként a vizsgáló felügyel, vagy a Pfizer alkalmazottai, beleértve családtagjaikat is, akik közvetlenül részt vesznek a vizsgálat lefolytatásában.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Egyetlen kohorsz
Ebben a tanulmányban nincs randomizáció vagy rétegződés.
Minden alany ugyanazokat a tanulmányi értékeléseket végzi el.
|
2 hetes időközönként folyamatosan hordható csukló- és bokaszenzorok.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Átlagos változás a kiindulási értékhez képest és az aktivitásmérők változékonysága
Időkeret: alapvonal, 3, 6, 9 és 12 hónap
|
alapvonal, 3, 6, 9 és 12 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A klinikán kapott funkcionális értékelési pontszámok átlagos változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: alapvonal, 3, 6, 9 és 12 hónap
|
alapvonal, 3, 6, 9 és 12 hónap
|
|
A kiindulási értékhez viszonyított átlagos változások és a korrelációs együttható összehasonlítása az aktivitásfigyelési adatok és a klinikán kapott funkcionális adatok között
Időkeret: alapvonal, 3, 6, 9 és 12 hónap
|
alapvonal, 3, 6, 9 és 12 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2020. február 19.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2020. augusztus 19.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2020. augusztus 19.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. január 31.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. január 31.
Első közzététel (Tényleges)
2020. február 5.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2021. október 15.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. október 14.
Utolsó ellenőrzés
2021. október 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- C3391005
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
IPD terv leírása
A Pfizer hozzáférést biztosít az egyéni, azonosítatlan résztvevői adatokhoz és a kapcsolódó tanulmányi dokumentumokhoz (pl.
protokoll, statisztikai elemzési terv (SAP), klinikai vizsgálati jelentés (CSR)) szakképzett kutatók kérésére és bizonyos kritériumok, feltételek és kivételek függvényében.
A Pfizer adatmegosztási kritériumairól és a hozzáférés kérésének folyamatáról további részletek a következő címen találhatók: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Igen
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .